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该文件已准备好与利益相关者进行咨询。它总结了已考虑的证据和观点，并规定了委员会提出的建议。尼斯邀请利益相关者的评论对此评估和公众。应阅读本文件与证据一起阅读（请参阅委员会论文）。
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A. 1948 年，一位医生报告称，镰状细胞性贫血症患儿在新生儿时期，红细胞中只有极少数呈镰状。这位医生认为，新生儿的红细胞受到胎儿血红蛋白含量较高的保护。B. 1972 年至 1994 年的研究表明，一些镰状细胞病患者携带的基因可导致出生后持续产生胎儿血红蛋白。这些镰状细胞病患者的镰状细胞病较轻，寿命更长。C. 1995 年的一项研究发现“羟基脲可重新激活胎儿血红蛋白的产生，从而减少成人镰状细胞病发作的次数和严重程度……但羟基脲会引起毒性，并且仅对大约一半的患者有帮助。”来源：“镰状细胞基因疗法可提高胎儿血红蛋白：70 年的发现时间表”( https://answers.childrenshospital.org/sickle-cell-gene-therapy-bcl11a-timeline/ )
镰状细胞和自身免疫性疾病：双重打击
在本期的《Haematologica》中，Tang 及其同事详细报道了荷兰 338 名镰状细胞病 (SCD) 成年人的自身免疫性疾病的患病率。1 他们发现很大一部分 (10.7%) 患者同时患有自身免疫性疾病；这一比例大约是其他报告中的两倍。Mausoléo 等人最近报道，在一个年龄相仿的 266 名患者队列中，自身免疫性疾病的患病率为 5.6%。2 然而，Mausoléo 等人的分析中并没有包括 1 型糖尿病、甲状腺疾病、突发性耳聋综合症和斑秃，这些疾病占 Tang 等人描述的队列中约一半的病例。排除这些疾病后，这两个可比队列中自身免疫性疾病的患病率相似，证实了两位作者的观察结果，即自身免疫性疾病在 SCD 患者中比在一般人群中更为普遍。阿姆斯特丹队列的显著特点是明显没有出现类风湿性关节炎和自身免疫性肝炎，而这两种疾病在其他队列中是最常见的。2
针对镰状细胞病患者的疫苗接种建议
乙肝疫苗接种。人们可能通过使用受污染的针头感染乙肝，例如注射非法药物时、与受感染者的性接触、输血污染以及不太常见的受感染的母亲传染给未出生的婴儿。英国的输血服务机构非常小心地筛查所有献血者是否感染乙肝；这降低了通过该途径感染的风险。如果镰状细胞病患者需要输血，建议他们接种这种疫苗以保护自己。
镰状细胞疾病：非洲的沉默杀手
镰状细胞疾病（SCD）是一种遗传性血液疾病，改变了红细胞中的血红蛋白，从而通过我们的身体携带氧气。红细胞变得僵硬而粘，看起来像新月形或“镰状”形状，努力在血液中流畅地流动。封锁可能发生在体内的任何地方，带来各种健康问题。这些包括贫血，疲倦，手脚肿胀，中风的高风险，经常被称为疼痛危机，感染，发育迟缓的生长和视力问题。这也导致并发症，例如慢性疼痛和器官损伤。目前，骨髓移植是唯一的治疗方法。也可以有效地治疗症状。
2025 Tenncare镰状细胞疾病报告
田纳西州公共分会的背景号。2021 PC 186的2021年第186页确定，Tenncare的划分对所有药物，治疗形式和服务的年度审查，对诊断为镰状细胞疾病的参与者的服务有资格在医疗助理计划下覆盖。第一份镰状细胞疾病报告于2022年1月15日提交给立法机关。镰状细胞疾病报告（下文报告）每年1月15日每年每年提交给立法机关，详细介绍Tenncare的调查结果以及根据这些发现向大会的任何建议。Tenncare还必须将年度报告发布到其网站，以便公众可以使用。审查的目的是确定可用的涵盖药物，治疗方法和服务是否足以满足Tenncare参与者的需求，以及TennCare是否应该寻求增加其他药物，治疗方法或服务。tenncare需要征求和考虑公众的意见，特别强调了镰状细胞疾病治疗的人或具有知识和经验的人的投入。自2022年报告以来，Tenncare及其三个托管护理组织（MCO）与镰状细胞社区的Tenncare参与者和护理提供者进行了定期沟通。在过去的几年中，如先前的Tenncare镰状细胞疾病报告中所述，Tenncare和所有三个MCO都通过论坛，现场和虚拟访问以及其他持续的反馈和对话的途径继续与镰状细胞提供者进行定期会议。本报告概述了2021年PC 186所需的信息。镰状细胞病镰状细胞病的概述和背景是一组遗传性的红细胞血液疾病。它是美国最常见的血液疾病之一，影响了约100,000名美国人。[1]本报告描述了患有镰状细胞疾病的Tenncare参与者的人口人口统计和医疗保健利用模式。它概述了专门旨在提供医疗保健协调的临床计划，并涵盖了镰状细胞疾病患者的医疗保健访问和利用模式。该报告讨论了对该人群的具体机会和挑战，描述了从利益相关者那里收到的反馈，并讨论了Tenncare涵盖的药物，治疗和服务的适当性，以满足患有镰状细胞疾病的参与者的需求。截至2024年12月，Tenncare为大约142万田纳西人提供医疗保险。报告中提供的所有医疗数据均基于2023日历年（CY2023）的Tenncare索赔数据。
整合糖尿病和镰状细胞贫血管理
糖尿病和镰状细胞性贫血既复杂又慢性病，对医疗保健提供者和个人构成了重大挑战。这两种疾病的共存，称为镰状细胞性状相关糖尿病（SCTD），提出了一套独特的临床考虑和管理挑战。糖尿病和镰状细胞贫血的共存引入了两个复杂的医疗状况之间的动态相互作用。患有镰状细胞性状（SCT）的人可能面临患糖尿病的风险升高。在镰状细胞贫血背景下糖尿病的管理提出了独特的挑战。认识到SCTD人群中的异质性，个性化医学方法至关重要。糖尿病和镰状细胞贫血均易于诱发并发症。生活方式修改在糖尿病和镰状细胞贫血的管理中起关键作用。糖尿病和镰状细胞贫血的融合需要涉及多学科协作的综合护理模型。
镰状细胞疾病的研究：全面评论
摘要：镰状细胞疾病（SCD）是一种常染色体隐性遗传性血液疾病，当HBB基因的两个等位基因都有突变时，会发生，导致产生异常的血红蛋白（HBS）。HBS的存在导致红细胞（RBC）采用与疾病相关的独特镰状形式。这又导致血管阻塞，减少血液循环和器官的损害。传统治疗（例如输血和羟基脲）提供缓解，但会带来自己的局限性和相关风险。基因疗法已成为寻求SCD的有希望的范式转变，通过靶向该疾病的遗传根源，从而提供了个性化的解决方案。本评论文章探讨了SCD基因疗法的原理和最新进步。但是，在基因治疗成为该疾病的主要治疗策略之前，需要克服一些挑战，包括对长期安全和效力评估的需求。正在进行的研究和创新有望增强治疗方法，并具有广泛可用的基因疗法的潜力，最终改善了SCD患者的生活质量。