机构名称：
¥ 2.0
摘要：成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 基因组编辑系统因其出色的靶向和编辑 DNA 序列的能力而成为过去十年来深入研究的焦点。CRISPR-Cas 系统在体内基因组编辑中的适用性为未来的体内基因治疗赢得了巨大赞誉。在 CRISPR-Cas 系统可用于临床之前，需要解决诸如靶向错误组织、不良基因突变或免疫原性反应等挑战。因此，该领域显然缺乏一种策略来增强 CRISPR-Cas 基因编辑系统在体内应用中的递送特异性。目前使用病毒载体的方法无法解决这些主要挑战，因此，正在探索开发非病毒递送系统的策略。肽基系统是一种有吸引力的基因治疗开发方法，因为它们具有靶向特异性、扩大潜力、缺乏免疫原性反应和抗蛋白水解性。在这篇综述中，我们讨论了最近在新型非病毒递送系统方面的努力，重点关注基于肽的递送系统的策略和机制，该系统可以专门将 CRISPR 成分递送到不同类型的细胞以用于治疗和研究目的。
CRISPR 疗法的组织特异性递送
主要关键词
相关文件推荐
