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京都，日本，2025年1月14日-Nippon Shinyaku Co.分别签订了针对RGX-121和RGX-111的独家许可协议，分别用于治疗粘二糖II和I（MPS II和I）。根据许可协议条款，日本Shinyaku将在美国（包括日本在内的亚洲）获得独家商业化权利，以及Regenxbio在包括日本在内的独家商业化权利，将保留世界其他地区的商业权利。After approval of the Biologics License Application in the U.S., RGX-121 and RGX-111 will be marketed by NS Pharma, Inc. (New Jersey, USA; President: Yukiteru Sugiyama), a wholly owned subsidiary of Nippon Shinyaku, in the U.S. Mucopolysaccharidosis (MPS) is a congenital metabolic disorder in which a specific enzyme is defective or由于遗传因素而引起的无活性，导致特定糖胺聚糖（“ GAGS”）的积累，一种粘多糖，并根据负责该疾病的基因分类为几种形式。在严重情况下，堵嘴的积累会造成系统性器官损伤，包括中枢神经系统，预后为10至15岁。目前，该疾病尚无治愈的治疗方法，治疗的主要是通过酶替代疗法抑制进展。RGX-121和RGX-111分别是一类属性的研究基因疗法，分别用于治疗MPS II和MPS I。对于RGX-121，Regenxbio已获得快速轨道名称，罕见的儿科疾病名称，再生医学高级治疗名称以及美国食品药物管理局（FDA）的孤儿药物名称。提交滚动生物制剂
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