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开放标签，单臂，第2期临床试验成人获得的成年血友病A先前未接受免疫抑制（n = 47）患者皮下接受emicizumab（在第1和第1和第2周的第1和第2天，每周为6和3 mg/kg），直到第12周，但没有免疫抑制。随访时间为24周。主要终点是每周临床相关的出血数量，直到第12周。emicizumab被认为有效，这是在研究和免疫抑制中观察到的倾向评分匹配的速率（n = 101）。
出血疾病的进步2024 ASH经典血液学亮点
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