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一些根据其突变而适合使用 CFTR 调节剂的人可能只会获得很小的好处。其他人可能由于不良副作用或药物相互作用而无法服用它们。此外,一些 CFTR 突变根本不产生任何 CFTR 蛋白。这些突变对 CFTR 调节剂没有反应,因为没有蛋白质可供调节剂发挥作用。与一般 CF 人群相比,患有 CF 的有色人种更有可能出现对当前调节剂没有反应的罕见或无意义突变。
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