蛋白质降解是维持细胞蛋白质稳态的关键机制。溶酶体和/或蛋白酶体去除非功能性蛋白质的功能受损会导致聚集体的形成,而聚集体与帕金森病和阿尔茨海默病等各种疾病的发生有因果关系。另一方面,通过劫持细胞降解机制对靶蛋白进行独特降解有望成为一种治疗癌症、自身免疫和神经系统疾病等疾病的新型治疗策略。与传统的小分子疗法相比,这些降解药物可能具有多种优势,例如扩大“可用药”蛋白质组、延长药代动力学和催化作用方式,从而可以使用较低的全身浓度。分子胶和蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)是迄今为止开发的此类新型药物小分子降解剂(例如LYTAC、PHOTAC、PROTAC、分子胶、AUTAC、疏水标签)中最突出的代表。
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