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1.Casgevy 和 Lyfgenia：两种治疗镰状细胞病的基因疗法。Med Lett Drugs Ther 2024; 66:9。2.S Ali 等人。β-地中海贫血的现状及其治疗策略。Mol Genet Genomic Med 2021; 9:e1788。3.H Frangoul 等人。CRISPR–Cas9 基因编辑用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。N Engl J Med 2021; 384:252。4.F Locatelli 等人。Exagamglogene autotemcel 用于输血依赖性 β-地中海贫血。N Engl J Med 2024 年 4 月 24 日（epub）。5.近似 WAC。WAC = 批发商采购成本或制造商向批发商公布的价格；WAC 代表已发布的目录或标价，可能不代表实际交易价格。来源：AnalySource® Monthly。2024 年 4 月 5 日。经 First Databank, Inc. 许可转载。保留所有权利。©2024。www.fdbhealth.com/drug-pricing-policy。
2024 年 5 月 13 日 (1702)：简介：Casgevy 治疗 β 地中海贫血
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