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人为诱导的多能干细胞衍生的整体...
摘要：指定性白细胞营养不良（MLD）是一种罕见的神经退行性疾病，它是由于溶酶体酶芳基硫糖酶A（ARSA）的缺乏而引起的。在全球范围内，有40,000人中有160,000人患有这种疾病。虽然目前尚无对MLD的有效治疗方法，但诱导的多能干细胞衍生的脑器官具有更好地了解MLD发病机理的潜力。但是，开发脑器官模型昂贵，耗时，并且可能无法准确反映疾病的进展。使用人脑器官的准确且廉价的计算机模拟可以克服当前的局限性。人工诱导的全脑器官（AIWBO）有可能极大地扩展我们对MLD建模的能力并指导未来的湿实验室研究。在这项研究中，我们使用先前验证的机器学习平台DeepNeu（v6.2）升级和验证了人工诱导的全脑器官平台（Neuborg）。使用此升级的Neuborg，我们已经生成了MLD的AIWBO模拟，并提供了一种新的方法来评估与MLD发病机理，疾病进展和新的潜在治疗选择相关的因素。
人类多能干细胞用于抗癌治疗引起的心脏毒性建模和心脏保护药物研发
抗癌化疗已被证明会产生严重的副作用，其中蒽环类药物的心脏毒性最为显著。确定抗癌治疗引起的癌症患者心脏毒性的风险因素以及了解其潜在机制对于改善化疗治疗方案的临床结果至关重要。此外，针对抗癌治疗引起的心脏毒性的心脏保护剂很少。人类诱导多能干细胞技术为验证潜在的单核苷酸多态性提供了一个有吸引力的平台，该多态性会增加心脏毒性的风险。成功验证心脏毒性的风险因素和机制将有助于开发此类新药发现平台，并促进个性化医疗的实践。
自体诱导多能干细胞基于基于干细胞的细胞疗法：承诺，进度和挑战
人类诱导的多能干细胞（IPSC）的承诺在于它们作为自体或患者特异性干细胞疗法的起始材料的工作。自从2007年从人体组织中产生IPSC的第一篇出版物以来，I/IIA期临床试验测试了自体IPSC衍生的细胞疗法，在美国启动了一种自体的细胞疗法，并且其他几种基于Au的IPSC疗法已经在各个阶段进行了促进。自体IPSC衍生细胞的三个单患者内移植物已在全球范围内进行。尽管没有接受免疫抑制，但没有患者遭受严重的不良事件。这些有希望的结果支持了自体方法的拟议优势：一种可以在没有免疫排斥的风险的情况下植入的细胞疗法生产，从而消除了对免疫抑制和相关副作用的需求。尽管有这一优势，但由于为每个患者缩放生产的成本和复杂性，目前与基于IPSC的细胞疗法相比，开发的基于自体IPSC的细胞疗法。在这篇综述中，我们重点介绍了基于IPSC的自体细胞疗法的临床翻译的最新进展。我们还强调了技术的进步，这些进步将降低基于IPSC的细胞疗法的成本和复杂性，从而使基于IPSC的自体疗法成为患者的更常见的治疗方式。©2021作者。
使用Yamanaka因子诱导多能干细胞
抽象的胚胎干细胞具有无限制分裂的能力，并且是多发的，并且可以从三层新芽中区分细胞。高桥和山内卡（Yamanaka）在2006年的实验表明，可以通过添加一系列因子，即OCT4，SOX2，KLF4和C-MYC（Yamanaka因子）来获得诱导的多能干细胞（IPS细胞）。撰写本文评论的目的是回顾使用Yamanaka因素在获取社会研究细胞以造福临床使用的情况下的发展和挑战。文献搜索是通过在2006年至2019年浏览发表的期刊来进行的，该期刊讨论了与Yamanaka因素的产生社会研究细胞的生产。文献搜索结果表明，该因子是可以与染色质结合并导致染色质区域的先驱因子，并引起基因表达的激活或抑制。 C-MYC与参与细胞代谢，细胞周期法规和生物合成途径的基因结合。OCT4，SOX2和KLF4靶向编码发育和转录调节剂的基因。具有Yamanaka因子的体细胞诱导机制需要进一步搜索。到目前为止，社会研究细胞是由各种细胞产生的，并且有可能治疗各种疾病。来自社会研究细胞的临床试验已得到食品药品管理局（FDA）的批准。IPS细胞的应用具有许多障碍，例如效率低，高变异性和所使用的向量会导致突变。因此，为了获得有效，有效和安全的方法，需要进一步的研究与使用的方法相关。
诱导多能干细胞（IPSC）
自2006年以来，开发了一种与自然隔离的PSC非常相似的新技术，它被开发出来，以消除从胚胎的内部细胞质量中获得这些细胞的需求，从而在此过程中破坏胚胎。这意味着现在可以使用大量的PSC，而无需牺牲胚胎以获取它们。iPSC是通过重新工程重新工程的成熟非柔韧性细胞的DNA基因（例如成纤维细胞）的DNA基因，具有多能力的能力。这是通过向载体（例如提供干细胞相关基因的病毒）来实现的。1 IPSC是2007年首次由人类生产的。2此过程中的危险是触发癌基因的触发，如果这些癌基因在人类中使用，可能会触发癌性生长。在2008年，开发了一种更好的方法，其中使用腺病毒代替逆转录病毒作为向量转化人类细胞的载体，这种方法消除了腺病毒的风险，因为腺病毒没有将其任何基因传递给人类宿主。3在2009年开发了一种构成人IPSC的程序，即通过在靶细胞中直接递送蛋白质来消除使用载体的使用，而蛋白质足以诱导多能性。4这种方法的效率仍然很差。