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晚期胆道癌中最佳疗法的选择：化学疗法，靶向疗法或免疫疗法
L.-J. Palmieri，J。Lavolé，S。Dermine，C。Brezault，M。Dhooge等。 晚期胆道癌中最佳治疗方法的选择：化学疗法，靶向疗法或免疫疗法。 药物和治疗学，2020，210，pp.107517-。 10.1016/j.pharmthera.2020.107517。 hal-03490320L.-J.Palmieri，J。Lavolé，S。Dermine，C。Brezault，M。Dhooge等。晚期胆道癌中最佳治疗方法的选择：化学疗法，靶向疗法或免疫疗法。药物和治疗学，2020，210，pp.107517-。10.1016/j.pharmthera.2020.107517。hal-03490320
社论：血液学靶向治疗的二十年
靶向治疗在血液系统恶性肿瘤临床实践中的应用，首先应用于慢性粒细胞白血病 (CML)，其药物开发模式基于疾病的分子发病机制，是一项突破性的发展，标志着医学界的一场彻底革命。造血是一个复杂的稳态过程，当其失调时，会导致不同的病理。多年来，对此类过程的深入研究极大地影响了患者的福祉。尽管如此，一些疾病仍然缺乏适当的治疗选择来改善患者的预后。大多数血液系统恶性肿瘤的病因仍不甚明了，而且缺乏针对前体疾病的预防策略，例如意义不明的克隆性血细胞减少症 (CCUS) 和单克隆丙种球蛋白病。本研究主题旨在组织和讨论血液系统恶性肿瘤新治疗策略和可能的药物组合的临床前和临床研究。贡献的文章将这一初始目标扩展到涵盖疾病生物学和前兆状况的其他关键领域。
骨癌的靶向治疗和创新 - ...
骨癌，包括原发性恶性肿瘤（如骨肉瘤、软骨肉瘤和尤文氏肉瘤）以及转移性骨癌，由于其侵袭性、高转移潜能和有限的治疗选择，在临床上面临着巨大的挑战。虽然手术、化疗和放疗等传统方法一直是治疗的核心，但骨癌管理的前景正转向更加个性化的靶向治疗 [3]。本讨论重点介绍了靶向治疗的最新进展、其作用机制及其在彻底改变骨癌管理方面的潜在作用。靶向治疗旨在破坏与癌细胞存活、增殖和转移有关的特定分子靶点，从而提供比传统化疗更精确的方法。这些疗法旨在专门针对驱动肿瘤生长的异常蛋白质、受体或信号通路，最大限度地减少对正常健康组织的损害。在骨癌的背景下，已经确定了许多可以调节以改善治疗结果的分子靶点 [4]。
工程耐药的NK细胞疗法
同种异体细胞免疫疗法（将健康供体的免疫细胞注入患者中）由于其成本效益，可伸缩性和点播可用性而有可能彻底改变癌症治疗。然而，同种异体细胞的免疫原性和有限的持久性仍然是实现这些疗法持续和稳健的抗肿瘤反应的重要障碍。一种解决同种异细胞免疫原性的常见策略是HLA分子的遗传基因敲除，这是向T细胞呈现抗原的表面蛋白，这有效地消除了T细胞介导的排斥反应。然而，这些HLA分子的丢失通过缺失自然识别而被宿主自然杀手（NK）细胞触发了排斥。因此，有必要将靶向NK细胞的免疫调节策略与HLA敲除，以便充分保护同种异体细胞免受宿主免疫系统的影响。在本次研讨会中，我首先证明，敲除免疫突触中的关键粘附配体，特别是ICAM-1和CD58，广泛保护了同种异体IPSC衍生的NK细胞免受宿主NK细胞介导的抑制的抑制。然后，我将讨论如何将这种方法扩展到Adapt NK细胞平台，这是一种高度细胞毒性的，由体内扩展的原发性NK细胞平台，该平台有助于进入临床试验。在这种情况下，我通过将基于microRNA的SHRNA掺入嵌合抗原受体（CAR）质粒中，开发了一种单发方法来敲击粘附配体敲低，从而可以同时增强适应性NK细胞功能和对异常的耐药性。我将通过概述我对未来实验室的愿景来结束研讨会，我的目标是将我在NK细胞工程中的专业知识与我的生物材料背景相结合，以开发下一代NK细胞疗法，以治疗实体瘤和免疫介导的疾病。
人源化小鼠是评估造血基因疗法和临床前建模以进行临床试验的宝贵工具
HAL 是一个多学科开放存取档案库，用于存放和传播科学研究文献，无论这些文献是否已出版。这些文献可能来自法国或国外的教学和研究机构，也可能来自公共或私人研究中心。
肿瘤靶向治疗的皮肤毒性：临床表现和管理的文献综述
引言.................... ... . ... ... ................. ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... . ... 616 皮肤毒性评估 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . ................. ... ................. ... .................................................................................................................................................... 619 丘疹脓疱性皮疹........................................................................................................................................................................................................................................................................................................... ... .................................................................................................................................................................................620 预防.................................................................................................................................................................................... ... . ... ................. ... ................. ... ................. ... ................................................................................................................................................................................................................. 620 手足皮肤反应....................................................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... ....................................................................................................................................................................... . . 620 表皮肿瘤和角化过度性皮疹. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 621 皮肤干燥症和裂痕.................... ... ................. ... ................. ... ................. ... 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 622。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 622。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 。 622
个性化疗法的开发，管理和评估的概念模型和实践指导
定制疗法代表了一种有前途的工具，可以解决各种遗传和收购疾病，在常规治疗不足的情况下，提供了新的希望。随着定制疗法的快速增长，出现了深刻的道德和监管挑战，因此建立一个综合框架至关重要，以确保这些治疗方法达到临床环境，并尽快满足患者的需求，同时保护所有相关方。尽管当前的准则正在不断发展，以解决这些疗法引起的道德紧张局势的范围，但仍然存在一些差距。一个重大的未解决的问题是确定个性化干预措施在研究过程中的何处，并了解定制疗法被归类为研究，护理或两者的混合时的制度，法规和道德意义。为了解决这些问题，我们使用基于CRISPR/CAS9的干预措施对Duchenne肌肉营养不良作为案例研究，以及对个性化疗法的开发，管理和评估的实际指南。我们认为，干预措施的目标应该像定制产品本身一样个性化，量身定制，该产品是根据每种情况的细节量身定制的。与其试图确定干预措施在连续体上的确切位置，这可能很难运行并具有有限的效用，我们的方法集中于如何管理此类干预措施以及干预措施的各个组件部分的实际细节。倡导所有合作伙伴之间透明的讨论，以期预测和调整在管理个性化干预措施的过程中进行各种组件/参数。我们的论文重点介绍了（1）实验室环境中个性化疗法的计划和开发中最关键的这些参数，（2）其监管监督以及（3）评估。通过详细讨论这些阶段和参数，我们旨在提供有关如何导航个性化干预措施固有的道德复杂性的指导，并为平衡研究目标和患者护理需求之间的相互作用提供初步框架。承认必须评估任何新模型的科学严格和充分性，我们还确定了确定我们模型有效地满足个人和社会需求所需的证据类型。
跨疗法全基因组的抑郁研究识别697个关联，涉及细胞类型和药物疗法
在全基因组关联研究（GWAS）中，来自688,808个患有重度抑郁症（MD）的个体和4,364,225个对照组的29个国家 /地区的对照组为4,364,225个对照，我们确定了697个Associations的635个位置，有635个位置，其中293个是新颖的。使用细胞映射和功能工具，我们发现了308个高构基因关联以及突触后密度和受体聚类的富集。利用单细胞数据的神经细胞类型富集分析暗示了兴奋性，抑制性和中刺神经元，以及杏仁核神经元参与小鼠和人类单细胞分析。抗抑郁剂靶标的协会丰富了协会，并提供了潜在的重新利用机会。使用欧洲或多项式数据训练的多基因分数预测了所有祖先的MD状态，并解释了欧洲人多达5.8％的MD责任差异。这些发现提高了我们对MD的全球理解，并揭示了可以用来靶向和开发药物治疗的生物学靶标，以满足未满足有效治疗的需求。
Neumirna Therapeutics 获得 2000 万欧元 A 轮融资，用于开发针对癫痫和其他神经系统疾病的 RNA 疗法。融资轮由
Neumirna Therapeutics 获得 2000 万欧元 A 轮融资，用于开发用于治疗癫痫和其他神经系统疾病的 RNA 疗法。此轮融资由 Angelini Ventures 和 Invivo Partners 共同领投，现有投资者（如 Innovestor 的生命科学基金）也参与其中。丹麦，哥本哈根，2025 年 8 月 1 日 – Neumirna Therapeutics（“Neumirna”）是一家专注于 RNA 的生物技术公司，致力于开发用于治疗神经系统疾病的下一代疗法，该公司欣然宣布其 A 轮融资首轮完成，融资金额为 2000 万欧元。该投资由新投资者 Angelini Ventures 和 Invivo Partners 共同领投，Neumirna 的种子投资者、Innovestor 的生命科学基金和其他现有投资者也参与其中。 Neumirna 成立的使命是彻底改变具有挑战性的神经系统疾病的治疗模式，该公司处于 RNA 疗法的前沿，利用微小 RNA (miRNA) 的力量提供改善疾病的药物。该公司的开创性药物发现平台能够开发针对以前难以治愈的疾病的 RNA 疗法，例如耐药性癫痫 (DRE) 和帕金森病。Neumirna 的主要治疗候选药物 NMT.001 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，用于治疗 DRE，这种疾病影响着全球数百万患者，而目前的治疗方案仍未提供足够的治疗。临床前研究显示，DRE 在动物模型中具有良好的疗效，凸显了 NMT.001 显著改善患者治疗结果和生活质量的潜力。有了新的资金，Neumirna 准备扩大其研发范围，扩大其平台，并推动 NMT.001 进入下一个关键发展阶段。此轮融资标志着 Neumirna 朝着其目标迈进，即为有需要的患者提供改变生活的疗法。“这一融资里程碑证明了我们基于 RNA 的平台和主要开发候选药物 NMT.001 的突破性潜力，”Neumirna Therapeutics 首席执行官 Janine Erler 教授表示。“我们很高兴获得领先国际投资者的支持，他们与我们有着共同的愿景，即解决神经系统疾病患者尚未满足的需求。这笔资金对于将 NMT.001 推向临床试验和推进我们的产品线至关重要。”“作为联合牵头投资者，我们很自豪能够支持 Neumirna 实现其使命，即利用 RNA 疗法的潜力来治疗癫痫和其他复杂的神经系统疾病，”Angelini Ventures 高级负责人 Thomas Thestrup 表示。“通过利用针对 microRNA 的药物来解决癫痫和帕金森病等疾病的根本原因，Neumirna 正在该领域开辟新天地。我们高度关注脑部疾病，并致力于推进癫痫的创新治疗，我们很高兴能与 Neumirna 的管理团队合作，共同为全球患者开发变革性解决方案。” Invivo Partners 管理合伙人 Luis Pareras 表示：“投资 Neumirna 代表着一个独特的机会，可以支持一家利用 RNA 技术治疗神经系统疾病的先锋公司。作为一名神经外科医生，我对 NMT.001 的创新方法和结果印象深刻。为患者提供变革性解决方案的可能性