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EMA接受ND0612的营销授权申请，这是一种针对帕金森氏病的运动波动的研究治疗
EMA Accepts Marketing Authorization Application for ND0612, an Investigational Treatment for Motor Fluctuations in Parkinson's Disease Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Head Office: Chuo-ku, Osaka; Representative Director: Akihiro Tsujimura; hereinafter, “MTPC”), a member of the Mitsubishi Chemical Group, today announced the European Medicines Agency (EMA) has接受审查ND0612的营销授权申请（MAA），这是2月20日（当地时间）的帕金森氏病（PD）运动波动的研究治疗方法。ND0612由MTPC全资子公司Neuroderm Ltd.开发（总部：以色列Rehovot；首席执行官：Kengo Isshiki）。MAA是由三菱Tanabe Pharma GmbH（总部：德国杜塞尔多夫）提交给EMA的，该程序适用于欧盟所有成员国（EU），冰岛，挪威和挪威和Liechtenstein。MAA得到了ND0612的全球3阶段无限试验的功效，安全性和耐受性数据的支持。PD是一种进步的慢性神经系统疾病，影响了全球超过1000万患者。*最常用的PD疗法涉及LD口服给药，通过补偿降低多巴胺以及LD降解抑制剂（通常CD）来补充多巴胺缺乏症，这表明了反帕金森氏症的作用。*谁有帕金森氏症？帕金森基金会。但是，口服LD摄入可能会长期导致运动波动，例如由于药物过度影响而引起的非自愿运动（运动障碍），并且该药物不再像以前那样有效地工作。随着PD的进展，除了增加运动波动的风险外，口腔疗法的调整在管理疾病的症状方面的有效性降低。nd0612，每天24小时，连续的地下输注LD/CD，旨在稳定LD的血液水平，改善药代动力学特征，准时延伸而没有麻烦的不良运动障碍并减少PD成人的休息时间。除了欧洲的应用外，MTPC组还在将其ND0612的新药物应用（NDA）重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。MTPC组专注于与中枢神经系统疾病有关的研发，并继续为所有面临神经退行性疾病的新治疗选择创造新的治疗选择。https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/statistics#:~: text = more%20than%2010%200万％20万％20亿20 peoplehttps://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/statistics#:~: text = more%20than%2010%200万％20万％20亿20 people
有关美国研究ND0612的美国发展计划的更新，以治疗帕金森氏病患者的运动波动
美国调查ND0612的美国发展计划的最新信息用于治疗帕金森氏病塔纳比制药公司（Tanabe Pharma Corporation）患者的运动波动（总部：大阪的Chuo-ku；代表总监：Akihiroto tsujimura；美国（以下简称“美国”）研究ND0612用于治疗帕金森氏病患者的运动波动，并针对2025年中期的新药申请（以下简称“ NDA”）重新提交。ND0612由MTPC全资子公司Neuroderm Ltd.开发（总部：以色列Rehovot；首席执行官：Kengo Isshiki）。Neuroderm于2023年向美国食品药品管理局（以下简称“ FDA”）提交了NDA，MTPC集团于2024年6月收到完整的响应信 *1（以下简称“ CRL”）。MTPC Group已更新了ND0612的发展计划。FDA没有确定与ND0612疗效有关的任何问题。MTPC小组将继续与FDA紧密合作，并致力于为中枢神经系统中患有神经退行性疾病的人们带来新的治疗选择，这是R＆D重点的关键领域之一。*1 1在当前条件下未批准该申请时，FDA在完成新药物申请的审查后发出了完整的响应信。*2 A型会议保留，用于讨论原本停滞的产品开发计划，以进行或解决重要的安全问题。
Reni-Cel，一种研究的ASCAS12A基因编辑的细胞药
*可在八名患者中评估的植入。†ANC≥0.5×10 9 /L的三个连续测量。基于八名在数据截止日期之前获得中性粒细胞植入的患者。‡连续三个连续测量，血小板计数≥20×10 9 /L，至少在血小板输血后7天开始，在血栓蛋白后10天。基于八名患者在数据截止日期之前获得血小板植入的患者。ANC，绝对中性粒细胞计数； Reni-Cel，Renizgamglogene AutogedTemcel； SD，标准偏差。
靶向滑膜肉瘤中的癌睾丸抗原
抽象的背景SGN-B7H4V是一种新型的研究葡萄蛋白抗体 - 药物结合物（ADC），其中包含B7-H4指导的人单克隆单克隆抗体，通过蛋白酶 - 蛋白酶链接的男性（MCARIMIMIMIMIMIMIMIMIMICIDOCAPRINERERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINERINE）（MMAE）与细胞毒性负荷单甲基单甲基单甲基抗体（MMAE）共轭。这种Vedotin Linker-Pay负载系统已在多个食品药物管理局批准的药物中得到了临床验证，包括Brentuximab vedotin，Enfortumab Vedotin和Tisotumab Vedotin。B7-H4是一种免疫检查点配体，在各种实体瘤上表达升高，包括乳腺癌，卵巢和子宫内膜肿瘤，以及有限的正常组织表达。SGN-B7H4V旨在通过与靶细胞表面上的B7-H4结合并在B7-H4/ADC复合物内部化后释放细胞毒性有效载荷MMAE来诱导针对靶细胞的直接细胞毒性。方法B7-H4表达以多种实体瘤类型的免疫组织化学为特征。还评估了SGN-B7H4V在体外和各种异种移植肿瘤模型中杀死表达B7-H4的肿瘤细胞的能力。最后，使用免疫能力的鼠B7-H4表达Renca肿瘤模型评估了SGN-B7H4V作为单一疗法的抗肿瘤活性，并与反编程的细胞死亡1（PD-1）剂结合使用。结果免疫组织化学证实了多种实体瘤的B7-H4表达，在乳房，子宫内膜和卵巢肿瘤中患病率最高。在免疫能力的鼠B7-H4表达肿瘤模型中，SGN-B7H4V促进了稳健的抗肿瘤活性，作为一种单一疗法，当与抗PD-1剂结合使用时会增强。在体外，SGN-B7H4V通过MMAE介导的直接细胞毒性和抗体介导的效应功能（包括抗体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞吞噬作用）杀死了表达B7-H4的肿瘤细胞。 体内，SGN-B7H4V在多种异种移植乳腺癌和卵巢癌模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括具有异质B7-H4表达的异种移植肿瘤，与Vedotin ADC的能力一致，这与VIDER ADC的能力一致。在体外，SGN-B7H4V通过MMAE介导的直接细胞毒性和抗体介导的效应功能（包括抗体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞吞噬作用）杀死了表达B7-H4的肿瘤细胞。体内，SGN-B7H4V在多种异种移植乳腺癌和卵巢癌模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括具有异质B7-H4表达的异种移植肿瘤，与Vedotin ADC的能力一致，这与VIDER ADC的能力一致。
IND 16337-扩展访问调查新药（IND）协议：ERVEBO®BOOSTER剂量 - 版本4.0
计划联系信息主要研究者：MARY CHOI，医学博士，MPH的病原与病理学和病理学（DHCPP）国家新兴和人畜共患性传染病中心（NCEZID）/疾病控制与预防中心/疾病控制与预防中心（CDC）1600 CLIFTON ROAD，CLIFTON ROAD，邮报H24-12 H24-12 Atlanta，GA 303329-14-14-14027.4027.4027.4027.4027.4027（4027）。 whz2@cdc.gov Sub-Investigator: Caitlin Cossaboom, DVM, PhD, MPH DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H24-12 Atlanta, GA 30329-4027 Tel: (404) 718-6813 nrm9@cdc.gov Trevor Shoemaker, PhD, MPH DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H24-12 Atlanta, GA 30329-4027 Tel: (404) 553-7492 tis8@cdc.gov Joel Montgomery, PhD, MS DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H18-B Atlanta, GA 30329-4027电话：（404）718-1444 ztq9@cdc.gov疫苗安全审稿人：John Su，MD，PhD，MPH免疫安全办公室健康质量和促销部/NCEZID/NCEZID/CDC 1600 CLIFTON ROAD，MAILSTOP V18-4 ATLANTA GA 30329-4027 TELC.（404）tele：404）事务：YON YU，准备和新兴感染的药品科/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road，MailStop H24-11 Atlanta GA 30329-4027电话：（404）639-3046 fkb8@cdc.gov
SOPP 8217：新药临床试验申请行政处理和审查管理程序 版本：5 生效日期：2017 年 7 月 5 日
答：联邦食品、药品和化妆品法案 (FD&C Act) 第 505 条规定，药品或生物制品必须获得食品和药物管理局 (FDA) 的上市批准，才能跨州运输或分销。IND 是赞助商向 FDA 提出的豁免此法律要求的请求。IND 用于临床研究，以收集安全性和有效性信息，以支持生物制品和药品的上市申请或医学研究。根据 21 CFR 312 子部分 I 中的扩展获取条款，当没有可比或令人满意的替代治疗方案时，IND 还用于在临床试验之外治疗患有立即危及生命的疾病或严重疾病或病症的患者。
![扩大了[研究性新药物] BR55的扩展访问或同情的使用，这是一种针对检测的有针对性的超声对比剂](/simg/3\340fda806ad489fdbfbe009ef847de2b08f8c9d5.webp)
扩大了[研究性新药物] BR55的扩展访问或同情的使用，这是一种针对检测的有针对性的超声对比剂
扩大了对[研究性新药] BR55的扩大访问或同情的使用，这是一种针对克罗恩病患者胃肠道患者的活动性炎症的有针对性的超声对比剂，目前Bracco Diagnostics Inc. [BRACCO]无法访问我们的New Pressitation new Pressitation new Pressitation new Pressitation new dressivation new dressivation bracco。临床试验是获得该药物尚未获得美国食品药品监督管理局批准的最佳方法。bracco考虑了这一决定中的许多因素，包括我们维持当前正在进行的持续和计划的临床试验中患者入学的能力，以及进入这些临床试验的重要性，以对对患者进行任何潜在风险的合理评估，以便在临床试验设置中可以最好地进行任何潜在的风险与受益。如果BRACCO决定将来考虑扩大对BR55的访问，则将使用该指南进行更新，我们将使用确保以公平且一致的方式考虑确保此类请求的标准评估和响应每个扩展的访问请求。如果您或家庭成员有兴趣获得我们的研究疗法，我们建议您就参加我们的临床试验的可能性咨询您的医生。有关此已发布指南的更多信息，或者您是一名请求扩展访问的医师，请通过此网站上的链接与我们联系：https：//www.bracco.com/en-en-us/get-touch。我们预计会在三个工作日内承认收到此类查询。BRACCO对本指南的发布不得保证任何个人患者使用任何特定的研究药物。根据《 21世纪治疗法》，BRACCO可以随时修改此扩展的访问指南。该指南将通过超链接或其他引用临床访问记录的超链接或其他引用，因为该记录变得活跃后。
指导和程序：在临床研究和治疗中使用设备（2021年3月2日更新）简要概述研究设备豁免
•药物设备组合产品的进口/导入研究设备定义和快速链接参考文献和法规简要概述本指南旨在帮助UCLA研究人员满足各种食品药物管理局（FDA）要求（FDA）要求，以及UCLA在使用临床研究（临床研究）和处理中使用设备时的UCLA要求。FDA IDE法规21 CFR 812包含对设备临床研究进行的程序和要求。涉及确定安全性和有效性的设备的临床研究受这些法规的约束，除非适用某些豁免。FDA的负责分支是设备和放射健康中心（CDRH）。对于大多数涉及设备的研究，研究人员或赞助商必须从FDA获得研究设备的豁免（IDE）。所有涉及人类受试者的研究设备研究必须提交IRB进行审查和批准，然后才能开始调查。调查设备豁免应用程序（IDE）
针对 ANGPTL3 的在研体内碱基编辑药物 VERVE-201 在非临床研究中实现了精准、持久的肝脏编辑
本演示文稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定性，包括关于 VERVE-201 临床试验启动时间、公司研发计划以及公司计划（包括 VERVE-201）的潜在优势和治疗潜力的陈述。本演示文稿中包含的所有陈述（历史事实陈述除外），包括关于公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“会”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的经营历史相关的风险；公司及时提交并获得其产品候选物的监管申请批准的能力；推进其产品候选物的临床试验；按预期时间表或完全启动、招募和完成其正在进行和未来的临床试验；正确估计公司产品候选物的潜在患者群体和/或市场；在临床试验中复制在 VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果；在当前和未来临床试验中按照预期的时间表推进其产品候选物的开发；获得、维护或保护与其产品候选物相关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论（其中任何因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同），请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件和公司未来向美国证券交易委员会提交的其他文件中有关潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿日期的观点，不应被视为代表公司截至本新闻稿日期之后任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司的观点发生变化。然而，虽然公司可能会选择在未来某个时间点更新这些前瞻性陈述，但公司明确表示不承担任何更新义务。
靶向ANGPTL3，VERVE-201的体内基础编辑医学，在小鼠模型中实现了有效的和LDLR的肝脏编辑
本演讲包含1995年《私人证券诉讼改革法案法案》的含义中的“前瞻性陈述”，该法案涉及实质性风险和不确定性，包括有关启动Verve-201-201-Verve-201-2014的预期时机的陈述；公司的研发计划；以及公司计划的潜在优势和治疗潜力，包括Verve-2012。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；该公司及时提交并获得其产品候选人的监管申请的能力；在临床试验中提高其候选产品；在预期的时间表上启动，注册和完成其正在进行的和将来的临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在Verve-101，Verve-102和Verve-201的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的临床试验阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司与证券和交易委员会的最新申请和公司交易所的最新申请，并在公司中对潜在风险，不确定性和其他重要因素进行讨论。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。