口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 (BTKi) Rilzabrutinib 对接受过治疗的免疫性血小板减少症 (ITP) 成人患者的疗效和安全性:一项 3 期、安慰剂对照、平行组、多中心研究 (LUNA 3) (Kuter D 等人)
在怀孕期间,在富有同情心的使用计划中对另外两名CTTP患者接受了ADZYNMA治疗。在第二次妊娠的第三个三个月中,第一位患者经历了中风和血小板减少症,对每日血浆置术难治。在妊娠33周时,每周开始一次ADZYNMA治疗。ADAMTS13活性水平归一化,血小板减少症和健康婴儿在37周内分娩,而治疗医师由于ADZYNMA而没有报告的安全问题。1,尽管先前每天的血浆交换,但第二名患者在怀孕的第二个三个月期间患有CTTP加剧。她的怀孕被认为处于危险之中,对基于血浆的疗法的反应不足。ADZYNMA每周启动一次,并诱导临床缓解。婴儿在第29周由剖宫产部门分娩,治疗医师报告没有由于ADZYNMA而导致的不良事件。
随着英国的感染率逐渐得到控制,年轻人患上严重 COVID-19 疾病的可能性越来越小。考虑到这一点,以及未来几个月英国将推出的疫苗组合,并采取预防措施,避免接种第一剂牛津/阿斯利康疫苗后出现极小的血栓形成和血小板减少症风险,JCVI 建议 30 至 39 岁且没有潜在健康问题的成年人优先接种牛津/阿斯利康疫苗的替代品——只要可用,并且不会导致接种疫苗的时间大幅延迟。有关更多信息,请参阅 JCVI 关于 40 岁以下人群接种 COVID-19 疫苗的建议 - GOV.UK (www.gov.uk) 关于接种 COVID-19 阿斯利康疫苗后出现血栓形成和血小板减少症报告的国家事件更新 - 国家感染服务简报
病例系列药物分析打印名称:COVID-19 Moderna 疫苗分析打印报告运行日期:2021 年 11 月 18 日数据锁定日期:2021 年 11 月 17 日 18:30:04 MedDRA 版本:MedDRA 24.1 反应名称总计致死血液疾病贫血缺乏症缺铁性贫血 1 0 贫血 NEC 贫血 3 0 出血倾向瘀伤倾向增加 3 0 自发性血肿 1 0 凝血病抗磷脂综合征 1 0 凝血病 1 0 血液系统疾病血液疾病 1 0 肥大细胞活化综合征 1 0 淋巴系统疾病 NEC 淋巴结疼痛 145 0 淋巴结炎 10 0 淋巴结肿大 859 0 中性粒细胞减少症自身免疫性中性粒细胞减少症 1 0 中性粒细胞减少症 1 0 镰状细胞性状和疾病 镰状细胞性贫血危象 1 0 血小板减少症 免疫性血小板减少症 4 0 血小板减少症 18 0 血小板减少性紫癜 1 0 血液疾病 SOC 总计 1052 0
警告和预防措施•血小板减少症:3级和4级血小板减少症;在启动Rytelo之前获得完整的血细胞计数,每周进行前两个周期,然后在每个周期之前进行监测。按建议减少延迟或剂量。(2.3,5.1)•中性粒细胞减少:3级和4级中性粒细胞减少症;在启动Rytelo之前获得完整的血细胞计数,每周进行前两个周期,然后在每个周期之前进行监测。按建议减少延迟或剂量。(2.3,5.2)•输注相关反应:输注前进行预科。中断,降低输注率或基于严重程度永久停止rytelo。(2.2,2.3,5.3)•胚胎毒性:可能造成胚胎危害。建议女性对胎儿的潜在风险的生殖潜力并使用有效的避孕。(5.4,8.1,8.3)
心肌炎或心包炎?5. 您有毛细血管渗漏综合征病史吗?6. 您有特发性血小板减少症 (ITP) 病史吗?7. 您是否正在参加潜在冠状病毒疫苗的试验 8. 您可以吃鱼油吗?
• 对之前接种过的 COVID-19 疫苗或疫苗成分产生过敏反应 • 对其他疫苗或其他药物产生过敏反应(严重过敏反应) • 接种第一剂 COVID-19 疫苗后出现血栓形成和血小板减少症 阿斯利康 • 与第一剂 COVID-19 疫苗相关的其他严重不良事件 • 有肝素诱导的血小板减少症 (HIT)、中心静脉窦血栓形成 (CVST)、腹腔静脉血栓或伴有血栓的抗磷脂综合征病史 • 患有肥大细胞疾病 • 患有出血性疾病或正在接受抗凝治疗(血液稀释剂) • 怀孕 • 免疫功能低下(即免疫系统较弱或服用免疫抑制药物) • 过去曾感染过 COVID-19,或目前患有 COVID-19 疾病 • 接种过另一种 COVID-19 疫苗(以及哪个品牌) • 接种过任何疫苗过去 7 天
抽象基因疗法是一种有希望的治疗威胁生命疾病的治疗方法。尽管通过基因治疗观察到了临床改善,但对用于基因递送的载体的先天或适应性反应可能会影响治疗效率并导致不良反应。血栓形成微型血管病(TMA)是一种血栓形成,具有血小板减少症综合征(TTS),其特征是微血管性溶血性疾病贫血,血小板减少症,血小板减少症和小血管咬合,被称为几种药物,被据报道,这些药物已被据报道,这是一种反向事件的eDeno-ande and ana araw sass-aby-nater nare ana a a a a a a a a a a a a a a a a.tma包括一组异源性疾病,其分类和强调机制仍然不确定,并且仍然缺乏经过验证的生物标志物。识别TMA预测因子(例如载体剂量和患者特征)是迫切需要在基于AAV的基因治疗给药前后识别处于危险中的患者。本综述旨在探索在TMA较大背景下与基于AAV的基因疗法相关的TMA文献(即溶血性尿毒症综合征,血小板性血小板减少性紫癜和其他与药物相关的TMA)。Considering the wide attention recently gained by another TTS associated with a non-gene therapy viral platform (adenovirus, AV COVID-19 vaccine), namely vaccine-induced immune thrombocytopenia and thrombosis (VITT), AAV gene therapy – related TMA mechanisms will be discussed and differentiated from those of VITT to avoid recency bias and favor a correct positioning of these two recently emerged与药物相关的TT的异源组中的综合征。最后,审查将讨论提高安全性并优化基于AAV的基因疗法的策略,该基因疗法正在成为一种有效的治疗选择,用于不同,严重且通常是孤儿。
•其他感兴趣的不利事件o增加出血风险:与恒星的安慰剂相比,Sotatercept与出血增加有关。过多的出血主要被视为鼻脑和牙龈出血,并且发生的情况是不论使用前列环素或抗血栓形成疗法而发生的。据报道,在Stellar中接受Sotatercept vs.安慰剂的越来越多的患者(4%比1%)。严重出血的患者更有可能接受前列环素治疗,抗血栓形成或血小板计数较低。o血小板减少症:Sotatercept与血小板减少症与安慰剂的风险增加有关。血小板计数在25%的Sotatercept和16%的接受安慰剂治疗的患者中降至正常水平以下。血小板计数少于50,000/m 3的Sotatercept患者中有3%的患者;所有这些患者都接受了proprostenol。o红细胞增多:血红蛋白> 2g/dL高于正常(ULN)的2g/dL发生在15%的索特塔尔接受患者中。严重的红细胞增多症可能会增加血栓栓塞事件或过度视力综合征的风险。
