请参阅 GMO 申请,GMO 注册号 G0876-01,用于研究 ITL-3001-CL-101,该申请已于 2024 年 12 月 19 日获得机构批准。Intellia Therapeutics, Inc.(Intellia,赞助商/GMO 通知人)特此通知机构,由于优先考虑其他赞助商项目,撤回临床试验 ITL-3001-CL-101,用于研究产品 NTLA-3001。NTLA-3001 是一种基于 AAV8 和 CRISPR/Cas9 的体内基因编辑研究疗法,用于治疗患有 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相关肺病的成年人。