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COVID-19疫苗：2021年3月27日与血小板减少症CHM的血栓栓塞事件
••关于血小板减少症发生的脑静脉和其他中心静脉血栓形成•AZ疫苗接种计划暂时悬挂在某些欧盟MS•3月18日发表的MHRA声明：•可用的证据不建议由AZ疫苗造成的静脉浮肿症状•AZ疫苗引起的静脉浮肿•非常罕见的脑鼻鼻涕与脑脉络脉络脉络的进展相处，以及脑脉络脉动的进度，这是5英镑的触角（5.当时有100万接种疫苗的人）•福利继续超过风险•EMA 3月18日发表的类似陈述（18案例CVST，7 dic） - 有些人但并非所有暂停的MS都已经重新启动了疫苗接种计划•3月25日，EMA声明25更新了审查进度•关于血小板减少症发生的脑静脉和其他中心静脉血栓形成•AZ疫苗接种计划暂时悬挂在某些欧盟MS•3月18日发表的MHRA声明：•可用的证据不建议由AZ疫苗造成的静脉浮肿症状•AZ疫苗引起的静脉浮肿•非常罕见的脑鼻鼻涕与脑脉络脉络脉络的进展相处，以及脑脉络脉动的进度，这是5英镑的触角（5.当时有100万接种疫苗的人）•福利继续超过风险•EMA 3月18日发表的类似陈述（18案例CVST，7 dic） - 有些人但并非所有暂停的MS都已经重新启动了疫苗接种计划•3月25日，EMA声明25更新了审查进度
对接受 NSAID 或抗血小板治疗的患者的胃保护（使用 PPI） 关于何时开始使用 PPI 与 NSAID（或抗血小板）治疗胃
艰难梭菌感染 (CDI) 观察性研究发现，PPI 使用者感染 CDI 的风险比非使用者大约高 2-3 倍。CDI 治疗期间使用 PPI 与复发风险增加 42% 相关。英国公共卫生部指南建议，对于患有或有 CDI 高风险（使用抗生素、住院、高龄和潜在发病率以及炎症性肠病）的患者，应考虑停用 PPI 或重新审查其对 PPI 的需要。骨质疏松性骨折观察性研究表明，高剂量和长期（> 1 年）使用 PPI 可能会略微增加髋部、腕部或脊柱骨折的风险。有吸烟史的绝经后女性使用 PPI 的时间越长，风险就越大，因为吸烟会抑制钙的吸收。吸烟和使用 PPI 可能会对由钙吸收受损介导的骨折风险产生协同作用。英国药品和保健产品管理局（MHRA）在 2012 年 4 月发布的建议中指出：“最近的流行病学证据表明，长期使用 PPI 会增加骨折风险。有骨质疏松症风险的患者应根据现行临床指南进行治疗，以确保他们摄入足够的维生素 D 和钙”。与 PPI 相关的其他不良反应 PPI 的不良反应通常较轻且可逆；然而，通过病例报告和观察性研究（受偏见和因果关系难以证明的影响），长期 PPI 治疗可能会与不常见的严重不良反应有关，例如： • 低镁血症：MHRA 在 2012 年警告长期使用 PPI 后有发生低镁血症的风险，
Awiqli FlexTouch®（活性物质：胰岛素 ico-dec）
Awiqli FlexTouch 是 Access Consortium 联合计划的一部分，该计划是澳大利亚（治疗用品管理局，TGA）、加拿大（加拿大卫生部，HC）、新加坡（卫生科学局，HSA）、英国（药品和保健产品管理局，MHRA）和瑞士医药管理局的药品监管机构之间的合作项目。该计划协调了至少在五个国家中的两个国家提交的新活性物质授权申请的评估。Awiqli FlexTouch 的授权申请已提交给澳大利亚、加拿大、新加坡和瑞士的药品监管机构。每个国家都评估了申请的一部分，然后分享和讨论了结果。最后
北爱尔兰人类药品供应温莎框架协议
第 1 类药品将仅根据英国法律获得许可。对于第 2 类药品，一些欧盟法规（已于 2022 年 4 月由指令 (EU) 2022/642 修订）将在 1 月 1 日之后继续适用，以确保北爱尔兰继续拥有进入英国内部市场和欧盟单一市场的双重市场准入。无论药品属于第 1 类还是第 2 类，英国药品的所有现有豁免（例如与上市许可持有人 (MAH) 所在地和批次测试相关的豁免）都将继续适用。MHRA 仍将是主管当局，负责监管整个英国的药品。
COVID-19 疫苗和输血
英国批准使用的疫苗符合 MHRA 制定的严格安全、质量和有效性标准。任何获批的 COVID-19 疫苗都必须经过所有其他获批药物都要经过的所有临床试验和安全检查。COVID-19 疫苗含有 mRNA 或经过修饰的腺病毒 DNA，它们不会复制，也不会在细胞分裂时被复制。虽然少量疫苗可能会进入血液，但这对疫苗的作用并不重要，而且任何确实发生的血液渗透都可能是短暂的。英国批准的 COVID-19 疫苗不会对血液供应的安全或接受输血的患者构成任何风险。
全球利用RNA编辑技术治疗疑难杂症的现状
治疗方法（作用机制） 1）抑制产生毒性蛋白质的DNA/RNA（ASO、shRNA等）⇒Tofersen，一种用于治疗ALS的ASO（FDA于2023年批准） 2）编辑异常的DNA/RNA使其正常化（CRISPR系统，一项诺贝尔奖获奖技术）⇒镰状细胞病/β-地中海贫血的体外基因组编辑疗法（MHRA于2023年批准） 3）将DNA/RNA引入细胞以补充（过度表达）缺失的蛋白质⇒使用AAV9过度表达用于SMA的正常SMN基因（PMDA于2020年批准）
成人中轴型脊柱关节炎和非放射学中轴型脊柱关节炎的生物制剂途径
Janus 激酶 (JAK) 抑制剂：降低重大心血管事件、恶性肿瘤、静脉血栓栓塞症、严重感染和死亡率增加风险的措施： 除非没有其他合适的替代方案，否则不应在具有以下风险因素的患者中使用 JAK 抑制剂（filgotinib、upadacitinib 和 tofacitinib）： - 年龄 65 岁或以上 - 目前或过去长期吸烟 - 心血管疾病或恶性肿瘤的其他风险因素 对有其他 VTE 风险因素的患者开处方时要谨慎，并尽可能开出较低的剂量 对所有患者进行定期皮肤检查以检查是否有皮肤恶性肿瘤（MHRA 2023 年 4 月） 托法替尼 (Xeljanz®)
保证NHS威尔士的无菌制剂
为了本指南的目的，“药物的无菌准备”重点是在药房监督的无菌设施中进行的活动。因此，该定义包括在威尔士NHS药房无菌设施中进行的可注射药物的重构。为了避免疑问，临床区域中可注射药物的重建不超出该指南的范围。根据MHRA MS授权，制造商/进口商授权（MIA）或IMPS制造商/进口商授权（MIA IMP）的制造业也不在本指南的范围内。持有MS授权的站点必须根据本指南的保证和绩效管理部分中描述的质量指标进行报告。
基于第四-MRNA的 - 触及效果 - ...
9.30圆桌讨论：对准个性化癌症疫苗的质量控制和调节性提交，以使患者挽救生命的药物•如何以较小的批次大小控制质量并为患者及时获得个性化疫苗的完整释放规格？•在生产个性化疫苗时，GMP等级的哪个阶段是必要的？主持人：全球监管事务CMC副总裁Nazia Noor，Biontech Hang Yuan，Innovac Theravac Therapeutics KA-WAI WAN的联合创始人兼首席技术官KA-WAI WAN，高级药品评估师，药品和医疗保健产品监管机构（MHRA）
新闻稿-iECURE_UK-CTA_v7_FINAL.pdf
费城——2024 年 3 月 6 日——iECURE, Inc. 是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法，用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病，该公司今天宣布，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 批准该公司的临床试验授权申请 (CTA)，将 OTC-HOPE 研究扩展到英国。OTC-HOPE 研究正在研究 ECUR-506，这是一种基于基因编辑的试验性疗法，用于治疗婴儿的鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。MHRA 批准的 CTA 是此前澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 批准开始 OTC-HOPE 研究的结果。 “ECUR-506 是有史以来第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入项目，随着我们继续推进 ECUR-506 首次人体给药，MHRA 和 TGA 对该项目充满信心，我们对此充满信心，”iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示。“在整个 2024 年，我们将继续与其他监管机构保持密切联系，寻求将 OTC-HOPE 研究扩展到更多地区。我们正在确保试验点准备好招募患者，并预计在未来几个月内启动试验点。” OTC-HOPE 研究是一项 1/2 期首次人体研究，研究对象为经基因证实患有新生儿发病 OTC 缺陷的新生男性。该研究主要旨在评估单剂量静脉注射 ECUR-506 后最多两个剂量水平的安全性和耐受性。次要目标是评估 ECUR-506 的药代动力学和疗效。此外，探索性终点将评估疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量。iECURE 首席医疗官 Gabriel M. Cohn 医学博士表示：“OTC 缺乏症是一种严重的遗传性代谢紊乱，在大多数严重情况下，需要肝移植。ECUR-506 如果获得批准，将作为一种替代治疗方法为受这种危及生命的疾病困扰的家庭带来希望。通过基因编辑，我们相信 ECUR-506 可以使这些儿童持久产生功能性 OTC 酶，从而提供持久的临床益处，并消除肝移植的需要和防止器官排斥所需的终生免疫抑制治疗。”关于 ECUR-506 iECURE 对其初始项目（包括 OTC 缺乏症）的基因编辑方法依赖于两种腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送，每种衣壳都携带不同的有效载荷。 ECUR-506 包含两个载体，一个是 ARCUS® 核酸酶载体，用于靶向已鉴定的 PCSK9 基因位点的基因编辑，另一个是供体载体，用于插入所需的功能性 OTC 基因。iECURE 已从 Precision BioSciences 获得 ECUR-506 的 ARCUS 核酸酶许可。1 PCSK9 位点的切口可作为 OTC 基因的插入位点，为健康基因的永久表达提供潜在途径。 ECUR-506 正在 OTC-HOPE 研究中进行研究，这是第一个基于临床巨核酸酶的体内基因插入计划。关于 OTC-HOPE 研究