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-珠蛋白基因转移已被用作造血干细胞（HSC）基因治疗的范例，但遇到了重大困难，例如缺乏选择遗传校正的HSC的选择，需要对治疗基因的高级表达和细胞特异性转移的表达。It took more than 40 years for scientists and physicians to advance from the cloning of globin gene and discovering globin gene mutations to improving our understanding of the pathophysiological mechanisms involved, the detection of genetic modifiers, the development of animal models and gene transfer vectors, comprehensive animal testing, and demonstrations of phenotypic improvement in clinical trials, culminating in the authorization of the first gene therapy product for -2019年的地中海贫血。研究主要集中在慢病毒基因疗法媒介的发展上，表达了-珠蛋白基因的变体，或者最近针对的是靶向-蛋白抑制剂，其中一些人已经进入临床测试，并应很快将可用的治疗方法多样化并促进价格竞争。这些结果令人鼓舞，但我们尚未达到故事的结尾。正在开发新的分子和细胞工具，例如基因编辑或诱导多能干细胞的发展，预示了替代产物的出现，正在研究其效力和安全性。血红蛋白疾病构成了测试这些高级技术的利弊的重要模型，其中一些已经处于临床阶段。在这篇综述中，我们专注于高级产品的开发以及最新的技术创新，这些创新可能会在不久的将来进行临床试验，并为对这些严重条件的确定治愈提供了希望。
血红蛋白疾病的创新疗法
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