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World File Search Systemhaemophilia
人肝活检分析表明，较低的RNA转录可能导致FVIII水平下降，而AAV5-HFVIII-SQ基因疗法
1 Biomarin Pharmaceutical Inc.，美国加利福尼亚州诺瓦托； 2以色列特拉维夫萨克勒医学院血栓形成与止血研究所Amalia Biron研究所； Sheba医疗中心，以色列的Tel Hashomer； 3昆士兰州血友病中心，癌症护理服务，皇家布里斯班和妇女医院，昆士兰州大学，澳大利亚昆士兰州布里斯班大学； 4夏洛特·麦克斯克·约翰内斯堡学术医院，南非约翰内斯堡大学分子医学和血液学系，夏洛特·麦克斯·约翰内斯堡学术医院，血友病综合护理中心4；南非约翰内斯堡； 5美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院和俄亥俄州立大学医学院的血液学，肿瘤学和BMT司； 6牛津大学牛津大学生物医学研究中心，牛津大学医院NHS基金会信托基金会，英国牛津大学牛津生物医学研究中心，牛津血友病和血栓形成中心6；英国牛津大学牛津大学的拉德克利夫医学系； 7血友病和血栓形成中心，科罗拉多大学医学院，美国科罗拉多州Aurora； 8 Angelo Bianchi Bonomi Helemophilia和血栓形成中心，Fondazione Istituto di Ricovero E Cura E Carattere Sciente（IRCCS）CA'Granda ospedale Maggiore Policliclinico，病理生理学和植物学系，米兰，米兰，米兰，帕特里斯大学， 9美国加利福尼亚州戴维斯分校的血友病治疗中心，美国加利福尼亚州萨克拉曼多； 10伦敦，南安普敦大学医院和美国国家医疗研究所临床研究机构，英国南安普敦； 11 UNC血液研究中心，北卡罗来纳大学，美国北卡罗来纳州教堂山
Long-Term Follow-Up of Participants in the Phase I/II Trial of Dirloctocogene Samoparvovec (SPK-8011): Durable FVIII Expression and Clinically Meaningful Reduction of Bleeding
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本市澳大利亚血液疾病中心，澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与血液治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系
Martin Holst Lange，医学博士，博士 现实世界证明位置-2024.pdf Science2Medicine Innvest onecode 年度报告2022 ada-Investor-presentation-2023.pdf Florian MM Baeres，医学博士 改变儿童的糖尿病 Explorer8：在没有抑制剂的血友病患者中对concizumab的研究
•2002年加入Novo Nordisk，专注于全球发展，假设糖尿病，肥胖症，血友病和其他严重慢性疾病内Novo Nordisk Portfolio的整体临床发展责任。在2006 - 2008年在美国Novo Nordisk Inc.担任高级医疗总监。
网站Kalundborg
过去的一年使我们在管道上取得了重大进展。精选试验表明，与安慰剂相比，肥胖患者的Semaglutide 2.4 mg将重大不良心血管事件的风险降低了20％，这促使我们寻求Wegovy®的标签更新，而在对临时数据进行正面分析后，Semaglutide的流肾脏结果试验均为Semaglutide进行了近期数据。新型联合疗法Cagrisema在2型糖尿病和肥胖症中都进入了第3阶段的发展，而胰岛素ICODEC（可能是世界上第一个每周一次的基底胰岛素）正在等待调节性批准。，我们还通过获得不受控制的高血压的oced烯酮来扩大心血管疾病的足迹，并通过在罕见的血液疾病中通过Haemophilia的MIM8进行了3阶段的血液疾病，并在镰状细胞疾病中加强了我们的后期血管。
新闻稿 - Sobi
Sobi® 及其合作伙伴的新数据将于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。会议期间，将公布关于血友病 A、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和免疫性血小板减少症 (ITP) 的几项分析。“血友病 A 对关节健康和生活质量有着持久的影响。在 ASH 2024 上，三场口头报告将揭示有关 ALTUVOCT® 预防长期结果的重要新数据，”Sobi 研发和医疗事务 (RDMA) 主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士说道。 “我们还将展示涵盖不同严重和致残性罕见疾病的新数据，包括关于 Doptelet® 在治疗 ITP 患者方面的真实效果的口头报告，展示我们致力于为罕见血液病患者提供创新治疗的更广泛承诺。我们期待在圣地亚哥分享这些发现。” 将在 ASH 2024 上展示的关键数据
海藻与生物经济：通过水产养殖政策实现增长
这个相互联系的社区的结果是一条无与伦比的先进产品开发管道，有50多个项目中的项目，34个在临床前/IND支持研究中，目前正在I/II期临床试验中有34个； 1在第三阶段的临床试验和两项在美国和/或欧盟 - Roctavian™的许可的全球重要治疗方法中，可用于血友病和Aucatzyl®，用于侵略性血液癌。
抗TFPI
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新闻线 - 2024年8月26日
Srivastava博士在CMC Vellore的旅程以与Mammen Chandy博士的联系（创始人兼血液学系主任）的关联，他的努力有助于建立血液学系。从一个谦虚的8 x 8平方英尺室（通用医学部门）开始，该部门根据其愿景和奉献精神进行了扩展。从成立开始，该部门在OT街区，CMC Vellore，Town Campus的OT街区开发成15,000平方英尺（3层和地下室）设施，现在拥有146多名专业人员，包括实验室和项目人员。他注意在所有事物上保持质量，几乎到痴迷，对此做出了很大的贡献。Srivastava博士对凝结疾病的特别兴趣和关注使CMC Vellore位于该领域的临床护理，培训和研究的最前沿。世界血友病联合会已将该部门视为国际培训中心。印度为血友病A的第一个基因疗法计划在他的指导下也开始了。他指导了许多博士学位论文，以自己独特的方式培训下一代研究人员和血液学家。
