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血友病和其他出血的新型疗法...
TABLE OF CONTENTS Foreword 3 Disclaimer 5 Abbreviations 6 1 - Recent Marketing Authorisations, Indication Expansion and Early Clinical Trials 10 2 - Report Highlights 14 An Update on Novel Therapies in Haemophilia A 14 Bispecific Monoclonal Antibodies (including FVIII Mimetics) 14 Factor Replacement Therapies 15 Gene Therapy 15 An Update on Novel Therapies in Haemophilia B 16基因疗法16绕过代理人的最新信息17关于重平衡疗法的更新17关于冯·威勒疾病的新疗法的最新信息和其他罕见的出血19种疾病3-研究摘要和文章20血友病A 20双特异性单氯基抗体（包括fviii mimetia thremicia themeptia a a imimimetia thremia疗法34绕开药物41重平衡疗法42冯·威尔布兰氏病和其他罕见的出血疾病48 4-表51 VIII MIMETICS和其他非替代疗法在开发中51 RE平衡疗法（非重新平衡疗法）在开发52基于Gene thepression 52 Cellement theveloct in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 in Developmence in in Development 53 58个许可绕过代理61持牌基因疗法62
了解血友病的基因治疗
有些患者可能会对基因疗法产生过敏反应。这是一种重组（合成）产品，各种蛋白质的痕迹可能会在输注后两天内引起过敏反应。这些反应通常很轻微，对抗组胺药和对乙酰氨基酚有反应。有时，它们还会引起发烧、短暂性皮疹和胸部不适。由于可能出现过敏反应，输注后您将在医院至少住院几个小时。血友病中心团队将指导您在家中感到不适时应该联系谁。
瓣膜roxaparvovec基因疗法可为血友病a
图1（a）6×10 13 Vg/kg队列和（b）4×10 13 Vg/kg队列的（a）6×10 13 Vg/kg队列的每年进行的出血和FVIII输注的年化速率。†这七名参与者中有六名在基线时接受了定期的FVIII预防（一名参与者正在接受按需的FVIII预防，并被排除在外）。基线（n = 6）ABR平均值和中位数为16.3和16.5分/年，整个研究中的平均ABR为0.77 BLEEDS/年，比基线降低了95％。对于这六名参与者，基线时AFR的平均值和中位数分别为135.6/年和136.6个输注/年，整个研究期内的平均AFR/年为7.2次输注/年，比基线降低了95％。ABR，年化出血率； AFR，年度FVIII输注率； FVIII，因子VIII。
血友病的基因疗法B-您需要了解的一切
伦敦皇家自由医院的Ted Tuddenham教授和Amit Nathwani教授开创了血友病的基因疗法，并于2011年出版了血液友善基因治疗的首次成功试验。发现固定基因的PADUA变体具有五至10倍的活性，使Lindsey George博士及其同事可以降低所需的基因治疗剂量，同时提高因子水平。这项工作为最新试验的基础奠定了基础，该试验获得了嗜血杆菌的前两个基因疗法的许可。
emicizumab预防性的成本效益对血友病A具有抑制剂：印度环境的自适应卫生技术评估
抽象目的是使用自适应卫生技术评估（AHTA）方法来评估患有血友病A具有抑制剂的患者具有抑制剂的患者的成本效益。使用多种方法设计经济评估，旨在根据（1）价格差异（“简单”）和（2）成本和预期治疗持续时间（“中度”）以及成本，通货膨胀和预期寿命（“复杂”）的差异，旨在调整先前产生的成本效益结果。在印度设定典型的血友病护理。血友病A和抑制剂的患者。与无预防性相比，使用两种小瓶强度（30或150 mg/ml）的干预emicizumab预防症。主要结局指标调整了增量成本效益比（ICERA），增量成本和与Emicizumab预防相关的质量调整的终身年份，从卫生系统和社会角度来看。使用简单的ICER调整方法的结果，Emicizumab的预防症可从付款人的角度来节省≥12岁和<12岁的患者的小瓶强度。然而，从社会角度来看，预防emicizumab并非具有成本效益。使用中等调整方法，Emicizumab预防症显示出从卫生系统的角度节省了潜在的成本。复杂的调整方法还揭示了从卫生系统和不同年龄段的社会角度来节省预防emicizumab的成本。此外，必须进行全面的预算影响分析。结论我们发现，针对印度血友病患者和抑制剂的患者实施Emicizumab预防性，有可能节省成本。本研究强调了在印度背景下使用扩展的AHTA方法来快速证据产生的可行性。但是，解决某些研究差距（包括数据限制）在将国际证据转化为印度背景和相关的不确定性方面的挑战至关重要。这些发现对决策具有重大影响
改变儿童的糖尿病Explorer8：在没有抑制剂的血友病患者中对concizumab的研究
在预防康普蛋糕的人中，治疗负担得分的降低也有报道。12 concizumab的安全性和耐受性在预期范围内，没有在治疗后报告的血栓栓塞事件。研究期间报告的最常见的不良事件包括：COVID-19（13％），纤维蛋白D-二聚体增加（8％），上呼吸道感染（7％），鼻咽炎（6％）和凝血酶原片段1.2增加（6％）。11
引用：Fletcher S，Pembroke L，Holland M等。探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响
摘要引言基因疗法有可能改变血友病及其家人的生活经验。越来越多的研究检查了那些接受过基因疗法的人的经验。一些研究在血友病社区的更广泛的横截面中检查了其他基因疗法的过程。紧急情况是一组嵌套的研究，研究了血友病社区的经验和理解，以确定基因疗法在血友病护理中可能有哪些位置。已经确定了五个小组：那些已经接受过基因疗法的人，那些不想要它的人，想要拥有它但在给药之前撤回或撤回的人，尚未得到它的人和血友病的孩子的父母。方法，一种定性的混合方法过程将确定每个小组对基因疗法的理解以及未来对血友病社区的意义。分析所有成绩单将使用扎根理论方法通过铅和共依依仪进行分析。文本将编码为主题以进行进一步分析。数据将被总结和合成，并且表达的视图将被描述性地表示。道德和传播书面同意书将需要匿名。该研究的所有要素将由英国法定机构进行审查。研究结果将提交在同行评审期刊，血友病和座谈会上发表。研究结果也将直接传播到研究参与者。每个参与者将在研究结束时收到任何出版物的副本和摘要报告。试用注册号NCT04723680
针对血友病 B 的植物口服免疫调节疗法的临床前开发
摘要 抗药抗体 (ADA) 的形成是治疗 X 连锁出血性疾病血友病 B（凝血因子 IX，FIX 缺乏）的主要并发症。当前的临床免疫耐受方案通常由于并发症（例如对 FIX 的过敏反应）而无效。基于植物的口服耐受诱导可能会解决这一问题，正如最近首次通过口服植物细胞治疗花生过敏的监管批准所表明的那样。我们之前的研究表明，口服表达与叶绿体中的透粘膜载体 CTB（霍乱毒素亚基 B）融合的 FIX 的植物细胞可抑制患有血友病 B 的动物的 ADA。我们在此报告了在没有抗生素抗性基因的情况下创建的第一个表达凝血因子的莴苣转塑性系。在 T1 和 T2 代无标记植物中，CTB-FIX 基因和同质性（每个细胞中转化约 10,000 个拷贝）的稳定整合得以维持。在 T1 和 T2 无标记植物的冻干叶中，CTB-FIX 表达为 1.0 – 1.5 mg/g 干重，证实标记切除不会影响抗原水平。以 0.25、1 或 2.5 mg/kg 的剂量给 Sprague Dawley 大鼠口服 CTB-FIX 不会产生明显的不良反应或毒性。大鼠单次口服给药的无可见不良反应水平 (NOAEL) 至少为 2.5 mg/kg。以 0.3 或 1.47 mg/kg 的剂量给比格犬口服 CTB-FIX（混合在食物中或作为口服混悬液）不会产生任何可观察到的毒性。这些毒理学研究应有助于提交监管部门批准文件和对乙型血友病患者的评估。
Novo Nordisk恢复了研究中的consizumab（抗TFPI MAB）的3阶段临床试验，其中有或没有抑制剂
2019年10月，Novo Nordisk在血友病A或B患者的患者中启动了Explorer7 3阶段临床试验，并具有针对FVIII或FIX的抑制剂。该试验的目的是建立在笔装置中传递的一次预防性皮下consizumab的安全性和功效，以减少出血数量。在没有抑制剂的血友病A或B患者中进行的平行3期试验，Explorer8于2019年11月开始。试验将招募来自32个国家 /地区的293名患者。试验于2020年3月暂停。