XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemautologous
莫替沙福肽和 G-CSF 动员造血干细胞进行自体移植治疗多发性骨髓瘤：一项随机 3 期试验
自体造血干细胞移植 (ASCT) 可改善多发性骨髓瘤 (MM) 患者的生存率。然而，许多患者无法通过粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员收集到最佳数量的 CD34 + 造血干细胞和祖细胞 (HSPC)。莫替沙福肽是一种新型环肽 CXCR4 抑制剂，具有延长的体内活性。GENESIS 试验是一项前瞻性、3 期、双盲、安慰剂对照、多中心研究，目的是评估莫替沙福肽 + G-CSF 相对于安慰剂 + G-CSF 在动员 MM 患者进行 ASCT 的 HSPC 方面的优势。主要终点是两次血液分离术中收集到 ≥6 × 10 6 CD34 + 细胞 kg –1 的患者比例；次要终点是在一次血液分离术中实现这一目标。共有 122 名接受 ASCT 的 MM 成人患者在 5 个国家的 18 个研究中心入组，并按 2:1 的比例随机分配接受莫替沙福肽 + G-CSF 或安慰剂 + G-CSF 进行 HSPC 动员。莫替沙福肽 + G-CSF 使 92.5% 的患者成功达到主要终点，而安慰剂 + G-CSF 组为 26.2%（比值比 (OR) 53.3，95% 置信区间 (CI) 14.12–201.33，P < 0.0001）。莫替沙福肽 + G-CSF 还使 88.8% 的患者达到次要终点，而安慰剂 + G-CSF 组为 9.5%（OR 118.0，95% CI 25.36–549.35，P < 0.0001）。 Motixafortide + G-CSF 安全且耐受性良好，最常见的治疗中出现的不良事件是短暂的 1/2 级注射部位反应（疼痛，50%；红斑，27.5%；瘙痒，21.3%）。总之，与安慰剂 + G-CSF 相比，Motixafortide + G-CSF 在两次白细胞分离术中动员的 CD34 + HSPC 数量显著增加，同时优先动员更多免疫表型和转录原始的 HSPC。试验注册：ClinicalTrials.gov，NCT03246529
高风险同种异体或自体BMT或白血病患者的病毒呼吸道感染的诊断和管理
Contents Scope ..................................................................................................................................................... 2 1.Introduction ................................................................................................................................ 2 1.1.High-risk criteria ........................................................................................................................ 2 2.Diagnosis .................................................................................................................................... 2 2.1.Samples ................................................................................................................................... 2 2.2.Investigations ............................................................................................................................ 2 3.Minimising infection spread ...................................................................................................... 3 3.1.Inpatients .................................................................................................................................. 3 3.2.Inpatient visitors/relatives .......................................................................................................... 3 3.3.Outpatients ............................................................................................................................... 3 3.4.Staff .......................................................................................................................................... 3 3.5.Staff illness ............................................................................................................................... 4 3.6.Environment or equipment ........................................................................................................ 4 4.Management ............................................................................................................................... 4 4.1.Respiratory Syncytial Virus (RSV)........................................................................................ 4 4.2.Investigations ............................................................................................................................ 4 4.3.Treatment criteria ...................................................................................................................... 4 4.4.Treatment algorithm .................................................................................................................. 5 4.5.Immunoglobulin for RSV – post BMT patients only ................................................................... 5 4.6.Ribavirin (unlicensed) ............................................................................................................... 6 4.7.Influenza A & B ...................................................................................................................... 7 4.8.Investigations ............................................................................................................................ 7 4.9.Treatment ................................................................................................................................. 7 4.10.Parainfluenza (HPIV) ............................................................................................................. 7 4.11.Parainfluenza的免疫球蛋白 - 仅BMT后患者................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................... 7 4.12。Adenovirus ............................................................................................................................. 8 4.13.Cidofovir (micro approval required) ....................................................................................... 8 4.14.SARS-CoV-2 ........................................................................................................................... 9 References ............................................................................................................................................ 9 Original authors .................................................................................................................................. 10 Audit .................................................................................................................................................... 10 Circulation ........................................................................................................................................... 10 Review ................................................................................................................................................. 11
自体造血干细胞移植与复发的alemtuzumab相比，用于复发 - 结合多发性硬化症：一项观察性研究
抽象目的与自体造血干细胞移植（AHSCT）和alemtuzumab（ALZ）相比，在复发性多发性硬化症患者中进行了结局。用AHSCT治疗的方法（n = 69）接受了环磷酰胺（200 mg/ kg）和兔抗thymocypypyte globulinerg（6.0 mg/ kg）的条件方案。接受ALZ治疗的患者（n = 75）在5天内接受了60毫克的剂量，在1年后3天内重复剂量为36 mg，然后根据需要。随访访问，评估扩大的残疾状态量表评分，不良事件和MR调查至少每年进行。结果，主要结局指标的Kaplan-Meier估计值“没有疾病活动的证据”为88％，而ALZ为3年时为37％，p <0.0001。AHSCT年度复发率的次要终点为0.04，而ALZ为0.1，p = 0.03。在最后随访中，稳定或恶化的患者比例为57％/41％/1％（AHSCT）和45％/43％/12％（ALZ），P = 0.06 p = 0.06不良事件，在接受AHSCT治疗的48/69例患者中，在48/69例患者中出现了3级或更高级别的ALZ和0/75患者，并在Alz接受了100天的治疗。最常见的长期不良事件是甲状腺疾病，AHSCT的甲状腺疾病为3年，为21％，ALZ为46％，p = 0.005。在这项观察性队列研究中得出的结论，AHSCT治疗与维持“没有疾病活动的证据”的可能性更高。在最初的100天内，AHSCT的不良事件更为频繁，但此后在接受ALZ治疗的患者中更常见。
自体骨髓单核干细胞的治疗应用在人类的完全脊髓损伤中
总共14例患者被随机分配到干细胞组（n = 7）或对照组（n = 7）。两组在受伤，人口统计和随访期的水平上都是可比的。干细胞组的平均随访期为8个月（范围3-12个月），对照组为9个月（范围3-12个月）。干细胞组中的所有受试者均显示出感觉功能的变化，六个受试者发展了下肢运动功能增长，主要是在髋屈肌中。亚洲等级在1名患者中提高了一年级，4例患者的2年级和1年级的1级患者提高了2年级。 SICIM得分平均为24（范围10-43）。 对照组中没有患者在亚洲等级或感觉功能方面有任何改善。 干细胞内注射液内注射与任何患者的任何不良事件无关。亚洲等级在1名患者中提高了一年级，4例患者的2年级和1年级的1级患者提高了2年级。SICIM得分平均为24（范围10-43）。对照组中没有患者在亚洲等级或感觉功能方面有任何改善。干细胞内注射液内注射与任何患者的任何不良事件无关。
自体内慢病毒基因治疗RP-L201针对严重白细胞粘附缺乏症患者
*年度事件率计算为所有受试者的每个时间段的事件总数 /总时间。结果是每年调整的事件率。注入前的所有终身病史包括在输注之前。p值来自泊松回归，并在模型中均匀且时间段均具有对数曝光的抵消。†重大感染定义为需要住院或静脉注射的感染。抗菌治疗。i.v. =静脉注射。文件中的数据。Rocket Pharmaceuticals，Inc。RP-L201-0318和RP-L201-0121-LTFU，BLA 120D效力更新报告图2（源表2.3.5.1），数据削减24 Jul2023。
脑脊液mtDNA浓度在多发性硬化症中升高，并在自体造血干细胞移植
背景：线粒体DNA（mtDNA）是一种促炎性损伤相关的分子模式分子，可能是MS炎症和疾病活性的早期指标。自体造血干细胞移植（AHSCT）是MS的有效治疗方法，但其对脑脊液（CSF）的MTDNA水平的影响仍未开发。目标：验证MS患者中CSF MTDNA浓度升高并评估AHSCT对mtDNA浓度的影响。方法：多重液滴数字PCR（DDPCR）用于定量182 CSF样品中的mtDNA和核DNA。这些样品是从48名MS患者（在AHSCT前后的48例）中收集的，在年度随访中以及32个健康对照中收集。结果：MS患者的CSF CCF-MTDNA水平较高，与多个临床和分析因子相关，并在干预AHSCT后进行了归一化。在AHSCT前一年，观察到AHSCT之前的AHSCT之前的差异。结论：我们的发现表明，MS患者的CSF MTDNA水平升高，这与疾病活性相关并在AHSCT之后正常化。这些结果将mtDNA定位为监测炎症活性和对MS治疗的反应的潜在生物标志物。
EDIT-301 的临床前开发，这是一种自体细胞疗法，由 AsCas12a-RNP 修饰的动员外周血 CD34 + 细胞组成，用于治疗潜能
致谢：本研究由 Editas Medicine 资助。作者要感谢所有 Editas 同事帮助规划、执行、分析和展示本研究，并感谢加州大学旧金山分校的 Mark Walters 博士慷慨提供 TDT CD34 + 细胞。编辑协助由 2 the Nth（英国柴郡）的 Anna Marshall（理学学士，荣誉）提供，由 Editas Medicine 资助。
唑来膦酸扩增的自体 Vγ9Vδ2 T 细胞在治疗难治性非小细胞肺癌患者中的过继转移：一项多中心、开放标签、单组、 2 期研究
摘要 背景 并非所有非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者都具有药物可靶向的驱动突变，并且对免疫检查点阻断疗法的反应率也仍然不令人满意。 因此，仍然需要更有效的治疗方法。 在这里，我们报告了使用唑来膦酸扩增的自体 V γ 9V δ 2 T 细胞对治疗难治性 NSCLC 进行过继细胞疗法的 II 期临床试验的结果。 方法 这项开放标签、单组、多中心、II 期研究纳入了已接受至少两种标准化疗方案治疗无法切除的疾病或已接受至少一次包括化疗或放疗治疗术后复发疾病的治疗的 NSCLC 患者。 在初步测试 V γ 9V δ 2 T 细胞增殖后，将自体外周血单核细胞与唑来膦酸和 IL-2 一起培养以扩增 V γ 9V δ 2 T 细胞。每2周静脉注射一次培养细胞（>1×10 9 ），共注射6次。本研究的主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、最佳客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、安全性和免疫监测。临床有效率定义为中位 PFS 显著 > 4 个月。结果 共入组 25 例患者（20 例腺癌、4 例鳞状细胞癌和 1 例大细胞癌）。25 例患者均接受了自体 V γ 9V δ 2 T 细胞治疗，其中 16 例完成了预定的6次培养细胞注射疗程。中位 PFS 为 95.0 天（95% CI 73.0 至 132.0 天）；中位 OS 为 418.0 天（179.0–479.0 天），最佳总体反应为 1 例部分反应、16 例疾病稳定 (SD) 和 8 例疾病进展。ORR 和 DCR 分别为 4.0%（0.1%–20.4%）和 68.0%（46.5%–85.1%）。9 例患者发生严重不良事件，主要与疾病进展有关。1 例患者因 V γ 9V δ 2 T 细胞输注而出现肺炎和炎症反应，同时伴有巨大肿瘤消失。
自体造血干细胞移植的全球特征和结果，用于新诊断的多发性骨髓瘤：全球血液和骨髓移植网络的研究（WBMT）
缩写：ANZTCT，澳大利亚和新西兰移植和蜂窝疗法注册表； BM，骨髓； BM，骨髓； CI，置信区间； CR，完全响应； Em，东地中海地区； HCT，造血细胞移植； HCT-CI，造血细胞移植合并症指数；人力资源，危险比； IMID，免疫调节药物； IQR，四分位数范围； ISS，国际分场评分； NRM，非释放死亡率； OS，整体生存； PB，外周血； PFS，无进展的生存； PI，蛋白酶体抑制剂； PR，部分反应； R/R，复发/难治； RI，复发发生率； VGPR，非常好的部分响应。欧洲数据由EBMT提供，还包括来自南非的患者（n = 142），哥伦比亚（n = 12），新加坡（n = 48），伊拉克（n = 1），伊朗（n = 114），印度（n = 3）和巴西（n = 7）。
自体牙齿移植：骨再生的创新生物材料。牙齿变压和菌群在再生牙科中的作用。系统评价
1 Bari大学“ Aldo Moro”跨学科医学系，意大利Bari 70124 2 PTA Trani-Asl BT，Viale Padre Pio，76125，意大利Trani，意大利3号医学和牙科学院伯明翰伯明翰伯明翰大学伯明翰大学伯明翰B4 6亿60亿伯明翰，伯明翰大学4 6亿个科学杂志。 DI Milano，20122年米兰，意大利5号米兰，奇特·佩斯卡拉大学医学和牙科创新技术系，意大利66100 Chieti 6 Dental Biomaterials和最低侵入性牙科牙科，Carra-Ceu University，CE/Santia n y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y。 46115瓦伦西亚，西班牙瓦伦西亚7生物医学，外科和牙科科学系，米兰大学牙科学院，20100年意大利米兰8 UOC上颌骨外科手术和牙科牙齿dentistry fondazione fondazione irccs irccscàgranda，Ospedale maggiore policaliclinico ，Ieganu医学与药学大学，400012 Cluj-Napoca，罗马尼亚 *通信：Francesco.inchingolo@uniba.it（F.I. ）; dott.celestefatone@gmail.com（m.c.f. ）;电话。 ： +39-331-211-1104（F.I. ）; +39-3479914635（M.C.F.） †这些作者为这项工作做出了同样的贡献。 ‡这些作者对这项工作也同样贡献。1 Bari大学“ Aldo Moro”跨学科医学系，意大利Bari 70124 2 PTA Trani-Asl BT，Viale Padre Pio，76125，意大利Trani，意大利3号医学和牙科学院伯明翰伯明翰伯明翰大学伯明翰大学伯明翰B4 6亿60亿伯明翰，伯明翰大学4 6亿个科学杂志。 DI Milano，20122年米兰，意大利5号米兰，奇特·佩斯卡拉大学医学和牙科创新技术系，意大利66100 Chieti 6 Dental Biomaterials和最低侵入性牙科牙科，Carra-Ceu University，CE/Santia n y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y y。 46115瓦伦西亚，西班牙瓦伦西亚7生物医学，外科和牙科科学系，米兰大学牙科学院，20100年意大利米兰8 UOC上颌骨外科手术和牙科牙齿dentistry fondazione fondazione irccs irccscàgranda，Ospedale maggiore policaliclinico ，Ieganu医学与药学大学，400012 Cluj-Napoca，罗马尼亚 *通信：Francesco.inchingolo@uniba.it（F.I.）; dott.celestefatone@gmail.com（m.c.f.）;电话。： +39-331-211-1104（F.I.）; +39-3479914635（M.C.F.）†这些作者为这项工作做出了同样的贡献。‡这些作者对这项工作也同样贡献。