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研究（实验）服务、新兴医疗技术和程序以及其他未涵盖的服务
在没有全国覆盖范围确定 (NCD)、地方覆盖范围确定 (LCD) 或其他 Medicare 覆盖范围指导的情况下，Medicare 法规允许 Medicare Advantage 组织 (MAO) 根据权威证据，采用客观的、基于证据的流程自行做出覆盖范围确定。[2] 值得注意的是，Medicare 医师收费表 (MPFS) 中存在的支付金额并不意味着 Medicare 已确定该服务是“合理且必要的”承保服务。[1] 此外，根据《医疗保险福利政策手册》第 14 章，虽然美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准并不自动保证医疗保险的覆盖范围，但为了获得医疗保险的覆盖范围，器械必须获得 FDA 或机构审查委员会 (IRB) 的批准。因此，任何未获得 FDA 批准的器械都不会被视为医学上合理或必要的。 [3] FDA 会审查精心设计的研究和临床试验的数据，以确定安全性和有效性，然后再批准销售，但并不确定该设备或药品的医疗必要性。虽然 Medicare 可能会采用 FDA 关于安全性和有效性的决定，但 CMS 或 Medicare 承包商会根据 §1862(a)(1)(A) 评估该药品或设备对于 Medicare 人群是否合理且必要。（请注意，并非所有服务或程序都需经过 FDA 审查和批准。）对于 NCD、LCD 或其他 Medicare 参考中未提及的，或 Medicare 福利手册或其他传送中未指定为“承保”的医疗保健服务、治疗、程序或设备的请求，可能会进行审查，以确保有足够的关于安全性和有效性的证据，确保这些服务对会员而言在医疗上是合理且必要的。（有关 Medicare 和研究服务的重要说明，请参阅下面的“政策指南”。）
4D-175的临床前表征，一种基于AAV的新型研究玻璃体内基因治疗，用于地理萎缩
1。Mitchell和Al。Lanced 2018：392：1147–52。klein和al。Science 2005; 308：385-9。 3。 Edwards和Al。 Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Science 2005; 308：385-9。3。Edwards和Al。 Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Edwards和Al。Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Science 2005; 308：421-4。4。Raychaudhuri和Al。非基因特2011; 43：1232-6。5。ding和al。赎回2014年早期； 801：213-16。Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Coffey和Al。美国Acade 2007; 104：16651-6。7。ding和al。AM J Pathol 2015; 185：29-48。Vincenty和AlViss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-89。Smail和Al。眼科2012; 119：339-4
RGX-202*，一种用于治疗Duchenne肌肉营养不良的研究基因治疗：临床数据
本演示文稿包括1933年《证券法》第27A条的“前瞻性陈述”，以及修订的1934年《证券交易法》第21E条。These statements express a belief, expectation or intention and are generally accompanied by words that convey projected future events or outcomes such as “believe,” “may,” “will,” “estimate,” “continue,” “anticipate,” ”assume,” “design,” “intend,” “expect,” “could,” “plan,” “potential,” “predict,” “seek,” “should,” “would” or by variations of such words or by similar expressions.前瞻性陈述包括与Regenxbio的未来运营，临床试验，成本和现金流有关的陈述。Regenxbio将这些前瞻性陈述基于其当前的期望，假设和分析，鉴于其经验以及对历史趋势，当前状况和预期的未来发展的看法以及Regenxbio认为在这种情况下适当的因素。但是，实际结果和发展是否会符合Regenxbio的期望和预测，都有许多风险和不确定性，包括Regenxbio与Abbvie的合作结果和其他因素的结果，其中许多因素超出了Regenxbio的控制。本演示文稿中所作的所有前瞻性陈述均由本文包含或提及的警告陈述明确符合条件。可能无法实现预期的实际结果或发展，或者即使实质上实现，它们也可能对Regenxbio或其业务或业务或业务的预期后果或影响。For a summary of certain of these risks and uncertainties, refer to the “Risk Factors” and “Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations” sections of REGENXBIO's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023 and comparable “risk factors” sections of REGENXBIO's Quarterly Reports on Form 10-Q and other filings, which have been filed with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) and are可在SEC网站www.sec.gov上找到。此类陈述不能保证未来的绩效，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测。读者被告知不要过分依赖本演示文稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本演讲之日起说。除法律要求外，Regenxbio不承担任何义务，并特别拒绝任何义务，以更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息，未来事件还是其他方式。
RGX-202，一种用于治疗Duchenne肌营养不良症的研究基因治疗：临床数据
根据肌肉含量控制调整的微障碍蛋白表达是正常肌肉肌肉活检中野生型（正常）肌营养不良蛋白的水平，从基线时从二头肌中收集，RGX-202升高后CK升高后CK水平与肌肉损伤相关，并且在Divuchenne Davate Divage Dive Dive Divbrs a usce损伤与肌肉均均匀升高。
针对热晶体受体电势的早期临床试验中的研究药物（T
摘要简介：热瞬态受体电位（ThermoTRP）通道是过去十年中最刺激的治疗靶标。它们被认为是有希望的数量疾病靶标，包括慢性疼痛和癌症。这些蛋白质的调节剂，尤其是TRPV1-4，TRPM8和TRPA1，已经达到了临床开发，但尚未批准用于临床实践。涵盖的区域：讨论了靶向ThermoTRP通道的治疗潜力。 讨论的重点是我们的经验以及过去十年中Scifinder，PubMed和Clinicaltrials.gov数据库中发现的可用数据。 本综述着重于有关该渠道家族的治疗进展，包括改善其克服不良影响的治疗指数的策略。 专家意见：尽管ThermoTRP是关键的药物靶标，但转化为诊所已经面临两个关键问题，（i）在I期试验中无法预见的副作用，（ii）II期试验中的临床功效不佳。 因此，需要（i）对这些通道在组织和器官中的生理作用的增强理解，以及（ii）具有较高临床翻译的基于人类的临床前模型。 此外，基于纳米技术的交付策略的进展将对ThermoTRP人类药理学产生积极影响。涵盖的区域：讨论了靶向ThermoTRP通道的治疗潜力。讨论的重点是我们的经验以及过去十年中Scifinder，PubMed和Clinicaltrials.gov数据库中发现的可用数据。本综述着重于有关该渠道家族的治疗进展，包括改善其克服不良影响的治疗指数的策略。专家意见：尽管ThermoTRP是关键的药物靶标，但转化为诊所已经面临两个关键问题，（i）在I期试验中无法预见的副作用，（ii）II期试验中的临床功效不佳。因此，需要（i）对这些通道在组织和器官中的生理作用的增强理解，以及（ii）具有较高临床翻译的基于人类的临床前模型。此外，基于纳米技术的交付策略的进展将对ThermoTRP人类药理学产生积极影响。
使用高级治疗药物（包括高级治疗研究药物）
1.4在整个政策中，“ ATMP”一词应理解为涉及已获得营销授权的高级治疗药物，以及在临床试验中被测试或用作参考的高级治疗药物（即高级治疗调查药产品。当特定的规定仅与高级治疗研究性药物有关时，使用“研究ATMP”一词。1.5作为ATMP是药物，他们必须符合指令2001/83/EC中定义的药物的定义，因此应遵守与其他药品相同的要求，因此在此信托基金中，首席药剂师负责使用。1.6 ATMP的许可状态用于信托中的ATMP可能会有所不同，例如
每周一次胰岛素试验 ONWARDS 3 期临床开发计划主要阶段概述 icodec
6. Novo Nordisk。公司公告。ONWARDS 5 3a 期试验显示，每周一次的胰岛素 icodec 与剂量指南应用程序相结合，在 2 型糖尿病患者中表现出比每日一次的基础胰岛素更好的 HbA1c 降低效果。网址：https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=138024 最后访问时间：2023 年 6 月。
临床试验中研究高级治疗药物的质量，非临床和临床要求
2 https://ec.europa.eu/health/health/human-use/advanced-therapies_en 3仅用于正在进行的临床试验。 新的临床试验申请应遵守第536/2014号法规（EU）。 4欧洲议会和2024年6月13日理事会的第2024/1938号法规（EU）涉及质量和安全标准的人类起源物质，用于人类应用和废除指令2002/98/EC和2004/23/EC。2 https://ec.europa.eu/health/health/human-use/advanced-therapies_en 3仅用于正在进行的临床试验。新的临床试验申请应遵守第536/2014号法规（EU）。4欧洲议会和2024年6月13日理事会的第2024/1938号法规（EU）涉及质量和安全标准的人类起源物质，用于人类应用和废除指令2002/98/EC和2004/23/EC。
优化基底神经节疾病的AAV CAPSIDS在成人非人类灵长类动物中表现出强大的效力和分布
综合应力反应（ISR）是真核细胞中的保守途径，在34个对多种细胞应激源的反应中被激活。尽管该途径的急性激活恢复了细胞35稳态，但强烈或延长的ISR激活伴随细胞功能，并且可能有助于36个神经变性。dnl343是一种研究性中枢神经系统 - 渗透剂小分子ISR抑制剂，设计为37激活真核开始因子2B（EIF2B）并抑制异常的ISR激活。dnl343以剂量依赖的方式降低了38个CNS ISR活性和神经退行性，以两个在体内模型中建立的方式 - 39降低了视神经挤压损伤和EIF2B的功能（LOF）突变体丧失（LOF）突变体 - 在两者中表现出神经抑制40，并防止LOF突变型LOF突变体中的运动功能障碍。在LOF模型的41个疾病阶段用DNL343进行治疗，逆转了神经炎症和42个神经变性的血浆生物标志物的升高，并阻止了早亡率过早。通过DNL343治疗使LOF小鼠大脑中43个失调的几种蛋白质和代谢物在43位失调，并且在人类生物流体中可检测到44个反应。这些生物标志物中的几个在CSF和血浆45中显示出消失的白质疾病（VWMD）的患者，这是一种由46 EIF2B LOF和慢性ISR激活驱动的神经退行性疾病，支持其潜在的翻译相关性。这项研究47证明DNL343是一种脑渗透剂ISR抑制剂，能够在48个小鼠模型中衰减神经变性，并鉴定出几种可用于评估治疗49个诊所反应的生物标志物候选者。50
在鲍曼尼杆菌中描绘了针对GACS传感器激酶的免疫主导抗原疫苗肽：一种硅硅含量研究方法
结果：从137个表位中选择了最高分数的九种肽（20AA），并将五个肽视为抗原表位（E1 – E5）。E3作为有效抗原（得分：0.939537）和E1作为最佳疫苗候选者（得分：0.9803）。Solpro将所有表位视为可溶性肽。Protparam预测显示E3和E5作为稳定蛋白，保质期为3.5和1.9 h，具有负肉汁值。PSORTB服务器预测GACS蛋白序列作为细胞质膜蛋白的最终定位评分为7.88。IEDB保护分析显示，GACS序列中的100％保守序列，I类保护均为所有表位产生正值。聚类分析显示出很强的相互作用，并且与TLR-2最终检测到的E5的蛋白质肽相互作用是最佳相互作用的肽（H键= 14），其次是E3（H键= 12）。