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摘要
患者接受过五种药物治疗（68.8%），且对三类药物有抵抗（77.9%）。既往治疗包括抗 CD38（93.5% [83.1% 难治]；dara（90.9% [80.5%]）、IMiD（100% [97.4%]；pom，83.1% [75.3%]）、嵌合抗原受体-T 细胞（31.2%）和 BsAb（39.0% [37.7%]）疗法。dara 组距上次暴露的中位时间为 474 天（d），pom 组距上次暴露的中位时间为 385 天。没有剂量限制性毒性。所有患者均有 ≥1 个 AE（94.8% 级别 [gr] 3/4），最常见的是味觉障碍（79.2%；NA gr 3/4）、中性粒细胞减少症（77.9%；68.8% gr 3/4）、CRS（74.0%；所有 gr 1/2）、口干（64.9%；2.6% 3/4 级）和疲劳（57.1%；5.2% 3/4 级）。CRS 发病时间中位数为治疗后 1 天；中位持续时间为 2 天。ICANS 发生率为 3.9%（3/4 级 1.3%）。感染发生率为 74.0%（29.9% 3/4 级）；大多数 3 级以上感染发生在前 6 个月内（18/23 起事件）。5.8% 的患者因 AE 停止治疗。两名患者出现 5 级 AE（脓毒症和出血性转化性中风）。ORR 为 81.8%；53.2% 的患者完全缓解或更好。中位 DOR 为 22.1 个月（95% CI，13.6–27.0）。首次缓解时间中位数为 1.0 个月（范围， 0.9–6.7）。中位 PFS 为 15.5 个月（95% CI，11.7–24.4）。在抗 CD38 耐药和先前接受过 T 细胞重定向治疗的患者中，反应深度和持久性。初步数据显示，tal 血清浓度通常与 tal 单药治疗在同一范围内。结论：在接受过大量治疗的 RRMM 患者中，这些患者大多对 dara 和 pom 耐药，tal+dara+pom 显示出良好的反应深度和持久性。安全性与每种药物已知的安全性一致。结果支持 tal 作为组合伙伴的多功能性，并值得进一步研究 tal 与 dara 或 pom 的联合使用。
Risdiplam治疗的男性患者的生育能力 耐用的FVIII表达式 - 医学上 下一代测序（NGS）相对于肺癌一线治疗的时间：全球Wayfind-R注册中心的见解 mytactic：具有特定生物标志物的晚期实体瘤患者（PTS）的靶向治疗活性 GPRC5D，FCRH5和BCMA的共表达表明，靶向多个细胞表面标记可能是复发/难治性多发性骨髓瘤的可行策略：生物标志物是Forimtamig的I阶段研究结果，GPRC5DXCD3 Bispecific抗体 第3阶段Satrago -1和Satrag-医学上 摩天大楼-08：III期，随机 - 医学上 NLRP3途径激活，神经炎症和神经变性的脑脊液生物标志物：一种荟萃分析 Cevostamab的RRMM患者三级级别的患者... 高清临床试验设计中的创新 分子亚组和循环肿瘤的反应（CT ...
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与止血病房和血友病治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系
SMA 的成人Risdiplam的现实世界治疗 Risdiplam治疗的男性患者的生育能力 耐用的FVIII表达式 - 医学上 下一代测序（NGS）相对于肺癌一线治疗的时间：全球Wayfind-R注册中心的见解 mytactic：具有特定生物标志物的晚期实体瘤患者（PTS）的靶向治疗活性 GPRC5D，FCRH5和BCMA的共表达表明，靶向多个细胞表面标记可能是复发/难治性多发性骨髓瘤的可行策略：生物标志物是Forimtamig的I阶段研究结果，GPRC5DXCD3 Bispecific抗体 第3阶段Satrago -1和Satrag-医学上 摩天大楼-08：III期，随机 - 医学上 NLRP3途径激活，神经炎症和神经变性的脑脊液生物标志物：一种荟萃分析 Cevostamab的RRMM患者三级级别的患者... 高清临床试验设计中的创新 分子亚组和循环肿瘤的反应（CT ...
•这项研究包括少数患者，数据完整性在患者的病历上有所不同，随访期的持续时间在患者的持续时间各不相同。•结果是描述性的，没有说明患者特征或其他潜在混杂因素的差异。•由于没有访问时间表，这些临时结果是基于医生在参与现场持有的患者病历可获得的信息。•由于不是随机选择站点，因此本研究的结果可能无法推广到所有≥25岁的SMA年龄≥25岁的成年患者。•治疗模式，疾病监测和医疗保健资源利用模式可能反映了特定地点方案。但是，本研究中包括多个站点以减轻这些影响。