该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应,请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Yescarta 0.4 – 2 × 10 8 细胞分散液,用于输注 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 是一种经过基因改造的基于自体细胞的产品,其中含有使用逆转录病毒载体体外转导的 T 细胞,该逆转录病毒载体表达抗 CD19 嵌合抗原受体 (CAR),包含与 CD28 共刺激结构域和 CD3-zeta 信号结构域连接的鼠抗 CD19 单链可变片段 (ScFv)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Yescarta 输液袋均含有批次依赖性浓度的自体 T 细胞,这些细胞经过基因改造以表达抗 CD19 嵌合抗原受体(CAR 阳性活 T 细胞)。该药品整体包装在一个输液袋中,其中含有用于输注的细胞分散体,目标剂量为每公斤体重 2 × 10 6 个抗 CD19 CAR 阳性活 T 细胞(范围:1 × 10 6 – 2 × 10 6 个细胞/公斤),最多 2 × 10 8 个抗 CD19 CAR 阳性活 T 细胞悬浮在冷冻保存液中。每个输液袋约含有 68 毫升输注分散体。 已知效果的辅料 每个 Yescarta 输液袋含有 300 毫克钠和 3.4 毫升二甲基亚砜 (DMSO)。 Yescarta 可能含有残留的庆大霉素。完整的辅料列表请参见第 6.1 节。 3. 药物形式 输注分散液。透明至不透明,白色至红色分散液。 4. 临床特点 4.1 治疗适应症 Yescarta 适用于治疗在完成一线化学免疫疗法后 12 个月内复发或对一线化学免疫疗法有抵抗力的弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和高级别 B 细胞淋巴瘤 (HGBL) 成年患者。Yescarta 适用于治疗复发或难治性 (r/r) DLBCL 和原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) 成年患者,经过两线或两线以上的全身治疗后。
颅内神经调节治疗儿科耐药性癫痫背景据估计,全球约有 1% 的儿科人口,即全世界 1100 万名儿童和青少年患有癫痫。1,2 其中 30% 的患者患有耐药性癫痫 (DRE),3 这使他们需要接受手术干预。4,5 鉴于控制不佳的癫痫会导致过早死亡的显著增加,6,7 以及 DRE 对儿童大脑发育和神经心理和认知结果的有害影响,8 必须尽早识别和治疗这一脆弱人群的 DRE。9–11 立场声明政府、私人付款人和卫生系统应支持在患者的多学科治疗团队认为合适的情况下,对患者使用颅内神经调节装置,无论其年龄如何。越来越多的文献表明,这些设备并非“研究性的”,使用这些设备可以为患者和付款人带来长期成本节省。儿童大脑容易受到癫痫活动造成的急性干扰和长期损伤,因此需要紧急和尽早关注。颅内神经调节为成千上万的患者及其大脑提供了成长和发育的机会,而不会受到不受控制的癫痫的破坏性影响。基本原理儿童患者的 DRE 定义与成年人群没有什么不同。12虽然许多 DRE 患者有资格接受切除手术,即通过消融确定的致痫区来治愈疾病,但相当一部分患者患有更为弥漫的病理或综合征,无法通过治愈方法治疗,或者癫痫发作源于无法切除的重要区域,否则会造成严重的功能障碍。 4,5 因此,神经调节在癫痫手术治疗中发挥着重要作用,可显著减少癫痫发作,其效果通常超过后续药物试验的预期。迷走神经刺激 (VNS) 于 1997 年首次获得美国食品药品管理局 (FDA) 批准,并于 2017 年获得 FDA 批准,可用于 4 岁以上的 DRE 患者。这种疗法可使大多数 DRE 患者的癫痫发作减少 50%,13,14 包括有遗传病因的患者。14 颅内神经调节的出现极大地改变了 DRE 治疗格局。自 FDA 于 2013 年批准对 18 岁以上的 DRE 患者进行反应性神经刺激 (RNS) 和 2018 年批准对深部脑刺激 (DBS) 以来,数千名患者已安全地接受了颅内神经调节手术,DBS 的 7 年随访和 RNS 的 9 年随访中,总体中位癫痫发作减少了高达 75%。13,15 与 VNS 相比,因此,DBS 和 RNS 代表了 DRE 治疗的重大进展。令人难以置信的是,这些患者原本没有其他治疗选择,而且许多人已经接受了 VNS。16 功能皮质受损的患者、17 遗传性癫痫、18,19 发育性和癫痫性脑病 (DEE)(如 Lennox-Gastaut)
− 限时报销(TLR)是加拿大药品管理局(CDA)的一项新审查流程,根据该流程,根据 II 期临床数据评估发布临时建议,最终建议取决于未来对其他证据(即 III 期临床数据)的重新评估1。− 积极的 CDA TLR 建议承认了基于 II 期数据(EPCORE NHL-1)的 EPKINLY 临床疗效,以及皮下给药对患者、医疗专业人员和医疗保健系统的益处。− AbbVie 已成功完成与泛加拿大制药联盟(pCPA)的谈判,双方已签署意向书(LOI)。蒙特利尔,魁北克省,2024 年 7 月 23 日——AbbVie (NYSE: ABBV) 今天宣布,加拿大药品管理局 (CDA,前身为 CADTH) 已为 EPKINLY (epcoritamab) 发布了其首个限时报销 (TLR) 2 建议。该建议承认了复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (R/R DLBCL) 成年患者在接受过两线或两线以上全身治疗后,以及之前接受过或无法接受 CAR-T 细胞治疗后仍未得到满足的需求。EPKINLY 还收到了 INESSS 对同一适应症的积极建议,建议将其列入魁北克省,但前提是提交并重新评估 III 期临床数据(一旦可用)。 3 作为第一家通过 TLR 流程将药物推向市场的公司,AbbVie 致力于尽自己的一份力量来加速获得具有良好前景的治疗,并与 CDA、pCPA 和省级药物计划合作,支持加拿大首个早期患者获取途径的成功。pCPA 为 pCPA 临时获取流程 (pTAP) 4 制定了一套原则和条件,为获得积极 TLR 推荐的任何药物的谈判过程和潜在产品上市协议提供信息。AbbVie 已通过新的 pTAP 途径成功完成与 pCPA 的谈判,并签署了意向书 (LOI)。下一步是加拿大各地的公共药物计划将 EPKINLY 列入省级和地区药单,为患者提供保险。“对于希望更快地获得治疗选择有限的疾病的救命药物的加拿大人来说,TLR 政策是一个重要的里程碑,”AbbVie 加拿大副总裁兼总经理 Rami Fayed 说。 “EPKINLY 是首个通过这一程序获批的药物,因为它的 II 期临床数据具有临床意义。这一早期准入途径是向前迈出的积极一步,它认识到时间对于加拿大患者来说至关重要,尤其是那些身患重病的患者。”渥太华医院血液学家 David MacDonald 博士解释说:“DLBCL 是一种可以快速进展且对治疗有抵抗力的癌症,因此越早治疗越好。”“当谈到获得像 EPKINLY 这样的创新疗法时,延迟可能会影响生存