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使用低剂量 Emicizumab 预防抑制剂阳性血友病 A 患者止血
方法：本研究报告了抑制剂阳性重症血友病 A (HAI) 患者和高年出血率患者对两剂艾美西单抗预防方案的反应。所有 HAI 患者在转用艾美西单抗之前均使用按需旁路剂 (BPA) 进行治疗。七名患者接受标准剂量 3 mg/kg 治疗，每周一次，共 4 周，随后每 2 周一次，而 25 名患者开始接受低剂量 3 mg/kg，每 4 周一次，根据临床决定可加量或不加量。连续记录出血频率、关节受累、药物谷浓度和血友病关节健康评分 (HJHS)，直至 2023 年 9 月（中位随访期为 16.4 个月）。2023 年 9 月之后，所有患者均转为低剂量 3 mg/kg，每 4 周一次，随后又增加了 18 名患者，该方案一直持续至今。
emicizumab预防性的成本效益对血友病A具有抑制剂：印度环境的自适应卫生技术评估
抽象目的是使用自适应卫生技术评估（AHTA）方法来评估患有血友病A具有抑制剂的患者具有抑制剂的患者的成本效益。使用多种方法设计经济评估，旨在根据（1）价格差异（“简单”）和（2）成本和预期治疗持续时间（“中度”）以及成本，通货膨胀和预期寿命（“复杂”）的差异，旨在调整先前产生的成本效益结果。在印度设定典型的血友病护理。血友病A和抑制剂的患者。与无预防性相比，使用两种小瓶强度（30或150 mg/ml）的干预emicizumab预防症。主要结局指标调整了增量成本效益比（ICERA），增量成本和与Emicizumab预防相关的质量调整的终身年份，从卫生系统和社会角度来看。使用简单的ICER调整方法的结果，Emicizumab的预防症可从付款人的角度来节省≥12岁和<12岁的患者的小瓶强度。然而，从社会角度来看，预防emicizumab并非具有成本效益。使用中等调整方法，Emicizumab预防症显示出从卫生系统的角度节省了潜在的成本。复杂的调整方法还揭示了从卫生系统和不同年龄段的社会角度来节省预防emicizumab的成本。此外，必须进行全面的预算影响分析。结论我们发现，针对印度血友病患者和抑制剂的患者实施Emicizumab预防性，有可能节省成本。本研究强调了在印度背景下使用扩展的AHTA方法来快速证据产生的可行性。但是，解决某些研究差距（包括数据限制）在将国际证据转化为印度背景和相关的不确定性方面的挑战至关重要。这些发现对决策具有重大影响
组成部分：第三级标题：emicizumab用于治疗血友病患者A具有VIII因子抑制剂日期：2023年3月（
血友病A是由于X连锁隐性突变引起的凝结因子VIII缺乏引起的一种罕见的遗传性出血障碍。血友病的患病率为17.1例每10万名男性，所有血液中的所有严重程度为A.在南非，据报道有2419例血友病患者，其中2021名患者被诊断为血友病A [1]。血友病A是通过确认VIII缺乏症的诊断，临床表现取决于VIII因子水平，取决于疾病的严重程度（严重，中度或轻度）。存在VIII因子抗体（抑制剂）是血友病A的主要并发症，不幸的是，在大约30％的血友病患者中，VIII替代因子无效。[2]南非严重血友病A抑制剂患者的当前护理标准是治疗出血，因为它们绕过绕过剂，例如活化因子VIIA（NOVO7®）或活化的凝血酶原络合物浓缩液（FEIBA®）。这些药物很昂贵，未接受预防的患者可能会增加与出血有关的发病率的风险，因此国际准则建议预防治疗，以减少患有和无抑制剂的严重血液友善患者的出血频率[2]。emicizumab已在全球范围内被批准为具有和没有抑制剂的血友病患者的非替代疗法。它是皮下给药的，可以每周，每周或每月服用。研究问题：这是一种皮下施用的单克隆双特异性因子IXA和X定向抗体，它使其可以桥接激活的因子IX和因子X，这是在凝结级联反应中通常由活化因子VIII扮演的作用。在南非，Emicizumab进行了常规预防，以防止出血或降低因因子VIII抑制剂而患有血友病A（先天性因子VIII缺陷）患者的出血发作频率。没有关于≤1岁的婴儿的数据，1-2岁儿童的数据有限。建议的剂量为每周的前4周一次为3mg/kg，然后每周一次为1.5 mg/kg（以皮下注射为止）。[3]本综述旨在评估emicizumab的安全性和功效，与患有抑制剂的严重血友病患者的治疗中的护理标准相比。
Alberto Tosetto获得的凝结缺陷
• Long-term outcomes of emicizumab treatment compared with propensity- score-matched patients receiving traditional IST immediately after diagnosis • 2-year individual patient data from the GTH-AHA-EMI study (n=47, emicizumab weeks 1 to 12, delayed IST after week 12), and the historic GTH-AH 01/2010 study (n=101, immediate IST week 1 to 10 plus on-demand bypassing)
出血疾病的进步2024 ASH经典血液学亮点
开放标签，单臂，第2期临床试验成人获得的成年血友病A先前未接受免疫抑制（n = 47）患者皮下接受emicizumab（在第1和第1和第2周的第1和第2天，每周为6和3 mg/kg），直到第12周，但没有免疫抑制。随访时间为24周。主要终点是每周临床相关的出血数量，直到第12周。emicizumab被认为有效，这是在研究和免疫抑制中观察到的倾向评分匹配的速率（n = 101）。
国家诊断和治疗方案 (nds) ...
5.fv1 目标 FVIII/IX 水平 _________________________________________________________________ 66 5.fv2 纠正 FVIII/IX 水平的治疗 _____________________________________________________ 66 5.fv3 围手术期和术后评估和监测 _________________________________________ 68 5.fv4 相关止血治疗 ___________________________________________________ 69 5.f.vi 接受 emicizumab 预防且存在抑制剂的 HA 患者手术 ____________________ 70 5.f.vi.1 抑制剂滴度 ≥ 5 BU ________________________________________________________ 70 5.f.vi.2 抑制剂滴度 < 5 BU ________________________________________________________ 72 5.f.vii 接受 emicizumab 预防的血友病患者手术 _____ 72
Cadth报销建议
1。在一个24周的随机对照试验（Haven 3）中，每周的Emicizumab方案为1.5 mg/kg，每两周每两周3 mg/kg显示出具有统计学意义且临床上有意义的降低，降低了出血的降低（年度化的出血率[ABR]，治疗的散布，并与散布的散布，并将其相结合，并将其与之相交，并将预防（情节性FVIII治疗）。在没有FVIII抑制剂的患者中显示出出血结局的这种降低，这些患者以前接受了发作性FVIII替代的治疗。在Haven 4中，一项非随机，单臂试验的描述性分析结果表明，每四个星期用6 mg/kg emicizumab治疗的患者的ABR通常与Haven 3试验中患者中观察到的患者一般对齐。
口头演示
简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
BSMO 2025最终程序
16:30嗜酸性粒细胞在清晰的细胞肾细胞癌中的作用 - 玛丽·吉隆（Marie Gilon），乔·德·列格（Chu deLiège）16:40淋巴细胞亚群衡量作为血液生物标志物作为免疫相关的不良不良事件的血液生物标志物，该患者在接受免疫xxxx检查点的患者中 - mirene xxxx检查点 - mirelie xxxx抑制了16 langut langoi font-langOu font-langOu font-langOu font-langOuo font-languo fontsa and Inst bord。 PD-L1 expression on T cells predict durable response to anti-PD-1 treatment in metastatic melanoma - Michael Saerens, UGent 17:00 Systemic immune cell omics as non-invasive predictors of immunotherapy (nipit) response and toxicity - Eufra Van Damme, UGent 17:10 Hereditary breast cancer beyond BRCA: clinicopathological characteristics and long-term outcomes - Kwinten Dejaegher, UZ Leuven 17:20 Bitox的三年经验：比利时多学科免疫毒性委员会，全国范围内XXXXXX XXXXX XXXXX XXXXX XXXXX BELGIAN医学肿瘤学会（BSMO） - Marthe Verhaert，Marthe Verhaert，Uz Brussel 17:30获得了由于免疫检查的造成的Hemophilia fy Sectun prock prock prock prock promist wruis wriis wordiz seriziz emiciz emiciz emiciz emiciz emik emik emicik serik iik serik iik serik iik serik in Imik， Jules Bordet 17:40 Neoadjuvant紫杉醇剂量强度与早期三重阴性和HER2阳性乳腺癌的结果之间的关联-XXXXXFrançoisZammit，Uclouvain