摘要:许多皮肤病学疾病仍然没有足够的治疗方法,例如黑色素瘤。治疗通常是冗长的,复杂的,较低的治疗速率,并且具有较低的侧面作用。这会导致患者的依从性较低,产生复发和/或疾病恶化。齿状体是含有乙醇的磷脂基囊泡,作为治疗黑色素瘤和其他皮肤疾病的药物输送系统的巨大潜力。齿状的独特结构允许增强皮肤的穿透力,并有效地递送thera剂量向目标部位递送,从而提高了治疗的效果。在黑色素瘤治疗中的使用智力体有望克服召开疗法的局限性,从而占改善患者预后的潜力,减少治疗持续时间以及最小化的侧面影响。在这次迷你审查中,我们介绍了在黑色素瘤治疗中使用智囊的进步,挑战,局限性和优势以及未来的观点。
信使核糖核酸(mRNA)最近在临床应用方面取得了重要进展,为传染病和癌症提供了一种有希望的治疗选择。然而,mRNA分子的性质使其生物利用度差且在体内不稳定,阻碍了其进一步的临床应用。因此,安全有效地将mRNA疗法递送至靶位对于其成功转化为临床环境至关重要。人们已经探索了用于mRNA递送的各种载体。其中,聚酯及其类似物(一类可生物降解的聚合物)在mRNA递送方面表现出巨大的潜力。在这篇简短的综述中,作者简要介绍了mRNA疗法、其治疗应用和递送挑战。然后,作者介绍了用于mRNA递送的聚酯材料的典型例子,以强调当前的进展并讨论基于聚酯的mRNA递送载体的合理设计所面临的挑战。作者希望为核酸递送的可生物降解载体的设计提供新的见解,从而促进其进一步的临床转化。
SU10是一种“纳米”移液器,其尖端外径仅为几十纳米,可以在单细胞水平下自动将靶物质输送到细胞(核,细胞质)中。SU10可以将基因组编辑工具直接传递到核中,因此有望实现有效的基因组编辑。在本申请说明中,我们将介绍一个案例研究,其中使用SU10将CAS9 RNP和供体DNA传递到细胞中,从而成功敲除靶基因(KO)和敲除(KI)。
过去 30 年中,随着我们对致癌过程、细胞生物学和肿瘤微环境的认识不断加深,成功的癌症治疗方法的数量显著增加 [ 1 , 2 ]。然而,尽管在临床前和临床研究方面投入了持续的努力,但许多癌症仍然致命。提高癌症患者生存率的方法之一是靶向递送抗癌药物。生物医学和生物技术的进步导致了有效药物载体的发现和开发,如脂质体、树枝状聚合物以及金和磁性纳米粒子 [ 3 – 6 ]。这些新型制剂与传统制剂的主要区别在于,它们是否适合开发将药物靶向递送到特定组织、细胞甚至细胞内细胞器的技术。靶向给药的本质在于药物容器(载体)的表面带有经过修饰的药物或分子,这些药物或分子具有可被靶细胞受体识别的功能基团。叶酸修饰是一个典型的例子,因为它能被肿瘤细胞主动吸收[7-9]。抗体和适体是识别靶细胞表面的通用分子[10-12]。得益于基础生物医学研究的进步,细胞的抗原特征变得越来越详细,使我们能够根据细胞表面特征区分不同细胞。口服或肠胃外给药的药物分布在整个身体,只有一小部分到达目标区域。因此,靶向给药方法可以减少剂量
摘要:成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 基因组编辑系统因其出色的靶向和编辑 DNA 序列的能力而成为过去十年来深入研究的焦点。CRISPR-Cas 系统在体内基因组编辑中的适用性为未来的体内基因治疗赢得了巨大赞誉。在 CRISPR-Cas 系统可用于临床之前,需要解决诸如靶向错误组织、不良基因突变或免疫原性反应等挑战。因此,该领域显然缺乏一种策略来增强 CRISPR-Cas 基因编辑系统在体内应用中的递送特异性。目前使用病毒载体的方法无法解决这些主要挑战,因此,正在探索开发非病毒递送系统的策略。肽基系统是一种有吸引力的基因治疗开发方法,因为它们具有靶向特异性、扩大潜力、缺乏免疫原性反应和抗蛋白水解性。在这篇综述中,我们讨论了最近在新型非病毒递送系统方面的努力,重点关注基于肽的递送系统的策略和机制,该系统可以专门将 CRISPR 成分递送到不同类型的细胞以用于治疗和研究目的。
摘要:DNA 疫苗的概念是在 1990 年代初提出的。从那时起,DNA 疫苗免疫原性的增强技术已将这项技术推向市场,尤其是在兽医学领域,用于预防许多疾病。随着 COVID mRNA 疫苗的成功,第一种用于人类的 DNA 疫苗,即印度的 ZyCovD SARS-CoV-2 疫苗,于 2021 年获得批准。在当前的审查中,我们首先概述了 DNA 疫苗的科学,包括佐剂和给药方法。然后,我们介绍了 DNA 疫苗领域的一些新兴科学,特别是优化给药系统、更好地设计给药装置、确定最佳给药部位、通过 DNA 疫苗个性化癌症免疫治疗、通过基因佐剂增强佐剂科学、通过表观遗传修饰增强脱靶和遗传免疫以及使用生物信息学方法预测表位的努力。我们还讨论了 DNA 疫苗的主要局限性,并旨在解决许多理论问题。
摘要:许多皮肤病学疾病仍然没有足够的治疗方法,例如黑色素瘤。治疗通常是冗长的,复杂的,较低的治疗速率,并且具有较低的侧面作用。这会导致患者的依从性较低,产生复发和/或疾病恶化。齿状体是含有乙醇的磷脂基囊泡,作为治疗黑色素瘤和其他皮肤疾病的药物输送系统的巨大潜力。齿状的独特结构允许增强皮肤的穿透力,并有效地递送thera剂量向目标部位递送,从而提高了治疗的效果。在黑色素瘤治疗中的使用智力体有望克服召开疗法的局限性,从而占改善患者预后的潜力,减少治疗持续时间以及最小化的侧面影响。在这次迷你审查中,我们介绍了在黑色素瘤治疗中使用智囊的进步,挑战,局限性和优势以及未来的观点。
摘要:球形金纳米粒子 (GNP) 因其在生物医学应用方面的独特性质而受到广泛研究,作为药物靶向递送系统 (DTDS) 中的纳米载体而备受关注。表面功能化的可能性,特别是在延长血液中的半衰期和增强细胞摄取方面,为克服流行抗癌药物 (如顺铂) 的局限性提供了机会,这些药物由于非选择性运输而导致严重的副作用。在此,我们介绍了金纳米粒子-顺铂体系形成的研究 (关于反应动力学和平衡),其中证明形成效率和稳定性在很大程度上取决于纳米粒子表面功能化。在本研究中,首次使用毛细管电泳结合电感耦合等离子体串联质谱 (CE-ICP-MS/MS) 来监测金-药物纳米缀合物的形成。研究包括优化 CE 分离条件和使用 CE-ICP-MS/MS 开发的方法确定反应动力学。为了表征纳米载体并描绘其表面过程引起的物理化学性质的变化,通过动态光散射 (DLS) 测量进行了额外的流体动力学尺寸和 ζ 电位。对三种功能化 GNP(GNP-PEG-COOH、GNP-PEG-OCH 3 和 GNP-PEG-生物素)的检查区分了药物结合效率和纳米结合物稳定性的本质差异。
Umut Can Oz a,b 、Zeynep Busra Bolat c 、Alessandro Poma b 、Lijuanguan b 、Dilek Telci c 、Fikrettin