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通过腺嘌呤碱基编辑遗传性视网膜疾病的成年小鼠的视觉功能恢复
胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可以可预测地校正点突变，并且独立于CAS9诱导的双链DNA断裂（这会导致实质性的indel形成）和同源性指导的修复（通常会导致较低的编辑效率）。在此，我们在成年小鼠中表明，在RPE65基因中，态慢性病毒的下视网膜下注射表达ABE和单一指导RNA，靶向从RPE65基因进行的无义突变纠正了致病性突变，可纠正效率高达29％的效率，并在indel和oft oft oftarget的突变中均具有最小的效率，但均具有29％的效率，并且是不可或缺的效率。主题。ABE处理的小鼠显示了恢复的RPE65表达和类视黄素异构酶活性，以及视网膜和视觉功能的接近正常水平。我们的发现激发了对
沃森和克里克的DNA模型
胸腺嘧啶和鸟嘌呤与胞嘧啶配对。腺嘌呤和胸腺嘧啶是互补碱基对。同样，胞嘧啶和鸟嘌呤也是互补碱基对。DNA的这一特性称为互补性。DNA分子中腺嘌呤的数量等于胸腺嘧啶，鸟嘌呤的数量等于胞嘧啶。腺嘌呤和胸腺嘧啶通过两个氢键连接，胞嘧啶和鸟嘌呤通过三个氢键连接。一条多核苷酸链的碱基序列决定了另一条链的碱基序列。因此，这两条链被认为是互补的。 这两条链本质上是反向平行的。一条链有3个碳
脱氧核糖核酸（DNA）
在中央轴周围是反平行扭曲的两个多核苷酸链，形成右手双螺旋，沿顺时针方向向下旋转。这两个链通过氮碱的配对将其连接在一起。嘌呤碱（A＆G）与嘧啶（T＆C）碱基对。腺嘌呤对胸腺嘧啶和细胞氨酸对鸟嘌呤。 在A＆T之间存在两个氢键，而C＆G之间存在三个氢键。一个链中的腺嘌呤碱基数等于另一链中的胸腺胺碱数量，一个链中的细胞质碱基数等于另一链中的鸟嘌呤碱基数量。腺嘌呤对胸腺嘧啶和细胞氨酸对鸟嘌呤。在A＆T之间存在两个氢键，而C＆G之间存在三个氢键。一个链中的腺嘌呤碱基数等于另一链中的胸腺胺碱数量，一个链中的细胞质碱基数等于另一链中的鸟嘌呤碱基数量。
鸟嘌呤对正常或改变的脑功能所涉及的氧化还原反应的影响
摘要：脑内活性氧 (ROS) 的产生受稳态控制，有助于正常的神经功能。脑老化或病理条件下控制机制的低效会导致 ROS 过量产生，从而导致氧化性神经细胞损伤和退化。在对氧化应激引起的神经功能障碍具有治疗潜力的化合物中，鸟嘌呤类嘌呤 (GBP) 最为典型，其中最典型的是核苷鸟苷 (GUO) 和核碱基鸟嘌呤 (GUA)，它们的作用不同。事实上，将 GUO 施用给急性脑损伤（缺血/缺氧或创伤）或慢性神经/神经退行性疾病的体外或体内模型，可发挥神经保护和抗炎作用，减少活性自由基的产生，并通过多种分子信号改善线粒体功能。然而，将 GUO 施用给啮齿动物也会导致失忆效应。相反，代谢物 GUA 可通过暂时增加 ROS 生成和刺激一氧化氮/可溶性鸟苷酸环化酶/cGMP/蛋白激酶 G 级联来有效治疗记忆相关疾病，而这长期以来被认为对认知功能有益。因此，值得进一步研究以确定 GUO 和 GUA 的治疗作用，并评估这些化合物可以更有效地用于哪些病理性脑部疾病。
恒河猴体内 PCSK9 腺嘌呤碱基编辑可降低 LDL 胆固醇水平
1 苏黎世大学药理学和毒理学研究所，瑞士苏黎世。2 Acuitas Therapeutics Inc.，加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华。3 Oncode 研究所，马克西玛公主儿科肿瘤中心，荷兰乌得勒支。4 苏黎世功能基因组学中心，苏黎世联邦理工学院/苏黎世大学，瑞士苏黎世。5 苏黎世联邦理工学院分子健康科学研究所生物系，瑞士苏黎世。6 苏黎世大学医院和大学病理学和分子病理学系，瑞士苏黎世。7 苏黎世联邦理工学院生物系统科学与工程系，瑞士苏黎世。8 Synthego Corporation，美国加利福尼亚州雷德伍德城。9 苏黎世大学生物化学系，瑞士苏黎世。10 苏黎世联邦理工学院基因组工程与测量实验室，瑞士苏黎世。 11 宾夕法尼亚大学医学系，美国宾夕法尼亚州费城。12 苏黎世大学儿童医院代谢与儿童研究中心分部，瑞士苏黎世。13 苏黎世综合人体生理学中心，瑞士苏黎世。14 苏黎世神经科学中心，瑞士苏黎世。15 苏黎世大学分子生命科学研究所，瑞士苏黎世。✉ 电子邮件：ssemple@acuitastx.com；schwank@pharma.uzh.ch
通过腺嘌呤碱基编辑高效生成具有明确 FecBB 突变的绵羊
摘要 碱基编辑有可能改善农业中的重要经济性状，并且可以精确地将 DNA 或 RNA 序列中的单个核苷酸转换为最小的双链 DNA 断裂 (DSB)。腺嘌呤碱基编辑器 (ABE) 是最近出现的用于将目标 A:T 转换为 G:C 的碱基编辑工具，但尚未在绵羊身上使用。ABEmax 是 ABE 的最新版本之一，它由催化受损的核酸酶和实验室进化的 DNA 腺苷脱氨酶组成。骨形态发生蛋白受体 1B (BMPR1B) 基因中的 Booroola 繁殖力 (FecB B) 突变 (g.A746G, p.Q249R) 会影响许多绵羊品种的繁殖力。在本研究中，通过使用 ABEmax，我们成功获得了具有确定点突变的羔羊，这些突变导致氨基酸替换 (p.Gln249Arg)。在新生羔羊中，定义的点突变效率为 75%，因为六只羔羊在 FecB B 突变位点 (g.A746G, p.Q249R) 处为杂合子，两只羔羊为野生型。我们在八只经过编辑的羔羊中未检测到脱靶突变。在此，我们报告了由 ABE 生成的首只基因编辑绵羊的验证，并强调了其改善牲畜经济重要性状的潜力。
腺嘌呤碱基编辑器介导的常见和严重 IVS1-110 (G>A) 地中海贫血突变的纠正
1 法国巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所染色质和发育过程中基因调控实验室；2 法国巴黎巴黎公立医院内克尔儿童医院生物治疗临床研究中心；3 法国巴黎巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所人类淋巴造血实验室；4 法国巴黎巴黎公立医院内克尔儿童医院生物治疗系；5 法国巴黎巴黎城市大学 INSERM UMR1163 想象研究所生物信息学平台；6 意大利米兰圣拉斐尔科学研究所 (IRCCS) 里维埃拉与克拉特雷松基因治疗研究所 (SR-TIGET)； 7 生命健康圣拉斐尔大学，米兰，意大利
DNA测序 div>
1。嘌呤碱基组（嘌呤）为太极时（胸腺素； T）和胞嘧啶； c）2。pyimidine碱基组包括腺嘌呤； A）和鸟嘌呤（G）。 Dee Syboss和磷酸盐中包括这种硝基 - 中心贝司化合物。这是由低音鲍兰与基础pyimidine（A-T，G-C）结合的一对线（图1）。所有4个核苷酸电缆的扩展都可用于分离生物可以不同的生物，使每个生物体中的遗传多样性和特异性。 div>