机构名称：
¥ 3.0
* 还可纳入另外 8 名患者，以便研究其他剂量水平并在必要时重复给药。CSF，脑脊液；HD，亨廷顿氏病；OLE，开放标签扩展；PD，药效学；PK，药代动力学。1. Tabrizi SJ 等人。N Engl J Med。2019；380:2307–2316；2. Clinicaltrials.gov/show/NCT03342053（2020 年 2 月访问）；3. Clinicaltrials.gov/show/NCT03664804（2020 年 2 月访问）；4. Clinicaltrials.gov/show/NCT03761849（2020 年 2 月访问）；5. Clinicaltrials.gov/show/NCT03842969（2020 年 2 月访问）； 6. Clinicaltrials.gov/show/NCT04000594（2020 年 2 月访问）。10
15 个月开放标签延长的初步结果
主要关键词
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