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处方药使用者付费法案
本报告总结了 FDA 在 2022 财年和 2023 财年实现 PDUFA 目标和承诺的绩效结果。具体而言，本报告更新了 2022 财年收到的提交的绩效数据（最初在 2022 财年 PDUFA 绩效报告中报告）2，并介绍了 FDA 在实现 2023 财年目标方面取得的进展的初步数据。报告还包括 FDA 在 2023 财年与额外 PDUFA VII 承诺相关的成就更新和历史审查趋势数据。附录包括 2023 财年批准的所有原始新药申请 (NDA) 和生物制品许可申请 (BLA) 的审查周期数据详情、审查部门提交的申请数量和特征，以及本报告中使用的关键术语的定义。此外，本报告第 4 页还包含各种提交类型的描述。
资源能力规划和现代化时间报告实施计划
该计划旨在概述 FDA 根据各自承诺书中的承诺在 PDUFA VII、BsUFA III 和 GDUFA III（即 2023-2027 财年）期间完善其 RCP 能力的方法（见第 2.1 节）。该计划描述了 FDA 迄今为止的进展和其 RCP 能力的现状，然后描述了 FDA 在未来五年内进一步发展该能力的重点领域。这项工作将包括完善该机构对 RCP 的运营支持模型；实施 GDUFA CPA 以设定 2024 财年费用；持续改进 PDUFA 和 BsUFA 计划的 CPA；持续改进时间报告及其在 CPA 中的使用；以及继续将 RCP 分析整合到该机构的财务和运营决策过程中。
在药物和生物产品开发中使用DHT的框架
《处方药物用户费用法案（PDUFA VII）承诺信》代表了国会授权的食品和药物管理局（FDA），受监管行业和公共利益相关者之间讨论的产物。1 PDUFA VII承诺信中指定的绩效和程序目标以及其他承诺，适用于人类药物2审查计划的各个方面，对于促进及时获得患者的安全，有效和创新的新药物至关重要。承诺信包括与使用数字健康技术（DHT）支持药物开发和审查有关的目标。3在与使用DHT有关的其他活动中，根据Committment Letter的第IV.C.1节，FDA已建立了用于在药物和生物产品开发中使用DHT的框架，以指导DHT衍生的数据在监管性决策中的使用（以下简历“框架”）。
GAO-20-244，FDA 药品批准：申请审查时间很大程度上反映了机构目标
GAO 发现，FDA 各部门完成 NDA 初步审查所需的平均天数有所不同，而这些差异在很大程度上反映了他们所审查的 NDA 的关键特征。GAO 的分析表明，FDA 完成 NDA 初步审查所需的时间受以下因素影响：(1) 该机构的 PDUFA 目标规定的完成审查的目标时间范围，(2) NDA 符合的加急项目数量，以及 (3) 执行审查的部门。GAO 还发现，审查的目标时间范围是造成初步审查时间差异的主要原因。具体而言，具有导致根据 FDA 的 PDUFA 目标审查目标时间范围更短的关键特征的 NDA 具有更短的初步审查时间。控制这些目标时间范围和 NDA 符合的加急项目数量的影响后，GAO 发现大多数部门的平均审查时间彼此相似（相差在 2 周以内）。
FDA 关于创新制造技术的战略文件
作为《处方药用户付费法案》（PDUFA）2023-2027财年再授权绩效目标和程序（PDFUA VII）的一部分，美国食品药品管理局（FDA）致力于推进创新制造技术的使用和实施。为此，FDA承诺（1）就药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）监管的产品使用创新制造技术举办一次公开研讨会，包括其采用和提交策略面临的障碍，以及（2）发布一份战略文件草案，征求公众意见，该文件概述了该机构在 PDUFA VII 过程中将采取的具体行动，以促进创新制造技术的使用，包括解决其采用面临的障碍。战略文件草案中描述的行动将基于机构在涉及先进制造技术的提案方面的经验教训，以及研讨会的反馈和其他公众意见。该文件履行了发布战略文件草案的承诺。
临床药理学办公室 2022 年度报告
OCP 的创新工作还促成了《处方药用户付费法案 VII》（PDUFA VII）中多项科学和监管计划的编纂，其中包括我们的旗舰计划之一——基于模型的药物开发 (MIDD) 配对会议计划。在该计划的试点期间，OCP 通过使用定量模型加速了药物产品的开发，这些模型利用生理、疾病过程和药理学数据来帮助选择或改进给药方案、计划或模拟临床试验以及预测安全结果。通过在整个试点过程中的专注投入，OCP 员工确保这些用于回答关键药物开发问题的创新方法将继续可用，并加快药物产品向患者提供的步伐。OCP 还确保为深入参与其他新的 PDUFA 计划做好准备，这些计划涉及创新技术和计划，例如真实世界证据、某些功效补充剂的加速监管审查以及罕见疾病的治疗。
215014orig1s000 -AccessData.fda.gov
表1。管理申请信息类别申请信息申请申请编号NDA 215014优先级或标准优先级提交日期9/14/2020收到的日期（S）9/14/2020 PDUFA目标日期5/14/2021 20121年10月14/2021分区/办公室司令部分区非马拉特省诉讼（DNH）审查NAMATINAME NAMENANG NAMENINE pEETANT ANDEAMEN NAPEN ANDATEN ANDATIEN EXTURN ANDATIENT/PE） proprietary name Empaveli Pharmacologic class Complement inhibitor Code name N/A Applicant Apellis Pharmaceuticals Dosage form(s)/formulation(s) Solution for infusion Dosing regimen Subcutaneous twice weekly Applicant proposed Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal indication(s)/ population(s) hemoglobinuria Proposed SNOMED indication Paroxysmal nocturnal血红蛋白尿液疾病调节行动批准批准剂量1080 mg/20 ml（54 mg/ml）（如果适用）批准的指示（S）/对成年型夜间夜间夜间夜间人群（如果适用）的治疗（如果适用），可点击或在此处使用文本。指示（如果适用）缩写：NDA，新药应用； PDUFA，处方药用户费用法案；呼吸，系统的医学命名法
以患者为中心的药物开发：收集全面且具有代表性的意见
引言 本指南旨在满足 2016 年《21 世纪治愈法案》（以下简称“治愈法案”）第 3002(c) 条的法定要求和《处方药用户付费法案》（PDUFA）VI（根据《2017 年 FDA 再授权法案》（FDARA），第一章授权）做出的承诺，即发布方法学指南来支持以患者为中心的药物开发。根据《治愈法案》第 3002(c)(1) 条发布的指南应涉及以下内容：“寻求收集患者体验数据以提交给部长并由部长用于监管决策的人员可使用的方法学方法，这些方法学方法相关且客观，并确保此类数据准确且代表目标人群，包括在整个药物开发过程中收集有意义的患者意见的方法以及数据收集、报告、管理和分析的方法学考虑。”除此《治愈法案》规定外，FDA 还承诺根据 PDUFA VI 重新授权绩效目标第 IJ 条发布一系列指南，旨在“加强将患者的声音纳入药物开发和决策中”，该系列的第一份指南（称为“指南 1”）涵盖与《治愈法案》第 3002(c)(1) 条相同的方法论主题，同时还承诺包括标准化命名法和术语。《治愈法案》 2 将“患者体验数据”定义为包括以下内容：1 本指南由美国食品药品管理局药品评估与研究中心 (CDER) 新药办公室和转化科学办公室与生物制品评估与研究中心 (CBER) 合作制定。 2 为了本指南的目的，患者体验数据的定义见《21 世纪治愈法案》第三章第 3001 节，该法案经 2017 年《食品药品监督管理局再授权法案》（FDARA）第 605 节修订。
761158Orig1s000 多学科评审摘要...
申请类型 BLA 申请编号 761158 优先级或标准优先级 提交日期 2019年12月5日 收到日期 2019年12月5日 PDUFA 目标日期 2020年8月5日 部门/办公室 血液系统恶性肿瘤部 II/肿瘤疾病办公室 审查完成日期 2020年8月5日 既定名称 BLENREP (拟议) 商品名 Belantamab mafodotin-blmf 药理类别 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 定向抗体-药物偶联物 代号 GSK2857916 申请人 葛兰素史克知识产权发展有限公司 英国 制剂 注射用：100毫克作为单剂量小瓶中的冻干粉，用于重构和稀释 给药方案 2.5毫克/千克静脉输注约30分钟每 3 周一次 申请人 建议适应症/人群
第2023财年Q4实时报告 - 处方药
1本报告提供了与人类药物应用有关的信息。根据《 FD＆C法案》第735（1）条将“人类药物申请”一词定义为PDUFA的目的，是指根据《 FD＆C法案》第505（b）条提交的新药物的批准，或根据公共卫生服务（PHS）的规定和应用程序的应用程序和适用于某些类型的生物学产品的生物产品的许可，并适用于某些类型，并适用于某些类型。本报告不包括有关生物仿制生物许可申请的信息，该信息根据《生物仿制品用户费用法》在实时报告中介绍。2自2022年10月1日，《 FD＆C法案》第736b（a）（3）节，按照2022年的处方药物费用修正案进行了略微修改，该法案是根据F Division f（FDA用户费用重新修复法案的2022年第I级）的《连续拨款和ukraine补充剂供款法》（2022年）（2022年）的规定（2022年）（2023年）（2023年）（2023年）（公共规定）。