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方法:本研究报告了抑制剂阳性重症血友病 A (HAI) 患者和高年出血率患者对两剂艾美西单抗预防方案的反应。所有 HAI 患者在转用艾美西单抗之前均使用按需旁路剂 (BPA) 进行治疗。七名患者接受标准剂量 3 mg/kg 治疗,每周一次,共 4 周,随后每 2 周一次,而 25 名患者开始接受低剂量 3 mg/kg,每 4 周一次,根据临床决定可加量或不加量。连续记录出血频率、关节受累、药物谷浓度和血友病关节健康评分 (HJHS),直至 2023 年 9 月(中位随访期为 16.4 个月)。2023 年 9 月之后,所有患者均转为低剂量 3 mg/kg,每 4 周一次,随后又增加了 18 名患者,该方案一直持续至今。

使用低剂量 Emicizumab 预防抑制剂阳性血友病 A 患者止血

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