机构名称：
¥ 1.0
RNA干扰已被利用用于开发治疗剂。siRNA可以是一种强大的治疗工具，因为sirnas的工作机制很简单。siRNA基于其序列确定靶标，并特别调节靶基因的基因表达。然而，长期以来，需要解决的问题是需要解决的问题。在siRNA递送方面的巨大努力导致了siRNA药物开发的显着进步，从2018年到2022年，总共批准了五个siRNA药物来治疗患者。尽管所有由FDA批准的siRNA药物靶向肝脏的肝细胞，但靶向不同器官的基于siRNA的药物仍在临床试验中。在这篇综述中，我们在市场上引入了siRNA药物，并在靶向多个器官的细胞的临床试验中介绍了siRNA药物。肝脏，眼睛和皮肤是siRNA靶向的首选器官。三个或多个siRNA药物候选者正在第2阶段或3阶段的临床试验中，以抑制这些首选器官中的基因表达。另一方面，肺，肾脏和大脑具有挑战性的器官，临床试验相对较少。我们讨论了与siRNA药物靶向的优势和缺点有关的每个器官的特征，以及克服基于器官特异性siRNA药物的siRNA障碍的策略，这些siRNA药物已发展为临床试验。
适用的siRNA药物器官
主要关键词
相关文件推荐
