一项 III 期双盲随机对照试验 (RCT) (FRESCO-2;N = 691) 表明,对于先前接受过标准化疗、抗 VEGF 药物和抗 EGFR 药物(如果是 RAS 野生型)治疗,并且在接受曲氟尿苷-替吡嘧啶或瑞戈非尼治疗后病情进展或不耐受的 mCRC 成人患者,与安慰剂加 BSC 相比,接受呋喹替尼加最佳支持治疗 (BSC) 治疗可使总生存期 (OS) 和无进展生存期 (PFS) 获得统计学上显着且具有临床意义的改善。呋喹替尼联合 BSC 组的中位 OS 为 7.4 个月(95% 置信区间 [CI],6.7 至 8.2 个月),安慰剂联合 BSC 组的中位 OS 为 4.8 个月(95% CI,4.0 至 5.8 个月),风险比 (HR) 为 0.66(95% CI,0.55 至 0.80;P < 0.001)。呋喹替尼联合 BSC 组的中位 PFS 为 3.7 个月(95% CI,3.5 至 3.8 个月),安慰剂联合 BSC 组的中位 PFS 为 1.8 个月(95% CI,1.8 至 1.9 个月),HR 为 0.32(95% CI,0.27 至 0.39;P < 0.001)。与安慰剂加 BSC 相比,呋喹替尼加 BSC 的 3 级或以上副作用(包括手足综合征和高血压)发生率更高。尽管如此,pERC 认为呋喹替尼的安全性与已知的 VEGF 受体抑制剂的安全性一致。
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