1 Deenen,J。C. W.等。神经肌肉疾病的流行病学:文献的全面概述。J. Neuromuscul。dis。2,73–85(2015)。 2 Finkel,R。S.等。 Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。 N. Engl。 J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)2,73–85(2015)。2 Finkel,R。S.等。Nusinersen与婴儿性脊柱肌肉萎缩中的假手术对照。N. Engl。J. Med。 377,1723–1732(2017)。 3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1723–1732(2017)。3 Mendell,J。R.等。 单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。 N. Engl。 J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)3 Mendell,J。R.等。单剂量基因替代疗法用于脊柱肌肉萎缩。N. Engl。J. Med。 377,1713–1722(2017)。 4 Voit,T。等。 Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。 柳叶刀神经。 13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)J. Med。377,1713–1722(2017)。4 Voit,T。等。Drisapersen对Duchenne肌肉营养不良的治疗的安全性和功效(需求II):探索性,随机,安慰剂对照的2期研究。柳叶刀神经。13,987–996(2014)。 5临床trials.gov。 可用:https://clinicaltrials.gov/。 (访问:2019年9月7日)13,987–996(2014)。5临床trials.gov。可用:https://clinicaltrials.gov/。(访问:2019年9月7日)