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对于外显子跳跃,他说反义寡核苷酸(用于覆盖遗传密码错误的遗传物质)需要有效地进入肌肉才能发挥作用。各种药物已经停产,我们正在学习和建立我们所知道的哪些药物效果好,哪些药物效果不好。他说,当考虑参加外显子跳跃临床试验时,人们应该考虑:• 声称蛋白质疗效优越,这可能很难理解• 并非所有赞助商都提供后期家庭用药• 试验结束时对药物进行同情使用。
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