机构名称：
¥ 1.0
MMA在婴儿早期开始发作，与显着的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力，癫痫发作，发育延迟和器官损害。目前，没有针对MMA的疾病改良治疗方法。Gene202是一种开创性的现成基因疗法，可利用公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV被设计为静脉内使用，使患者的肝脏一生都可以产生疗法。这种独特的作用方式使Genespire的方法最适合解决受到目前面临最紧迫的未满足医疗需求的遗传疾病影响的儿科患者，同时也使成年患者受益。ISLV技术是由Genespire的科学共同创始人和基因治疗领导者开发的，PR。San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）的Luigi Naldini和Alessio Cantore博士。
5200万美元）在B系列比赛中以推进其第一个小儿...
主要关键词
相关文件推荐
