XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemcasgevy
casgevy，inn-exagamgloglogene autotemcel（CD34+细胞）
该药物受到其他监测的约束，这将加快发现有关您安全的新信息。 div>邀请卫生专业人员通知怀疑不良反应。 div>请参阅第4.8节，包括有关如何通知它们的信息。 div>1。casgevy药物名称4-13×10 6细胞/ml灌注2。2.2定性和定量组成的casgevy患者的每个特定小瓶都包含exagamglogén自动组成的浓度，取决于CD34细胞批次 +遗传富集的修改自动疗法医生。 div>该药物的条件是在一个或多个小瓶上，该小瓶包含4-13×10 6个细胞/ml CD34 +可行的富集细胞，悬浮在交叉溶液中。 div>每条道路含有1.5至20 ml的灌注分散体。 div>在批次信息表（LIS）中介绍了药物的定量信息，包括要管理的道路数量（请参阅第6节），这些信息可以在用于运输的低温容器的封面中找到。 div><具有已知作用的ISON（S）每毫升含有50毫克的二甲基硫氧化物（DMSO）。 div>3。4。这种药物含有3.5毫克的每毫升钠。 div>要查阅赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。 div>灌注的药物形式分散体。 div>一种半透明细胞分散灌注，无外来颗粒。 div>临床数据4.1治疗指示β-疟疾casgevy用于治疗依赖于造血性干细胞移植（CMH）的12年患者的输血依赖性β-tlasmia（DTT），并且没有组织相关的相关CMH供体。 div>
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
Molina 临床政策 Casgevy (exagamglogene autotemcel ...
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员提供保障（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定保障范围——每个福利计划都定义了哪些服务在保障范围内、哪些服务在保障范围内、哪些服务在保障范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何排除或其他福利限制适用于此服务或用品。如果本政策与会员的福利计划存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。 CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。 所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
Casgevy（exagamglogen autotemcel）医疗药物标准
专业/机构 原始生效日期：2024 年 8 月 1 日 最新审核日期：2025 年 1 月 1 日 当前生效日期：2024 年 11 月 21 日 州和联邦法规以及健康计划会员合同语言（包括具体条款/排除条款）优先于医疗政策，在确定承保资格时必须首先考虑。如需验证会员的福利，请联系堪萨斯州蓝十字蓝盾客户服务部。此处包含的 BCBSKS 医疗政策仅供参考，仅适用于通过 BCBSKS 拥有健康保险或受 BCBSKS 管理的自保团体计划承保的会员。FEP 会员的医疗政策受 FEP 医疗政策约束，该政策可能与 BCBSKS 医疗政策不同。医疗政策不构成医疗建议或医疗护理。治疗医疗保健提供者是独立承包商，既不是堪萨斯州蓝十字蓝盾的雇员也不是代理人，并且对诊断、治疗和医疗建议负全部责任。如果您的患者受其他蓝十字和蓝盾计划的保障，请参阅该计划的医疗政策。
MCP 449 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗β地中海贫血
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。
主题：Exagamglogene autotemcel（Casgevy）静脉输液悬浮液
镰状细胞病 (SCD) 是一组由血红蛋白 (Hb) 基因的 β 等位基因携带的遗传性疾病。其特征是血红蛋白聚合异常，导致红细胞呈镰状。这种镰状改变导致红细胞寿命缩短（16 天 vs 正常红细胞的 120 天），并最终导致血管阻塞。术语 SCD 包括纯合基因型 HbSS 和杂合基因型 HbSβ0 地中海贫血、HbSC、HbSD 和 HbSβ+ 地中海贫血。具有一个正常基因和一个 HbS 基因 (HbAS) 的个体是携带者，被称为“镰状细胞性状”。镰状细胞性状通常没有该疾病的临床表现。急性期，SCD 患者表现为反复疼痛发作、因脾梗塞而导致的危及生命的感染、急性胸部综合征、肺动脉高压、中风和累积性多器官损伤。这些发作被归类为血管闭塞危象 (VOC)。SCD 的治疗方案包括羟基脲、L-谷氨酰胺、crizanlizumab、voxelotor 和输血。唯一的治愈方案是造血干细胞移植 (HSCT)。
2024 年 1 月 16 日批准信 - CASGEVY (STN 125785)
2024 年 1 月 16 日 Vertex Pharmaceuticals Inc 收件人：Brett Richardson 50 Northern Avenue Boston, MA 02210 亲爱的 Brett Richardson： 请参考您于 2023 年 3 月 31 日收到的 exagamglogene autotemcel 生物制品许可申请 (BLA)，该申请根据《公共卫生服务法》(PHS Act) 第 351(a) 条提交。随着这封批准函的签发，我们已在行政上关闭了 BLA STN 125785。未来的通信和提交应发送至此生物产品的原始 BLA STN 125787。 许可 我们已批准您从即日起生效的 exagamglogene autotemcel BLA。您在此被授权根据您现有的美国卫生和公众服务部许可证号 2279 引进或交付 exagamglogene autotemcel 以进入州际贸易。Exagamglogene autotemcel 适用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者。该产品的审查与以下国家临床试验 (NCT) 编号相关：03655678 和 04208529。制造地点根据此许可证，您被批准在以下地点制造 exagamglogene autotemcel 药物物质和药物产品
2024 年 5 月 13 日 (1702)：简介：Casgevy 治疗 β 地中海贫血
1.Casgevy 和 Lyfgenia：两种治疗镰状细胞病的基因疗法。Med Lett Drugs Ther 2024; 66:9。2.S Ali 等人。β-地中海贫血的现状及其治疗策略。Mol Genet Genomic Med 2021; 9:e1788。3.H Frangoul 等人。CRISPR–Cas9 基因编辑用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。N Engl J Med 2021; 384:252。4.F Locatelli 等人。Exagamglogene autotemcel 用于输血依赖性 β-地中海贫血。N Engl J Med 2024 年 4 月 24 日（epub）。5.近似 WAC。WAC = 批发商采购成本或制造商向批发商公布的价格；WAC 代表已发布的目录或标价，可能不代表实际交易价格。来源：AnalySource® Monthly。2024 年 4 月 5 日。经 First Databank, Inc. 许可转载。保留所有权利。©2024。www.fdbhealth.com/drug-pricing-policy。
MCP 447 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病
本 Molina 临床政策 (MCP) 旨在促进利用管理流程。政策不是治疗的补充或建议；提供商对会员的诊断、治疗和临床建议负全部责任。它表达了 Molina 对某些服务或用品是否具有医疗必要性、实验性、研究性或美容性的决定，目的是确定付款是否合适。特定服务或用品具有医疗必要性的结论并不构成对该服务或用品为特定会员承保（例如，将由 Molina 支付）的陈述或保证。会员的福利计划决定承保范围 - 每个福利计划都定义了哪些服务在承保范围内、哪些服务在承保范围内以及哪些服务受金额上限或其他限制。会员及其提供商需要咨询会员的福利计划，以确定是否有任何适用于此服务或用品的排除或其他福利限制。如果本政策与会员的福利计划之间存在差异，则以福利计划为准。此外，州、联邦政府或 CMS 的适用法律要求可能强制医疗保险和医疗补助计划成员必须获得保险。CMS 的保险数据库可在 CMS 网站上找到。现有国家保险范围决定 (NCD) 或地方保险范围决定 (LCD) 的保险范围指令和标准将取代本 MCP 的内容，并为所有医疗保险成员提供指令。所包含的参考资料在政策批准和发布时是准确的。