简单摘要:用靶向药物治疗是胆管癌的新兴概念,胆管癌是一种罕见的癌症,缺乏有效的疗法。但是,在临床实践中使用来自液体活检的分子分析数据使用靶向药物的现实世界证据有限。这项单一中心回顾性研究旨在表征治疗疗效和临床益处的预测因子,以靶向治疗后胆管癌中的临床益处。我们的发现表明,暴露于靶向药物和对这种治疗的反应的患者是这种个性化治疗方法的最大受益者。那些以前具有局部方法(例如手术)的人有进一步的好处,这表明可以在适当情况下考虑局部治疗方案。需要进一步的研究来鉴定使用液体活检方法中最有可能从靶向药物中受益的患者,并评估此类疗法的最佳序列,以最大程度地提高治疗反应和这种挑战性的临床人群的生存结果。
1 Deenen,J。C. W.等。神经肌肉疾病的流行病学:文献的全面概述。J. Neuromuscul。dis。2,73–85(2015)。 2 Finkel,R。S.等。 Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。 N. Engl。 J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)2,73–85(2015)。2 Finkel,R。S.等。Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。N. Engl。J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1723–1732(2017)。3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)3 Mendell,J。R.等。单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。N. Engl。J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1713–1722(2017)。4 Voit,T。等。Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。柳叶刀神经。13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)13,987–996(2014)。5临床trials.gov。可用:https://clinicaltrials.gov/。(访问:2019年9月7日)