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小儿健康和疾病中微生物群的短链脂肪酸：从肠道发育到神经保护
婴儿肠道菌群在早期生命中经历了显着变化，这对于免疫系统成熟，营养吸收和代谢编程至关重要。在各种微生物代谢物，短链脂肪酸（SCFAS）中，主要是乙酸，丙酸酯和丁酸酯，通过肠道细菌发酵而产生的丁酸酯，已成为宿主 - 微生物群相互作用的关键调节剂。SCFA是结肠细胞的能源，并在调节免疫反应，保持肠道屏障完整性和影响全身代谢途径方面起关键作用。最近的研究强调了SCFA在小儿种群中的潜在神经保护作用。肠道菌群组成和SCFA产生的破坏与一系列儿科健康问题越来越多，包括肥胖，过敏性疾病，炎症性肠病（IBD）和神经发育障碍。这篇评论综合了有关微生物源性SCFA在小儿健康中的作用的当前知识，强调了它们从肠道发展到神经保护作用的贡献。它还强调了进一步研究的必要性，以揭示SCFA影响小儿健康并开发针对SCFAS治疗益处的有针对性干预措施的确切机制。
5200万美元）在B系列比赛中以推进其第一个小儿...
MMA在婴儿早期开始发作，与显着的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力，癫痫发作，发育延迟和器官损害。目前，没有针对MMA的疾病改良治疗方法。Gene202是一种开创性的现成基因疗法，可利用公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV被设计为静脉内使用，使患者的肝脏一生都可以产生疗法。这种独特的作用方式使Genespire的方法最适合解决受到目前面临最紧迫的未满足医疗需求的遗传疾病影响的儿科患者，同时也使成年患者受益。ISLV技术是由Genespire的科学共同创始人和基因治疗领导者开发的，PR。San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）的Luigi Naldini和Alessio Cantore博士。
3D打印的人性化 - 妇女 - 患者 -
摘要背景：通常在需要终身氢化皮质治疗的儿童中诊断出肾上腺功能不全。但是，就剂量和可接受性而言，儿科药物目前尚无。研究设计和方法：半固体挤出（SSE）3D打印（3DP）用于制造个性化和可咀嚼的氢化可的松配方（PRINTLETS），以在西班牙巴塞罗那的Vall D'Ebron University Hospital的儿童进行即将进行的临床研究。使用特定软件进行动态剂量调制验证了3DP过程。结果：印刷品含有从三种不同风味和颜色组合的1至6 mg氢化可的松剂量，有助于小儿患者的依从性。评估了药物墨水（药物和赋形剂的混合物）的流变行为，以确保通过反复的印刷周期确保打印线的可重复性。printlet显示立即释放氢化可的松，稳定用于1个月的存储空间，足以在临床试验期间开处方说明。结论：结果证实了用于临床试验的开发打印机的适用性和安全性。撰写了来自西班牙药品局此临床试验申请的所需技术信息，以作为寻求申请和对3DP口服剂型申请和进行临床试验的医疗保健专业人员的指南。
CD74 在儿童急性髓系白血病患者中表达，是一种有希望的治疗靶点：儿童肿瘤学杂志的一份报告
由于儿童急性髓系白血病 (AML) 的治愈性疗法仍然难以实现，因此确定潜在的新治疗靶点至关重要。我们通过多维流式细胞术评估了参加儿童肿瘤组 AAML1031 临床试验 (clinicaltrials gov. Identifier: NCT01371981) 的 973 名患者的细胞表面 CD74（也称为主要组织相容性复合体-II 不变链）的表达。38% 的儿童 AML 患者在任何水平上表达 CD74，与正常造血细胞相比，发现有一部分人的表达相对于正常髓系祖细胞有所增加。表达高强度 CD74 的儿童 AML 患者通常具有不成熟的免疫表型和增加的淋巴抗原表达频率。 CD74 表达增高与白细胞和外周血原始细胞计数较低的老年患者有关，并且富含 t(8;21)、8 号三体和 CEBPA 突变。总体而言，高 CD74 表达与低风险状态相关，但 26% 的患者被分配到高风险方案状态，5 年无事件生存率为 53%，这表明大量高表达患者的预后不佳。体外临床前研究表明，抗 CD74 疗法对 AML 细胞有效，但对正常 CD34 + 细胞影响不大。总之，我们证明 CD74 在儿童 AML 亚群中的表达水平高于正常造血细胞，是表达患者治疗的一个有希望的靶点。鉴于近一半高水平表达 CD74 的患者在 5 年内出现不良事件，并且有针对 CD74 的药物，这代表了一种有希望的治疗方法，值得进一步研究。
ICH E11A 儿科推断指南
4.1.6. 在参考人群和目标人群之间建立不同终点的关系 ...................................................................................................................................... 20
小儿高级神经胶质瘤的基于汽车的治疗靶标
摘要：由于缺乏有效的治疗，高级神经胶质瘤（HGG）患者的预后很沮丧。为了改变HGG患者的命运并减少了当前与治疗相关的副作用，过去几年的治疗重点已转变为免疫疗法，例如基于嵌合抗原受体（CAR）的治疗。基于汽车的治疗的最新发展显示成人神经胶质瘤患者的有希望的结果，而针对HGG的小儿患者进行了首次临床试验。但是，小儿HGG（PHGG）及其成年对应物之间存在显着差异，包括肿瘤免疫微环境（TIME）的组成，这极大地影响了汽车治疗的反应性。因此，我们在这里提供了PHGG实体中基于汽车的治疗靶标的系统概述，重点是临床试验和临床前研究，并将其与成人神经胶质瘤进行了比较。我们得出的结论是，目标表达，时间和汽车治疗相关的毒性在PHGG实体之间有所不同，并且与成人HGG有所不同，这表明需要在PHGG中采用更量身定制的免疫治疗型汽车方法。总的来说，我们为未来开发基于汽车的治疗策略的儿科HGG患者提供了目标路线图，这些患者迫切需要新的疗法。
治疗小儿患者的下颌脓肿...
背景：下颌下脓肿是一种炎症，伴随着下颌区域的脓液形成。下颌脓肿在所有深颈脓肿中排名最高。70-85％由牙齿感染引起的病例是最常见的病例，其余的是腹膜炎，淋巴结炎，口腔壁撕裂或下颌骨骨折。这项研究的目的是确定由未发现的下颌骨折引起的下颌下脓肿的病例特征和进行的治疗。方法：所使用的研究方法是描述性观察方法。在动作过程中从直接观察中获取数据，次要数据来自苏丹法塔赫·戴拉医院（Sultan Fatah Demak Hospital）口腔外科手术部分的患者病历。结果：根据病例报告，给予患者的治疗方法很高，干预最少。结论：正确下颌骨中的下颌脓肿已用切口和排水处理，以便可以正确去除下颌空间中厌氧菌的炎症产物。简介
开发和UV-VIS分光光度计分析对个性化疗法的易用性口服溶液DuyguEneş1
摘要：地塞米松在儿科应用中的使用是一个众所周知的问题。在本研究中，我们开发了一种口服地塞米松溶液制剂，特别针对剂量依赖性的个性化疗法，并具有称为无害的赋形剂，可安全地用于儿科。这项研究的目的是准备地塞米松的小儿口服溶液，并开发出一种UV/VIS分光光度法，以评估开发配方的稳定性和质量控制。地塞米松的主要来源用于制备口服小儿溶液的是一次性可注射溶液。这允许在基本实验室条件下轻松制备该公式。使用基于ICH Q2（R1）指南验证的开发的UV/VIS分光光度法方法来确保地塞米松含量和公式的稳定性。以269 nm波长进行了简单，快速，可靠和经过验证的分光光度计分析，该方法的线性在1.00至50.00 µg mL –1的范围内。在日光下，在4°C下至少在4°C下在4°C下稳定。还评估了其他稳定性条件（环境温度和-20°C）的测定法。尽管本研究中使用的方法包含可以容易适应基本实验室条件的简单过程，但结果令人满意，可以准备易于使用的小儿口服溶液，以供个性化医学。经过验证的UV/VIS分光光度法方法是对该配方的选择性，并轻松地用于样品的质量控制和稳定性研究。这种配方可能有助于卫生专业人员管理现实生活中的皮质类固醇治疗应用问题，尤其是对于医院药房的儿科。
MAPK 抑制治疗儿童低级别胶质瘤的耐药性、反弹和复发再生长模式：一种改进的德尔菲法建立基于国际共识的定义-国际儿童低级别胶质瘤联盟
摘要 儿童低级别胶质瘤 (pLGG) 是最常见的儿童脑肿瘤组。当无法进行根治性切除时，其自然病程是一种慢性疾病，肿瘤稳定期和肿瘤进展期交替出现。虽然总体存活率很高，但许多患者会经历严重的、可能终生的疾病。由于突变事件，大多数 pLGG 具有潜在的 RAS/MAPK 通路激活，导致在临床试验中使用分子靶向疗法，最近监管机构批准了 BRAF 和 MEK 抑制组合用于 BRAFV600E 突变的 pLGG。尽管活动令人鼓舞，但由于药物耐药性，治疗期间可能会发生肿瘤复发，停止治疗后可能会出现肿瘤复发，或者据报道，一些患者在停止靶向治疗后 3 个月内出现快速反弹生长。在 pLGG 中，这些再生模式的定义尚未得到很好的描述。因此，国际儿童低级别胶质瘤联盟（一个由全球医生和科学家组成的团体）成立了耐药性、反弹和复发 (R3) 工作组，以研究耐药性、反弹和复发。采用改良的德尔菲方法，针对 pLGG 的再生模式制定了基于共识的定义和建议，并特别提到了靶向治疗。
2024 - 2025 年儿童流感疫苗
*如果孩子之前接种过两剂流感疫苗（在任何时候），那么他们本季只需要接种一剂流感疫苗。如果可能，将注射部位间隔 1 英寸或更多如果可能，在不同的肢体上注射 COVID-19 疫苗和可能更容易引起局部反应的疫苗（即含破伤风的疫苗）