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简单总结：慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 是一种罕见疾病，预后不良，有进展为急性髓系白血病 (AML) 的风险。干细胞移植 (alloSCT) 是唯一可能治愈的选择。针对特定基因突变的新型靶向药物 (NTD) 对 AML 有用，但人们对 CMML 如何进展为 AML 以及这些药物是否对 CMML 有效知之甚少。在我们的研究中，38% 的患者接受了低甲基化药物治疗，但其中不到一半有反应。六名患者接受了 NTD 治疗，反应良好。只有 10% 的患者可以进行 AlloSCT。25% 的患者进展为 AML，在诊断和进展之间，他们的基因突变发生了变化。尽管 CMML 的预后较差，但分析基因突变有助于更好地分层每位患者的风险，并确定每位患者可能有效的 NTD。
慢性粒单核细胞白血病的真实世界数据
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