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ONE-seq 利用计算工具和生化分析，以高灵敏度在数千个基因组中提名候选脱靶位点。在这里，我们介绍了 ONE-seq 的一种应用，用于识别具有最低潜在脱靶编辑风险的指南。生化体外裂解数据通过生物学注释得到增强，以便根据其潜在影响对高分位点进行优先排序。我们以变异感知的方式应用 ONE-seq，在全球人类群体中提名三种针对 PCSK9 基因的治疗相关向导 RNA 的脱靶位点。通过筛选 HG38 参考序列和来自 1000 基因组和人类基因组多样性项目数据集的 4000 多个基因组，生成了全面的 ONE-seq 文库，其中包括与靶位点相比最多有 6 个差异的位点。通过 ONE-seq 分析确定候选脱靶位点，并根据其 ONE-seq 编辑分数和组合注释关注分数将其分为多个层级。使用 ONE-seq Screen 在一次运行中筛选多个指南的方法简化了指南选择过程并降低了分析大量候选指南的成本。
ONE-seq 用于变异感知治疗指南选择
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