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任何形式的常规预防治疗都可能降低您的年度出血率。年度出血率被计算为在12个月内经历的所有出血的总和，高度依赖于年龄，先前出血的历史，体育锻炼，生活方式，给药方案以及对给药方案的遵守。通常以平均值（即均值）或中值（数据集中的中间值）表示。在血友病成年人的临床试验中，SHL凝血因子疗法的年平均出血率为血友病A的0-2，血友病为1-2。1报告的凝血因子疗法的年中位出血率在1-2的血友病和血友病范围内。1 UHL凝血因子治疗Efanesoctocog Alfa仅适用于血友病A，报告的中位年出率为0； 55％的患者出血为零，有64％的患者经历了零治疗的出血。1
尤文氏肉瘤的新兴疗法
尤文氏肉瘤是一种侵袭性肉瘤，可发生在骨骼或软组织中，在青少年和青年人 (AYA) 中发病率最高。尤文氏肉瘤的治疗需要多模态疗法，包括强化多药化疗和局部治疗（手术、放射治疗或两者兼有）。在 AYA 人群中，这种罕见疾病的发病率为每百万 1.5 人，其治疗进展主要来自国家和国际合作临床试验，这些试验旨在解决化疗问题并更好地定义风险人群，以便制定更有针对性的治疗策略。在这种情况下，局部疾病患者的无事件生存率现在接近 75%；然而，治疗与严重的急性和长期毒性有关，转移性或复发性疾病患者的预后仍然很差。因此，仍然存在大量未满足的需求，需要更好地定制治疗并确定新的疗法以改善预后。尤文氏肉瘤的定义是 EWSR1 基因与 ETS 基因家族之一发生特异性易位，最常见的是 EWSR1::FLI1 [1]。迄今为止，直接针对融合基因的尝试
肺癌的尖端疗法
摘要：肺癌仍然是一项艰巨的全球健康挑战，需要创新策略来改善其治疗效果。传统治疗方法，包括手术、化疗和放疗，在实现持续反应方面表现出局限性。因此，探索新方法涵盖了一系列干预措施，这些干预措施有望改善晚期或难治性肺癌患者的治疗效果。这些突破性的干预措施可以潜在地克服癌症耐药性并提供个性化解决方案。尽管新兴肺癌疗法发展迅速，但耐药性、毒性和患者选择等持续存在的挑战凸显了继续发展的必要性。因此，随着精准医疗、免疫疗法和创新治疗方式的引入，肺癌治疗的格局正在发生变化。此外，一种涉及结合靶向药物、免疫疗法或传统细胞毒性治疗的联合疗法的多方面方法解决了肺癌的异质性，同时最大限度地减少了其不良影响。本综述简要概述了正在重塑肺癌治疗格局的最新新兴疗法。随着这些新疗法在临床试验中取得进展并融入标准治疗，更有效、更有针对性和个性化的肺癌治疗潜力成为焦点，为面临挑战性诊断的患者带来了新的希望。
实体肿瘤的Trop2靶向治疗
滋养层细胞表面抗原 2 (Trop2) 在多种实体肿瘤中过表达，参与多种致癌信号通路，使其成为一个有吸引力的治疗靶点。在过去十年中，各种 Trop2 靶向疗法的快速发展，尤其是抗体-药物偶联物 (ADC) 的出现，彻底改变了治疗方案有限的 Trop2 阳性肿瘤患者的治疗结果，例如三阴性乳腺癌 (TNBC)。本综述全面总结了 Trop2 靶向疗法的进展，包括 ADC、抗体、多特异性药物、免疫疗法、癌症疫苗和小分子抑制剂，并深入讨论了它们的设计、作用机制 (MOA) 和局限性。此外，我们强调这些新兴的 Trop2 靶向药物的临床研究进展，重点介绍它们的临床应用和对肿瘤的治疗效果。此外，我们提出了未来的研究方向，例如增强对Trop2结构和生物学的理解，探索最佳组合策略，以及根据Trop2检测方法定制精准治疗。
mRNA 疗法——空间传递
5 1. 1 型肺泡细胞 2. 2 型肺泡细胞 3. B 细胞 4. T 细胞和 NK 细胞 5. 肺泡巨噬细胞 6. 成纤维细胞（1 类） 7. 成纤维细胞（2 类） 8. 内皮细胞 9. 间质巨噬细胞 10. 单核细胞 11. 中性粒细胞 12. 周细胞（1 类） 13. 周细胞（2 类）
乳腺癌的新兴疗法
早期和晚期乳腺癌患者的治疗效果不断改善，这在很大程度上要归功于新型全身疗法的成功。在这篇综述中，我们讨论了支撑这一成功的关键概念范式，包括 (1) 靶向驱动因素：识别和靶向乳腺癌中的主要癌蛋白；(2) 靶向谱系通路：抑制那些驱动正常乳腺上皮细胞增殖的通路，这些通路在癌症中仍然很重要；(3) 精准靶向：应用分子分类器来优化特定癌症的治疗选择，以及抗体 - 药物偶联物来精确定位肿瘤和促肿瘤细胞以进行根除；(4) 利用合成致死性：利用癌症特异性分子改变引起的独特弱点。我们描述了在每个范式中发现的新型疗法的有希望的例子，并提出了未来的药物开发工作如何从这些原则的持续应用中受益。
值得关注的地理性萎缩疗法
1. Alkeus Pharmaceuticals 对口服 gildeuretinol 的研究的顶线结果显示，减缓 GA 进展和改善视觉功能有显著趋势 [新闻稿]。Alkeus Pharmaceuticals。2024 年 10 月 23 日。2024 年 11 月 4 日访问。tinyurl.com/r72eyjnz 2. Annexon 在美国眼科学会 2024 年会议上展示了 ANX007 对患有较不晚期 GA 的干性 AMD 患者的 2 期视力保存数据 [新闻稿]。Annexon。2024 年 10 月 21 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5x2kkwb7 3. Heier J. ReCLAIM-2 试验，一项针对非中心性地图状萎缩患者的 elamipretide 2 期试验。发表于：美国视网膜专科医生协会；2022 年 7 月 14 日；纽约州纽约市。 4. Stealth BioTherapeutics 宣布首位患者入组全球 3 期临床计划，用于治疗干性老年性黄斑变性患者 [新闻稿]。Stealth BioTherapeutics。2024 年 6 月 5 日。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/ypwdpct8 5. Belite Bio。公司介绍：通过口服治疗早期干预黄斑变性。2024 年 10 月。2024 年 11 月 5 日访问。tinyurl.com/5n99vp7f 6. Singh RP。2/3 期 SIGLEC 试验结果评估 AVD-104 对地图样萎缩的疗效：巨噬细胞活性的糖免疫调节。于 2024 年 10 月 18 日在芝加哥 AAO 发表。 7. Cognition Therapeutics。老年性黄斑变性。访问日期：2024 年 11 月 5 日。bit.ly/47bO58P 8. Lad EM、Chao DL、Pepio A 等人。单次玻璃体内注射 JNJ-1887（基因疗法，AAVCAG sCD59）对老年性黄斑变性 (AMD) 患者的汇总安全性分析。发表于 Euretina；2023 年 10 月 5 日至 8 日；阿姆斯特丹。9. Vajzovic L. 使用 ONL1204 抑制 Fas 以治疗继发于老年性黄斑的地图状萎缩
癌症治疗中的靶向疗法
本评论文章深入研究了癌症治疗领域，专门针对目标疗法。它旨在在这个迅速发展的领域中介绍最新的突破和有希望的方法。有针对性的疗法已成为癌症治疗中的革命性方法，旨在选择性和精确攻击癌细胞，同时避免正常组织。本文探讨了各种有针对性的治疗策略，包括单克隆抗体，小分子抑制剂，免疫疗法和基因疗法。近年来，在理解癌症的分子和遗传基础方面取得了重大进步，这导致了新型治疗靶标的鉴定。该文章阐明了这些新发现的目标，并突出了它们在为癌症患者设计更有效和个性化治疗方案方面的潜力。此外，审查解决了与靶向疗法相关的挑战和局限性，例如耐药机制和肿瘤的异质性。讨论了克服这些障碍的策略，包括组合疗法和下一代目标代理的发展。还探讨了精密医学在癌症治疗中的作用，强调了生物标志物引导的治疗选择以优化治疗结果的重要性。此外，综述还涉及靶向疗法与常规疗法（例如化学疗法和放射疗法）的整合，以提高整体治疗疗效。最后，本文研究了正在进行的临床试验和临床前研究，这些试验正在研究最先进的靶向疗法，并展示了这些方法对转化癌症护理的潜在影响。
什么是放射性配体疗法 (RLT)？
放射性配体疗法是如何制成的？制造新的放射性配体疗法需要对医学、化学、物理学和生物学有深入的了解。开发和运输这种类型的治疗需要特殊的制造和运输。由于放射性配体疗法会随着时间的推移而失去效力，因此这种疗法的使用时间有限，并且每剂必须在生产后几天内送到患者手中。这个时间增加了复杂性。整个过程（如下所示）大约需要 14 天。
乳腺癌的新兴疗法
早期和晚期乳腺癌患者的治疗效果不断改善，这在很大程度上要归功于新型全身疗法的成功。在这篇综述中，我们讨论了支撑这一成功的关键概念范式，包括 (1) 靶向驱动因素：识别和靶向乳腺癌中的主要癌蛋白；(2) 靶向谱系通路：抑制那些驱动正常乳腺上皮细胞增殖的通路，这些通路在癌症中仍然很重要；(3) 精准靶向：应用分子分类器来优化特定癌症的治疗选择，以及抗体 - 药物偶联物来精确定位肿瘤和促肿瘤细胞以进行根除；(4) 利用合成致死性：利用癌症特异性分子改变引起的独特弱点。我们描述了在每个范式中发现的新型疗法的有希望的例子，并提出了未来的药物开发工作如何从这些原则的持续应用中受益。