尤文氏肉瘤是一种侵袭性肉瘤,可发生在骨骼或软组织中,在青少年和青年人 (AYA) 中发病率最高。尤文氏肉瘤的治疗需要多模态疗法,包括强化多药化疗和局部治疗(手术、放射治疗或两者兼有)。在 AYA 人群中,这种罕见疾病的发病率为每百万 1.5 人,其治疗进展主要来自国家和国际合作临床试验,这些试验旨在解决化疗问题并更好地定义风险人群,以便制定更有针对性的治疗策略。在这种情况下,局部疾病患者的无事件生存率现在接近 75%;然而,治疗与严重的急性和长期毒性有关,转移性或复发性疾病患者的预后仍然很差。因此,仍然存在大量未满足的需求,需要更好地定制治疗并确定新的疗法以改善预后。尤文氏肉瘤的定义是 EWSR1 基因与 ETS 基因家族之一发生特异性易位,最常见的是 EWSR1::FLI1 [1]。迄今为止,直接针对融合基因的尝试