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emicizumab预防性的成本效益对血友病A具有抑制剂：印度环境的自适应卫生技术评估
抽象目的是使用自适应卫生技术评估（AHTA）方法来评估患有血友病A具有抑制剂的患者具有抑制剂的患者的成本效益。使用多种方法设计经济评估，旨在根据（1）价格差异（“简单”）和（2）成本和预期治疗持续时间（“中度”）以及成本，通货膨胀和预期寿命（“复杂”）的差异，旨在调整先前产生的成本效益结果。在印度设定典型的血友病护理。血友病A和抑制剂的患者。与无预防性相比，使用两种小瓶强度（30或150 mg/ml）的干预emicizumab预防症。主要结局指标调整了增量成本效益比（ICERA），增量成本和与Emicizumab预防相关的质量调整的终身年份，从卫生系统和社会角度来看。使用简单的ICER调整方法的结果，Emicizumab的预防症可从付款人的角度来节省≥12岁和<12岁的患者的小瓶强度。然而，从社会角度来看，预防emicizumab并非具有成本效益。使用中等调整方法，Emicizumab预防症显示出从卫生系统的角度节省了潜在的成本。复杂的调整方法还揭示了从卫生系统和不同年龄段的社会角度来节省预防emicizumab的成本。此外，必须进行全面的预算影响分析。结论我们发现，针对印度血友病患者和抑制剂的患者实施Emicizumab预防性，有可能节省成本。本研究强调了在印度背景下使用扩展的AHTA方法来快速证据产生的可行性。但是，解决某些研究差距（包括数据限制）在将国际证据转化为印度背景和相关的不确定性方面的挑战至关重要。这些发现对决策具有重大影响
用药指南 | HEMLIBRA® (emicizumab-kxwh)
5.3 免疫原性 使用 HEMLIBRA 治疗可能会诱发抗药抗体。临床试验中，接受 HEMLIBRA 治疗的患者中有 5.1% (34/668) 报告有抗 emicizumab-kxwh 抗体。大多数有抗 emicizumab-kxwh 抗体的患者 HEMLIBRA 血浆浓度未发生变化或出血事件增多；然而，在罕见情况下（发生率 < 1%），中和抗体的存在和血浆浓度的降低可能与疗效丧失有关[见临床药理学 (12.6)、临床研究 (14.3)]。监测疗效丧失的临床体征（例如突破性出血事件增多），如果观察到，应立即评估病因，如果怀疑有中和抗 emicizumab-kxwh 抗体，则考虑改变治疗方法。