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但是,根据辉瑞公司(Pfizer)的成人心脏病专家Gabriel Brooks博士的说法,在营养不良的心肌病试验中,梅斯+4或5将具有挑战性。至于“感觉”,HF通常是通过呼吸困难和症状来测量的,在Duchenne中,可以将其与呼吸窘迫和骨骼肌肉相关的问题混为一谈。在Duchenne中,HF症状可能非常微妙:当被诊断出患有心肌病时,只有30%的男孩表达心脏症状。1此外,没有经过验证的患者报告的结果(专业人士)或生活质量措施。在“功能”方面,制药公司使用了心脏肺运动测试,步行6分钟的步行测试,10米步行和楼梯攀爬,但在卧床个人中爬升,但失去行动的损失会使心脏功能能力的劳累措施混淆。

2022心脏保健和Duchenne Workshop报告

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