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基因疗法的干细胞研究进展杂志...
• AAT: alpha-1 antitrypsin • AATD: alpha-1 antitrypsin deficiency • AAV: adeno-associated virus • CF: cystic fibrosis • CFTR: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator • CKD: chronic kidney disease • COPD: chronic obstructive pulmonary disease • Cas9: CRISPR-associated protein 9 • CRISPR: clustered regularly interspaced short palindromic repeats • ESKD: end-stage kidney disease • FDA: US Food and Drug Administration • FEV1: forced expiratory volume in 1 second • HSCs: hematopoietic stem cells • IPF: idiopathic pulmonary fibrosis • LNPs: lipid nanoparticles • PH1: primary hyperoxaluria type 1 • PKD: polycystic kidney disease • rAAV:重组腺相关的病毒载体•siRNA：小干扰RNA•TGF-β：转化生长因子β•UABC：高层基础干细胞
2024年2月在国民经济中分配工资和工资
工资和工资也随着活动的种类而变化。在2024年2月，中位数最高的价值发生在挖掘和采石场中，占PLN 15 389.41。在分析的19个PKD/NACE部分中的14个中，男性的工资和工资中位数高于妇女的中位工资和工资。挖掘和采石场脱颖而出，男性的中位工资和工资比女性高44.5％。在四个部分中，妇女的中位工资和工资高于男性的中位工资和工资。最高差异发生在公共行政和辩护节中；强制性社会保障和建设，女性的工资和薪水分别高于男性的30.7％和29.7％。在其余两个部分中，女性的中位工资和工资高于男性的中位数工资和工资不超过4％。
基因组肾脏病学在塑造未来中的作用......
基因组肾脏病学是一个新兴领域，它将基因组学与肾脏病学相结合，彻底改变了肾脏疾病的诊断、治疗和管理。通过研究影响肾脏功能的遗传因素，研究人员和临床医生旨在发现新的治疗靶点，提高诊断精度，并为肾脏相关疾病患者制定个性化治疗计划。肾脏疾病，包括慢性肾脏病 (CKD)、糖尿病肾病和多囊肾病 (PKD)，非常复杂，通常与会影响疾病发作、进展和治疗反应的基因变异有关。基因组肾脏病学利用基因组技术的力量来探索基因突变和变异如何导致这些疾病，为个性化治疗方案提供了光明的未来。人类基因组是生命的蓝图，包含数百万条信息，有助于解释肾脏功能和功能障碍背后的生物过程 [1]。
投资者甲板
Various statements in this presentation concerning Rocket's future expectations, plans and prospects, including without limitation, Rocket's expectations regarding its guidance for 2024 in light of COVID-19, the safety, effectiveness and timing of product candidates that Rocket may develop to treat Fanconi Anemia (FA), Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), Danon病（DD），PKP2-ACM（PKP2），BAG3-DCM（BAG3）和其他疾病以及相关前临床前研究的安全性，有效性和时间，临床试验以及相关数据读数可能构成前瞻性陈述，以实现1995年的私人证券诉讼法案，以及对私人证券诉讼规定和其他行为，以及对私人证券诉讼的行为，以及私人证券改革行为，以及属于私人证券诉讼的行为，是对私人证券诉讼的行为，以及属于私人证券的行为假设。您不应该依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括诸如“相信”，“期望”，“预期”，“预期”，“打算”，“计划”，“计划”，“将给出”，“估算”，“ seek”，“ seek”，“ will”，“可能”，“建议”，“建议”或类似的术语，这些术语的变化或这些术语的变化。火箭认为，在前瞻性陈述中反映的期望是合理的，但火箭无法保证这种结果。因此，您不应对这些前瞻性陈述不依赖。所有此类陈述仅在制作之日起都说话，而Rocket没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式。实际结果可能与这些前瞻性陈述所指示的各种重要因素所指示的结果可能有所不同 COVID-19 on clinical sites, patient enrollment, trial timelines and data readouts, our expectations regarding our drug supply for our ongoing and anticipated trials, actions of regulatory agencies, which may affect the initiation, timing and progress of pre-clinical studies and clinical trials of its product candidates, Rocket's dependence on third parties for development, manufacture, marketing, sales and distribution of product candidates, the outcome of litigation, and unexpected在截至2023年12月31日，截至2022年12月31日的年度表格10-K的年度报告中，在2023年2月28日提交的SEC以及随后向SEC提交的SEC提交的截至2022年12月28日提交的年度的年度报告中，在题为“风险因素”的部分中更全面讨论了支出以及这些风险。
投资者平台
本演示文稿中关于 Rocket 未来预期、计划和前景的各种陈述涉及风险和不确定性以及假设，如果这些假设未能实现或被证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。我们根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。您不应依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括“相信”、“期望”、“预期”、“打算”、“计划”、“将给出”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议”或类似术语、这些术语的变体或这些术语的否定形式。这些前瞻性陈述包括但不限于有关 Rocket 对正在开发的用于治疗范可尼贫血 (FA)、白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)、丙酮酸激酶缺陷 (PKD)、达农病 (DD) 和其他疾病的产品候选物的安全性和有效性的预期、Rocket 正在进行和计划中的临床试验的预期时间和数据读数、Rocket 监管互动和计划提交的预期时间和结果、Rocket 推进其 DD 计划（包括其计划的关键试验）以及相关临床前研究和临床试验的安全性、有效性和时间安排、Rocket 为其产品候选物建立关键合作和供应商关系的能力、Rocket 发展销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销其产品候选物的能力以及 Rocket 扩展其产品线以针对与其基因治疗技术兼容的其他适应症的能力。尽管 Rocket 认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但 Rocket 无法保证此类结果。由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于 Rocket 在开发、制造、营销、销售和分销产品候选物方面对第三方的依赖、诉讼结果、意外支出、Rocket 竞争对手的活动，包括对竞争产品发布时机、定价和折扣的决定、Rocket 开发、收购和推进产品候选物进行临床研究、招募足够数量患者并成功完成临床研究的能力、Rocket 收购其他业务的能力、建立战略联盟或创建合资企业及其实现此类收购、联盟或合资企业利益的能力、Rocket 获得和执行专利以保护其候选产品的能力以及其成功抵御不可预见的第三方侵权索赔的能力，以及 Rocket 于 2024 年 2 月 27 日向美国证券交易委员会提交的截至 2023 年 12 月 31 日的年度报告 Form 10-K 中标题为“风险因素”的部分中更全面讨论的风险，以及随后向美国证券交易委员会提交的文件，包括我们的 Form 10-Q 季度报告。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。所有此类陈述仅代表截至发表之日的观点，Rocket 不承担更新或公开修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。