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Adam Brufsky，1 Xianchen Liu，2 Benjamin ...
此摘要的写作和编辑支持由辉瑞资助。写作支持由辉瑞公司Riva Verma（Ph.D.）提供；编辑支持由Varkha Agrawal（Ph.D.，CMPP™，CMD）提供，图形支持由Pfizer的Suong Che提供。
iECURE 的 GTP-506 获得 FDA 罕见儿科疾病认定，GTP-506 是一种用于治疗鸟氨酸 T 的在研基因编辑产品候选药物
• FDA 决定将 OTC 缺乏症认定为“罕见疾病或病症” • GTP-506 是一种潜在的单剂量基因编辑疗法，旨在恢复患有 OTC 缺乏症（一种罕见的尿素循环障碍）的患者的代谢功能 • iECURE 有望在 2023 年中期提交 GTP-506 的临床试验新药 (IND) 申请 费城——2022 年 8 月 23 日——iECURE 是一家基因编辑公司，专注于开发利用与突变无关的体内基因插入或敲入编辑来治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病的疗法，今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其主要候选产品 GTP-506 罕见儿科疾病认定，用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症，这是一种罕见的遗传病，可导致儿科人群出现不可逆的神经系统损伤、癫痫、昏迷和死亡。 iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示：“GTP-506 获得用于治疗 OTC 缺乏症的罕见儿科疾病认定，凸显了对这种毁灭性儿科疾病的新治疗方案的迫切需求。”“GTP-506 是一种可能对患有 OTC 缺乏症的婴儿产生变革性的疗法，我们预计将于 2023 年中期向 FDA 提交首次人体临床试验的 IND 申请。”FDA 授予罕见儿科疾病认定，用于治疗严重且危及生命的疾病，这些疾病主要影响 18 岁或以下的儿童，且美国人口不到 200,000。罕见儿科疾病优先审查券计划旨在解决制药公司在为这些特殊患者群体开发治疗方法时面临的挑战。根据该计划，获得“儿科罕见疾病”药物或生物制剂批准的申办方可能有资格获得一张优惠券，该优惠券可兑换为对不同产品的后续营销申请的优先审查，或出售给另一个申办方以优先审查其营销申请。关于 GTP-506 iECURE 在其初始项目（包括 OTC 缺乏症）中采用的基因编辑方法依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体，一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A) 针对已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑，以及一个治疗性供体载体 (GTP-506D)，用于插入 OTC 基因以提供所需的基因校正。1 PCSK9 位点的切口作为治疗基因的插入位点，为健康基因的永久表达提供了潜在途径。关于 OTC 缺乏症 OTC 缺乏症是最常见的尿素循环障碍，是一种遗传性代谢障碍，由负责氨解毒的肝酶的基因缺陷引起。患有 OTC 缺乏症的人血液中氨含量会过高，可能导致毁灭性后果，包括累积和不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。严重的症状在出生后不久出现，男孩比女孩更常见。早发性严重 OTC 缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医疗
高级疗法委员会（CAT）议程04-06 2024年12月4日
7.6.2。Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational ATMPs in clinical trials ...................................................................................................................... 16
adacel® -Polio-患者药物信息
在Actrims论坛2023上提出的结果显示，丁蓝丁对中枢神经系统中与MS疾病进展相关的中枢神经系统（CNS）的神经炎性生物标志物的显着影响，增强了Tolebrutinib的潜力，从而解决了残疾的潜在，以解决残疾积累 - 对SARF的sar Fraining 2 earter-nistriation-SARING INSTICT ON-SARING INSTICT ON-SANFINIS-SANFINIS-SAN FRAININ-4443820，包括SAN4443820，包括SAN443820，蛋白激酶1（RIPK1）抑制剂巴黎，2023年2月23日。Tolebrutinib的新数据，Sanofi的研究性口服Bruton的酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗多发性硬化症（MS），对可能驱动CNS内疾病进展的关键免疫介质具有显着影响。在研究中，研究人员测量了接受未接受治疗或B细胞耗竭疗法Ocreelizumab的患者相比，用Tolebrutinib治疗的MS患者的脑脊液蛋白质组学变化。这些发现源于与国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）的合作研究和发展伙伴关系，并将在美国多发性硬化症（ACTRIMS）论坛2023的美洲治疗与研究委员会中提出。
问问专家灰评论：老年血液学
• Retrospective cohort study, single-institution • Treatment: Teclistimab, talquetamab or investigational • N= 99 • Age range 65-89 years • 71% frail at the time of BsAb treatment • Frailty measure used: Simplified (IFM) fraily score (=age, ECOG PS, Charlson comorbidity Index)
数据和安全监控计划-Cedars -Sinai
Acronyms/Abbreviations Definition AD-CR Associate Director for Clinical Research AE Adverse Event BSSR Biostatistics Shared Resource CAPA Corrective and Preventative Action Plan CCTO Cancer Clinical Trials Office COI Conflict of Interest CRC Clinical Research Coordinator CRLC Clinical Research Leadership Committee CSCC Cedars-Sinai Cancer Center CSMC Cedars-Sinai Medical Center CTMS Clinical Trial Management System DHHS Department of Health and Human Services DLT Dose Limiting Toxicity DRG Disease Research Group DSMB Data Safety Monitoring Board DSMC Data and Safety Monitoring Committee DSMP Data and Safety Monitoring Plan FDA Food and Drug Administration IDE Investigational Device Exemption IND Investigational New Drug IIT Investigator-Initiated Trial IRB Institutional Review Board LOI Letter of Intent MTD Maximum Tolerated Dose NCI National Cancer Institute NCTN National Cancer Trials Network NIH National Institutes of Health ORCQI Office of Research Compliance & Quality Improvement PI Principal Investigator PRMC Protocol Review and Monitoring Committee PRMS Protocol Review and Monitoring System QA Quality Assurance QMC Quality Management Core RNI Reportable New Information SAE Serious Adverse Event SOP Standard Operating Procedures SPIN Sponsor-Initiated Support Unit SUSAR Suspected Unexpected Serious Adverse Reactions UPIRSO Unanticipated Problem Involving Risks to Subjects or Others
药房居住式受体 - UT西南2024
Christine Hong, PharmD, MBA, BCOP Director of Pharmacy – Oncology & Investigational Drug Services PharmD, Rutgers University MBA, University of Connecticut PGY1/PGY2 HSPAL, Yale New Haven Hospital – Saint Raphael Campus & Cardinal Health Pharmacy Solutions Preceptor For: PGY2 HSPAL – Hematology/Oncology Operations PGY2 IDR - Oncology Administration, Medication Safety, Leadership & Management,研究性药物服务研究兴趣：配方管理，优化，肿瘤管理，药剂师和药房技术员实践进步，药房运营改进，药房自动化/技术整合，业务计划
马来西亚应用临床试验进口指南...
准确性分析程序的精度表达了作为常规的真实值或接受的参考值和所找到的值所接受的值之间的一致性。这有时被称为真实。活性物质的任何物质或混合物旨在用于制造研究产品的物质，并且在其生产中使用时，该物质成为该产品的活性成分，旨在发挥药理，免疫学或代谢作用，以恢复，纠正，纠正或修改生理诊断，以恢复，纠正或修改医疗诊断。在研究产品或其新用法的批准前临床经验中的不良药物反应，尤其是由于无法确定治疗剂量：所有对与任何剂量有关的研究产品的有害和意外的反应都应被视为不良药物反应（ADR）。“对研究产品的回应”一词是指研究产品与不良事件之间的因果关系至少是合理的可能性，即不能排除这种关系。关于市场产品，不利的药物反应是对一种有害和意外的药物的反应，并且通常以通常用于预防，诊断或疾病治疗或修改生理功能的剂量。不良事件对患者或临床研究受试者的任何不良医疗事件都接受了研究产品，并且不一定与该治疗的因果关系。因此，不利事件可能是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或疾病在时间上与使用研究产品相关的症状或疾病，无论是否与研究产品有关。分析程序分析程序是指执行分析的方式。它应详细描述执行每个分析测试所需的步骤。这可能包括但不限于：样本，参考标准和试剂制备，使用设备，校准曲线的生成，使用公式进行计算等等。批准了由国家临床研究委员会批准的良好临床实践培训的培训。培训的内容必须纳入委员会规定的课程。辅助产品一种用于协议中所述临床试验需求的药用产品，但不是作为测试/比较器的研究产品。，例如，护理标准，救援药物，预处理和伴随药物。cioms形成了报告ADR的形式。