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mRNA 疫苗在抗击 COVID-19 方面的成功,使 mRNA 疗法成为基因治疗中一个充满希望的领域,涵盖蛋白质替代、疫苗免疫学和再生医学等应用。1、2 尽管 mRNA 的脆弱性和负电荷带来了挑战,但人们已经探索了各种递送系统来加速 mRNA 疗法的开发,其中脂质纳米颗粒 (LNP) 成为临床前和临床研究中最成功和最主要的纳米载体。3 为了将这些纳米载体的成功扩展到更多基于 mRNA 的治疗领域,关键在于提高疗效同时最大限度地减少副作用,这强调了精准递送 mRNA 的重要性。实现精确的位点特异性 mRNA 递送需要仔细考虑各个层面的潜在障碍,包括器官、组织和细胞结构。 4 − 7 本观点深入探讨了纳米载体克服多层次障碍并实现位点特异性 mRNA 递送的靶向递送策略概述,包括优化给药途径、促进被动靶向和促进主动靶向(图 1)。目的是通过不同的靶向策略应对挑战并阐明优化 mRNA 递送系统的方向,从而释放 mRNA 治疗在各种应用中的潜力。■ 给药途径

位点特异性 mRNA 递送的靶向策略

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