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患有痛苦和致命遗传病的新西兰患者表示，一次基因编辑治疗就缓解了他们的症状并改变了他们的生活。该试验由希拉里·朗赫斯特博士领导，涉及 CRISPR-Cas9 技术，针对导致遗传性血管性水肿（一种导致频繁且可能致命的肿胀的疾病）的 KLKB1 基因。这项试验在新西兰临床研究中心进行，标志着基因治疗的重大进展，显示出治疗其他遗传疾病的潜力。患者报告肿胀发作完全停止或显著减少，大大改善了他们的生活质量。在试验成功后，计划进行进一步研究以巩固这些发现并探索这种开创性基因编辑方法的更广泛应用。
2024年可持续发展目标报告
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