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2025 年 1 月 18 日 孟买证券交易所 (BSE) 有限公司代码：532321 PJ Towers, Dalal Street, Mumbai-400001 印度国家证券交易所有限公司代码：Zyduslife Exchange Plaza, C/1, Block G, Bandra-Kurla Complex, Bandra (East), Mumbai-400051 主题：新闻稿 先生/女士 附件是 2025 年 1 月 18 日的新闻稿副本，标题为“Zydus Lifesciences 获得 USFDA 批准，对 Usnoflast 进行 II(b) 期临床试验，Usnoflast 是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的新型口服 NLRP3 炎症小体抑制剂”。新闻稿内容详尽。请将上述新闻告知交易所成员和广大投资者。由于团队之间的协调分布在全球不同的时区，新闻稿的提交被延迟。谢谢您， 您忠实的， 对于， ZYDUS LIFESCIENCES LIMITED DHAVAL N. SONI 公司秘书 附件： 如上所述
基因、细胞 + RNA 治疗格局报告，2023 年第三季度...
在基因治疗产品线中，处于 I 期开发的疗法数量在过去一年中首次增加（较上一季度增长 7%）。III 期基因疗法数量连续四个季度保持不变。第三季度启动了 58 项基因疗法试验，非肿瘤适应症试验增加了 6 个百分点，达到 38%。非肿瘤试验的比例自去年第四季度以来有所增加。在细胞治疗产品线中，一年多来首次，COVID-19 并发症不再被列为非转基因细胞疗法开发的前三大指定适应症。第三季度启动了 21 项细胞疗法试验，比上一季度少 10 项。在 RNA 疗法中，最主要的指定罕见肿瘤适应症是胰腺癌、肝癌和卵巢癌。最常见的非肿瘤罕见适应症是杜氏肌营养不良症、肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿氏病。
脑机交互综述
1 简介 神经和神经解剖损伤和疾病影响着全世界许多人，并经常导致运动障碍和无法独立完成日常任务，例如交流、伸手和抓握。经历过脊髓损伤 (SCI)、肌萎缩侧索硬化症或中风等神经损伤的人可以通过皮质假肢系统实现部分功能恢复。皮质假肢是一种末端执行器设备，它通过脑机接口 (BCI) 接收动作命令以执行所需位置，该接口记录皮质活动并提取（即解码）与该预期功能相关的信息。末端执行器的范围可以从虚拟打字通信系统到机械臂和手或通过功能性电刺激 (FES) 重新激活的人的肢体。BCI 技术的侵入性、时间和空间记录分辨率以及记录信号的类型各不相同。非侵入性脑成像技术，例如脑电图 (EEG)、脑磁图 (MEG) 和功能
综述：额颞叶变性的临床、遗传和病理方面的最新进展
FTD 的估计患病率为 15-22/100 000，人口研究表明男女患病率相等 [3]。临床上，FTD 患者可表现为三种典型临床综合征之一：行为变异型 FTD (bvFTD) 和两种语言变异型、语义性痴呆和进行性非流利性失语症 (PNFA)（见下文）。FTD 可与运动神经元病/肌萎缩侧索硬化症 (MND/ALS) (FTD-MND)、皮层基底节综合征 (CBS) 和进行性核上性麻痹 (PSP) 综合征重叠 [4]。FTD 是一种高度遗传性疾病，约 30-50% 的病例报告有阳性家族史 [5]。三种基因的突变，即微管相关蛋白 tau ( MAPT )、前颗粒蛋白 ( GRN ) 和 9 号染色体开放阅读框 72 ( C9orf72 ) 基因，是大多数家族性病例的病因，约占所有 FTD 病例的 10-20% [5,6]。目前，FTLD 的神经病理学分类可识别出五种
反义寡核苷酸及其在罕见神经系统疾病中的应用
罕见病影响着全球近 5 亿人，主要影响儿童，并且常常导致生活质量严重下降和治疗费用高昂。虽然人们在开发罕见病的有效治疗方法方面做出了重大贡献，但仍需要更快速的药物发现策略。治疗性反义寡核苷酸可以通过由碱基序列和化学修饰决定的各种机制以高特异性调节靶基因表达；并且在一些罕见神经系统疾病的临床试验中显示出疗效。因此，本综述将重点介绍反义寡核苷酸的应用，特别是剪接转换反义寡聚体作为罕见神经系统疾病的有希望的治疗方法，主要例子是杜氏肌营养不良症和脊髓性肌萎缩症。我们还将简要讨论开发罕见病反义疗法所面临的挑战和未来前景，包括靶点发现、反义化学修饰、治疗验证的动物模型和临床试验设计。
2023 - 会议议程
治疗干预——随着市场格局的变化调整治疗方法 Tina Duong，PT，PhD（主席） 治疗性健身房：针对患有严重神经肌肉无力的婴幼儿，由看护者介导的锻炼系统的可行性 Jenna Lammers，MSR/PT，CNT，PCS 一种优化脊髓性肌萎缩症治疗儿童运动的新方法 Megan Iammarino，PT，DPT 对患有神经肌肉疾病的患者使用在线或基于应用的资源进行运动干预的注意事项和指导 Leslie Nelson，PT，PhD 杜氏肌营养不良症的力量训练计划的开发 Donovan Lott，PT，PhD，CSCS 用于评估 SMA 和 DMD 的步行功能的人工智能鞋垫 Jacqueline Montes，PT，EdD，NCS 一周真的很重要吗？ Melissa McIntyre，DPT 下午 3:30 – 4:30 展览厅和海报会议 开放展览厅
marta.cipriani@uniroma1.it
2024 Piciocchi A、Cipriani M 等人。释放合成患者加速临床试验的潜力：GIMEMA 对急性髓系白血病患者的首次体验结果。eJHaem (2024) 2023 Lombardo FL、Spila Alegiani S、Mayer F、Cipriani M 等人。一项关于牛磺熊去氧胆酸 (TUDCA) 作为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者辅助治疗的安全性和有效性的随机双盲临床试验：TUDCA-ALS 试验的统计分析计划。试验 24, 792 (2023) 2023 Piciocchi A、Chiaretti S、Cipriani M 等人。倾向评分加权分析强调了 TKI 时代 Gimema 方法在成人 Ph 阳性急性淋巴细胞白血病中的进展。Blood (2023) 142 (补充 1) 2023 Attardi E、Savi A、Borsellino B、Cipriani M 等人。揭示 2022 分类对继发性急性髓系白血病的影响：评估诊断限定词的真实限定能力。Blood (2023) 142 (补充 1)
2024 年 NIH 研究亮点
脑机接口帮助瘫痪男子说话 研究人员开发了一种高精度脑机接口，使一名因肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 失去说话能力的男子能够与人交流。该系统使用大脑中的一系列微电极来解码神经信号。使用 16 小时内，系统可以正确解码大约 98% 的单词。这样的设备最终可以让瘫痪患者与家人和朋友交谈。 快速测试有助于减少痴呆症护理差距 美国有超过 600 万老年人患有痴呆症。但在繁忙的初级保健环境中，医疗保健提供者往往会忽视认知障碍的迹象。这在老年黑人和西班牙裔美国人中尤其如此。一项为时五分钟、文化中立的认知问题测试改善了老年人的痴呆症检测和管理。这个简单的工具可以帮助增加获得痴呆症护理的机会，包括在贫困地区。 有希望的医学发现结果具有增进人类健康的潜力
射频潜在健康风险回顾...
8.健康影响（非热影响） 76 8.1 流行病学证据 76 8.1.1 因果关系的流行病学标准 76 8.1.2 评估方法学标准 77 8.1.3 主要研究 78 8.1.3.1 成人癌症 78 8.1.3.2 儿童癌症 85 8.1.3.3 生殖结果 86 8.1.3.4 先天性异常 88 8.1.4 其他健康结果 89 8.1.5 拟议和正在进行的研究 89 8.1.6 文献方法学评估 90 8.1.7 结论 91 8.2 神经学和行为学临床影响 92 8.2.1 MW 神经学临床影响的生物学依据 92 8.2.2 评估临床证据的标准 95 8.2.3 特定的神经系统疾病 95 8.2.3.1 癫痫和癫痫症 95 8.2.3.2 神经退行性疾病：阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症 96 8.2.3.3 睡眠障碍 97 8.2.3.4 抑郁、自杀和行为影响 98 8.2.3.5 认知功能 99
利用 CRISPR/Cas9 介导的基因校正来理解 ALS
摘要：肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种由脊髓和脑干运动神经元死亡引起的神经退行性疾病。ALS 具有多样的遗传来源；至少有 20 个基因已被证明与 ALS 有关。大多数家族性和散发性 ALS 病例是由 SOD1 、 C9orf72 、 FUS 和 TARDBP 基因变异引起的。使用成簇的规律间隔短回文重复序列/CRISPR 相关系统 9 (CRISPR/Cas9) 进行基因组编辑可以深入了解 ALS 的潜在遗传学和病理生理学。通过纠正动物模型和患者来源的诱导多能干细胞 (iPSC) 中与 ALS 相关的常见突变，CRISPR/Cas9 已被用于验证 ALS 相关突变的影响并观察患者来源和基因校正的 iPSC 之间的表型差异。该技术还用于创建突变以研究 ALS 的病理生理学。在这里，我们回顾了最近使用 CRISPR/Cas9 了解 ALS 遗传基础的研究。