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基因编辑（CRISPR-Cas9）
基因编辑技术有很多种，其中包括 ZFN（锌指核酸酶）、TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）以及最广为人知的 CRISPR-Cas9（成簇的规则间隔短回文重复序列，C RISPR 相关蛋白 9）（PMID：27908936）。CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的发现被视为科学上的一项重要突破，首席研究员 Jennifer Doudna 博士和 Emmanuelle Charpentier 博士因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖（https://www.nobelprize.org/uploads/2020/10/popular-chemistryprize2020.pdf）。 “编辑”一个基因来改变其功能为治疗遗传疾病带来了巨大的希望，特别是那些无法彻底治愈的疾病，例如 GM2 神经节苷脂沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症和卡纳万病。
标题：下一代机器人应用程序的5G和基础AI模型发言人：Bharadwaj Amrutur摘要：生成AI，尤其是LA
模块5基因组编辑方法1 [6小时]转基因，CRE-LOXP，PHIC31-积聚酶和MOS1- Transposon的位点特异性染色体整合。模块6基因组编辑方法2 [6小时]带有Talens和ZFN的基因组工程。CRISPR-CAS9冥想基因组编辑的发现和机制。不同的CRISPR系统及其在基因组编辑中的用途。模块7 [3小时] SGRNA和修复模板的设计。下一代克隆技术。模型生物体的基因组工程方法。使用秀丽隐杆线虫模型有机体构建转基因和敲除。模块8 CRISPR介导的基因组编辑的应用[6小时] CAS9用于基因调节：CRISPR干扰（CRISPRI），CRISPR激活（CRISPRA）和CRISPRON。全基因组CRISPR敲除屏幕。在农业，食品和燃料行业中的应用。CRISPR对基因组编辑的道德问题。教科书
CRISPR/Cas9在癌症治疗中的应用
引言基因组编辑工具为生物科学提供了巨大优势[1,2]。现已开发出各种技术，包括锌指内切酶 (ZFN)、转录激活物样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规律间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 (CRISPR/Cas) 系统，以提供高效的基因编辑，从而治疗癌症以及传染性和遗传性疾病[3,4]。此外，基因组编辑工具为癌症的基础研究和诊断提供了新的机会，包括设计简单、操作快速、成本低和强大的可扩展性等广泛优势，CRISPR/Cas 是一种快速发展的编辑方法，适用于几乎所有基因组目标[5-7]。从历史上看，“CRISPR”一词由 Mojica 和 Ruud Jansen (2001) 提出[8]；Ishino 等人首次在大肠杆菌中发现此类回文重复序列。 （1987）[ 9 ]。这些序列的功能直到 2005 年才明了。Mojica 等人（2005 年）首次指出 CRISPR 在细菌免疫系统中发挥重要作用 [ 10 ]。分子报告
1 塔尔萨大学机构生物安全委员会
2.1 IBC：机构生物安全委员会 2.2 PI：首席研究员 2.3 CRISPR：成簇的规律间隔短回文重复序列 2.4 TALENS：转录激活因子样效应核酸酶 2.5 ZFN：锌指核酸酶 2.6 NIH OBA：国立卫生研究院生物技术活动办公室 2.7 NIH 指南：NIH 重组和合成核酸分子研究指南 2.8 加强审查：根据 NIH 指南第 III-F 部分，协议提交可能不受 IBC 审查和监督，但如果 TU IBC 自行选择审查某些类型的研究，即使其目前属于豁免实验名单，也需要 TU IBC 加强“加强”审查。基因编辑技术（例如 CRISPR/Cas9）属于此类强化审查，必须提交 TU IBC 并获得批准后才能开始研究。可能导致强化审查增加的因素可能包括 NIH 指南中尚未涉及的新程序、设备或技术等。
在具有基础编辑的植物中精确且可预测的基因组编辑
自1996年第一个站点定向的核酸酶（SDN）和锌指核酸酶（ZFN）的发展以来，基因组编辑场发生了迅速变化（Kim等，1996）。自此以来，已经开发了许多工具，可以实现遗传序列的目标变化，最广泛使用的是CRISPR/CAS9（Jinek等，2012）。SDN允许研究人员轻松地靶向基因组中的序列，并在包括植物在内的各种生物体中以非常特定的方式引入变化（Feng等，2013）。SDNS的使用导致自引入以来的短时间内在植物中产生了各种各样的新表型。早期基因组编辑的重点主要是在基因敲除上，这很容易通过靶向核酸酶实现。SDNS形成双链断裂（DSB），由主机的本机维修机械修复。这通常会导致返回原始基因组序列，或插入或删除
转化医学中的基因组编辑：清单
基因组突变是生物多样性的驱动力，但也是导致从遗传性疾病到神经系统病变和癌症等大量人类疾病的原因。对于大多数遗传性疾病，迄今为止尚无治愈方法。对精确的、最好是针对特定患者的治愈治疗方案的需求自然很高。通过锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR)/Cas 进行的基因组编辑可以实现对基因组的定向操作，从而为治疗此类疾病提供了机会。虽然需要制定和考虑道德和监管准则，但基因组编辑用于治愈治疗的前景无疑令人兴奋。在这里，我们回顾了基于基因组编辑技术的治疗方法的现状。我们重点介绍了最近的突破，描述了采用基因组编辑医学的临床试验，讨论了其优点和缺陷，并展望了基因组编辑的未来。
有关使用基因组的监管框架的咨询
背景2。现代生物技术已经加快了具有理想的农艺性状的新作物品种的繁殖，例如抗病性，耐旱性和改善的营养，以用作食物和动物饲料。这些特征可以为农民和消费者带来好处。3。基因组编辑代表了一组现代的生物技术工具，使作物开发人员可以在生物体的基因组中进行精确的变化。2用于生成新食品作物品种的基因组编辑工具的示例包括锌指核酸酶（ZFN），转录激活剂样效应核酸酶（Talens）和定期散布的短期短palindromic重复序列（CRISPR）核酸酶。4。基因组编辑已被用来加快通过常规育种3产生的新作物品种的繁殖。这是因为基因组编辑可用于在生物体的基因组中产生精确的变化，这些变化等同于在常规农作物繁殖过程中自然发生的变化。SFA认为这种GED农作物等同于传统的繁殖作物。例如，基因组编辑工具可用于繁殖新的番茄品种
人类和植物健康领域基因组编辑的趋势和未来前景
基因组编辑是一种在基因组中特定位置生成 DNA 序列变体的技术。这可以发生在蛋白质的编码区，从而影响其功能，也可以发生在启动子区，从而影响细胞类型特异性或启动子活性的时间。基因组编辑工具箱中最著名的系统是 CRISPR/Cas9，基因剪刀的发明者 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 因该系统获得了 2020 年诺贝尔奖 2 。替代系统是转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 或锌指核酸酶 (ZFN)。所有这些编辑工具都以基因组中的特定序列为目标，并在目标位点诱导 DNA 双链断裂。一旦 DNA 被切断，细胞就会使用自己的 DNA 修复机制，包括几乎所有细胞类型和生物体中发生的两种主要机制：同源定向修复 (HDR) 和非同源末端连接 (NHEJ)，分别导致靶向整合或基因破坏 3 。
CRISPR-Cas 基因组编辑：衣藻基因操作的重大变革
摘要：微藻是地球上最丰富的光合单细胞真核生物之一，被认为是各种工业应用的替代可持续资源。衣藻是一种新兴的微藻模型，可通过多种生物技术工具进行操作，以生产高价值的生物产品，如生物燃料、生物活性肽、色素、保健食品和药物。具体而言，莱茵衣藻已成为不同基因编辑技术的研究对象，这些技术可用于调节微藻代谢物的产生。目前可用的主要核基因组编辑工具包括锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN)，以及最近发现的成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)-CRISPR 相关蛋白 (Cas) 核酸酶系统。后者表现出了有趣的编辑能力，已成为基因组编辑的重要工具。在本综述中，我们重点介绍了有关 CRISPR-Cas 在莱茵衣藻基因工程中的方法和应用的现有文献，包括最近的转化方法、最常用的生物信息学工具、Cas 蛋白和 sgRNA 表达的最佳策略、CRISPR-Cas 介导的基因敲入/敲除策略，以及最后与 CRISPR 表达和修饰方法相关的文献。
如何引用：Mariano Junior CG，Oliveira VC，AmbrósioCE。小动物中的基因编辑用于转化医学：评论。动画复制。 2
与其他工程核酸酶（例如锌指核酸酶（ZFN）和类似转录激活剂样效应子核酸酶（Talens））相比，CRISPR/CAS9系统是一种更简单，更通用的方法，自从发现其CRISPR基因组编辑效率以来，基于CRISPR的基因组效率就可以使多种和不同类型的编辑效率提高。这些基因编辑的进步通过比以往任何时候都更加简单和有效性来启用精确的基因组编辑，从而彻底改变了生物技术。该工具已成功应用于各种动物物种，包括牛，猪，狗和其他小动物。工程核酸酶切断了特定靶位置的基因组，触发了细胞修复损伤的机制，并将突变引入特定的基因组位点。本评论讨论了基于基因组的新型CRISPR/CAS9编辑工具，为提高效率和特异性而开发的方法，在动物模型和转化医学上使用基因编辑的方法以及基于CRISPR的基因编辑方法的主要挑战和局限性。