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Pandanus Park
Pandanus Park社区，更广泛的德比合作伙伴，州政府，Minderoo基金会和Telethon Kids Institute（TKI）作为证据和评估伙伴，正在合作创造变革。西澳大利亚政府通过社区部（主要合伙人），教育部和卫生部参加。ngunga集团妇女原住民公司是连接的起点合作伙伴。
传记素描Elvira de Leonibus教授...
心理生物学和心理药理学A.个人陈述De Leonibus博士是IBBC，CNR和PI的神经心理药物研究主管，Telethon基金会Telethon遗传与医学研究所（Tigem），她还任命为行为设施的负责人。她的研究重点是在正常和病理状况中的学习和记忆的大脑机制，包括神经发育遗传，衰老和神经退行性疾病。她在高级期刊（Nat Comm，Brain，PNA，PNAS，Human Molec Med等）中发表了60多个同行评审的研究论文：1。帕金森氏病动物模型中的靶向早期疾病机制（PMID：30927362； PMID：29281030； PMID：18704096）； 2。鉴定疾病的机制和新型遗传疾病的治疗工具在内PMID：27881461； PMID：26813976）。3。在生理和病理条件下记忆中性别差异的鉴定（PMID：35859057； PMID：32781107）。作为Tigem（Telethon Foundation）的行为设施和首席研究员的负责人，她为关键的临床前研究做出了贡献，为溶酶体储存障碍的新型治疗策略提供了证据证明，目前正在临床试验进行溶酶体储存障碍。她的研究小组得到了国家和国际赠款（阿尔茨海默氏症协会，桑菲利波儿童基金会，治愈儿童等）的支持，并基于坚实的合作者网络。B.她收到了邀请参加著名国际大学（波尔多大学，马赛大学等）和许多荣誉（EMBO短期奖学金，扶轮社国际奖，Premio“ Le Scienze”心理生物学等）的邀请。职位和荣誉职位和就业当前职位2022-现任教授负责，Psycobiology和生理心理学课程，
2024-student-project-booklet.pdf - 儿童癌症中心
原住民奖学金 STARS 学生奖学金 作为研究所对原住民儿童和家庭承诺的一部分，STARS 学生奖学金项目旨在帮助为下一代原住民研究人员奠定基础。成功获得该奖学金的人将获得一次性 30,000 澳元的资助，以资助和鼓励原住民和托雷斯海峡岛民学生在研究所的研究重点领域之一进行研究生学习。 SNAP-PY 原住民博士奖学金 Telethon Kids Institute 很高兴与澳大利亚和世界各地的医学研究机构、大学和多家医院合作，开展金黄色葡萄球菌领域最大的研究项目。该研究旨在为整个生命过程中金黄色葡萄球菌血流感染的最佳实践治疗提供信息，试验结果预计原住民儿童将减少离开乡村的时间，并改善因金黄色葡萄球菌血流感染引起的复杂骨骼、皮肤、肺和心脏感染的长期预后。原住民暑期奖学金根据学院的原住民就业和职业发展战略，Telethon Kids Institute 很高兴首次宣布为有兴趣在 11 月至 2 月大学假期期间获得研究经验的原住民本科生提供两个带薪暑期工作实习机会。
TIM-3、LAG-3 或 2B4 基因破坏会增加抗...
1 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所实验血液学部，2 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所创新免疫疗法部，3 意大利塞格拉泰国家研究委员会生物医学技术研究所，4 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔慈善基因治疗研究所 (SR-TIGET) 基因转移技术和新基因治疗策略部，5 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所实验成像中心，6 以色列特拉维夫大学乔治 S. 怀斯生命科学学院神经生物学、生物化学和生物物理学院，7 以色列特拉维夫大学医学院病理学系，8 特拉维夫 Sourasky 医疗中心 Dotan 先进治疗中心，以色列、9 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所血液学和骨髓移植科、10 意大利米兰圣拉斐尔生命健康大学、11 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所免疫遗传学、白血病基因组学和免疫生物学科、12 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget)、13 美国马萨诸塞州波士顿哈佛医学院儿科肿瘤学系丹娜—法伯/波士顿儿童癌症和血液病中心基因治疗项目
SR-Tiget 的临床前数据（包括在与 Genespire 的合作中）将在
ASGCT 第 23 届年会意大利米兰，2020 年 5 月 13 日：圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget) 是世界领先的基因治疗研究机构之一，由慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院以及 Genespire 联合管理，Genespire 是一家开发遗传病变革性疗法的基因治疗公司，也是 SR-Tiget 的衍生公司，两家公司今天宣布结成联盟，基于 SR-Tiget 开发的新型基因编辑和慢病毒载体技术，研发针对原发性免疫缺陷和代谢疾病患者的候选治疗产品。Genespire 由 SR-Tiget 主任兼基因治疗先驱 Luigi Naldini 教授和 Alessio Cantore 博士、慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院于 2020 年 3 月共同创立。Genespire 最近在 A 轮融资中从 Sofinnova Partners 筹集了 1600 万欧元。根据联盟条款，Genespire 和 SR-Tiget 将研究和进一步开发新型基因疗法，这些疗法具有独特的潜力，可以满足严重的未满足医疗需求，并利用 SR-Tiget 开发的基因编辑和慢病毒载体技术。Genespire 获得了基于 SR-Tiget 的无同种抗原、microRNA 调节的慢病毒载体研究、开发和商业化代谢疾病基因疗法的全球独家许可，该载体可实现稳定的肝脏基因治疗，即使对于需要在年轻时给药的早发疾病也是如此。Genespire 还获得了与 SR-Tiget 在 T 细胞和造血干细胞领域联合研发计划成果的独家许可和选择权，该计划旨在利用体外基因编辑技术治疗遗传疾病，特别是原发性免疫缺陷。 SR- Tiget 和 Genespire 将首先合作将针对 X 连锁高免疫球蛋白M 综合征 (HIGM1) 的体外自体编辑 T 细胞基因疗法带入临床，该产品将成为 Genespire 的主要候选产品。HIGM1 是由 CD40 配体基因 (CD40L) 的遗传突变引起的，导致抗体反应和先天免疫受损，这意味着人们难以抵抗感染并最终死于感染。治疗目标是通过有针对性的编辑内源性基因座来纠正缺陷基因，从而维持 CD40L 基因的生理调控，以改善患者的免疫反应。SR-Tiget 对 HIGM1 的临床前结果将在美国细胞和基因治疗学会 (ASGCT) 第 23 届年会上以口头报告的形式披露，该年会将于 2020 年 5 月 12 日至 15 日由 SR-Tiget 以线上方式举行（报告 1 的详细信息如下）。演讲将概述该技术和
您的心律如何？课程计划 - 发现中心
进行有氧运动（“有氧运动”）将使您的心脏抽水更快，这将增强您的心脏并使其在将氧气递送到身体的其余部分方面更有效。您的心脏是肌肉，如果您过着积极的生活，它会变得更强壮，更健康。在Telethon Kids Institute，我们的研究人员认识到体育活动对儿童的重要性以及它带来的许多健康益处，包括发展健康的骨骼，保持健康的体重，改善认知和社会情感发展。我们的儿童体育锻炼，健康和发展团队致力于揭示最佳环境，政策和计划，以提高儿童的身体活动水平，健康和发展，以支持终身健康和福祉。
意大利稀有疾病联合会和比萨大学...
将干预活动的C. Gabellini教授和M. Ori（UNIPI生物学系），活动的组织者M. Marchese博士（IRCCS基金会Stella Maris，Pisa），Pisa，PISA），Gian Michele Ratto教授（CNR，PISA）和Andrea Cerase教授（Unipi）。研究人员将通过使用不同的模型系统和遗传编辑技术（CRISPR/CAS9）和药理方法来讲述他们对罕见病理的分子和移动机制的研究。博士L. sinibaldi（罗马班比诺·格苏医院）将解决罕见疾病遗传诊断的问题。Valentina Murelli博士（Telethon Foundation）博士将以采访的形式讲述成为科学普及者的意义，最后计划对大学生的干预，这将使她的个人证词与罕见的病理有关。参加：将电子邮件发送到地址：rdd25uniipi@gmail.com
5200万美元）在B系列比赛中以推进其第一个小儿...
MMA在婴儿早期开始发作，与显着的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力，癫痫发作，发育延迟和器官损害。目前，没有针对MMA的疾病改良治疗方法。Gene202是一种开创性的现成基因疗法，可利用公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV被设计为静脉内使用，使患者的肝脏一生都可以产生疗法。这种独特的作用方式使Genespire的方法最适合解决受到目前面临最紧迫的未满足医疗需求的遗传疾病影响的儿科患者，同时也使成年患者受益。ISLV技术是由Genespire的科学共同创始人和基因治疗领导者开发的，PR。San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）的Luigi Naldini和Alessio Cantore博士。
腺嘌呤碱基编辑器介导的常见和严重 IVS1-110 (G>A) 地中海贫血突变的纠正
1 法国巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所染色质和发育过程中基因调控实验室；2 法国巴黎巴黎公立医院内克尔儿童医院生物治疗临床研究中心；3 法国巴黎巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所人类淋巴造血实验室；4 法国巴黎巴黎公立医院内克尔儿童医院生物治疗系；5 法国巴黎巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所生物信息学平台；6 意大利米兰圣拉斐尔科学研究所 (IRCCS) 里维埃拉与克拉特雷松基因治疗研究所 (SR-TIGET)； 7 生命健康圣拉斐尔大学，米兰，意大利
造血干细胞的基因编辑
1 意大利米兰圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget)、意大利米兰圣拉斐尔生命健康大学分子医学博士课程、意大利米兰圣拉斐尔科学研究所儿科免疫血液学和骨髓移植科、意大利蒙扎米兰比可卡大学转化和分子医学博士课程 (DIMET)、意大利米兰国家研究委员会米兰遗传和生物医学研究所、意大利米兰、美国马萨诸塞州波士顿波士顿儿童医院血液学/肿瘤学科、美国马萨诸塞州波士顿丹娜法伯癌症研究所儿科肿瘤科、哈佛干细胞美国马萨诸塞州剑桥细胞研究所