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数据集和分析 数据库组装 我们从 273 家公司收集了 538 个体内基因组药物资产,代表了截至 2021 年 12 月底我们可以采购的所有公开临床产品,主要使用 EvaluatePharma 的数据库及其基于产品所采用技术的两级分类: 1) 技术类别(常规或生物技术) 2) 技术(例如,小分子化学、单克隆抗体) 使用的技术类别是“生物技术”。在其中,我们提取了具有以下搜索条件(技术)的所有产品: 1. DNA 和 RNA 疗法 2. 基因治疗 3. 基因组编辑 4. 疫苗(特别是亚型中的 DNA 和 mRNA 疫苗) 在每个类别中,我们都选择了处于临床阶段(I-III)、上市和备案的产品。每项资产都是一个独特的产品,可以针对多种适应症。我们从公司官方网站、公司财务文件、临床试验登记、新闻稿、科学出版物中收集了每项资产的以下信息:公司、药品名称、药理类别、配方(是否为脂质纳米颗粒 (LNP))、开发阶段(临床 I-III 期、已备案、已批准、已备案、已停产、已上市)。还使用 PharmCube 等其他数据库进行交叉核对。由于信息不足,公司网站上列出但未公开披露的资产被排除在分析之外。 管线分析 在确定了已上市或处于临床开发阶段的体内基因组药物资产后,我们根据货物类型和基本作用机制将每种产品分为四个主要部分。这些部分定义如下:

基于脂质纳米颗粒的基因组药物前景

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