腺样囊性癌 (ACC) 有大量患者需要有效的全身治疗,因为目前 FDA 尚未批准任何药物用于治疗。我们严格审查了在 ClinicalTrials.gov 网站上注册的 ACC 临床试验 (CT),在病情或疾病下使用“ACC”。我们分析了专门设计用于测试 ACC 药物疗法的试验 (n = 33),其中大多数是单臂 II 期试验,招募了晚期、复发性/转移性、无法治愈的 ACC 病例。根据纳入标准,部位限制、最大 ECOG 状态和疾病进展期各不相同。小分子抑制剂是最常见的研究药物,阿帕替尼、阿西替尼和仑伐替尼在严格的入组标准下显示出最佳效果。总体中位进展时间仍然很短,迫切需要在这一领域做出更多努力。旨在测试作用于与 ACC 侵袭性相关的关键途径的药物的 CT 正在进行中,如果证明有效,则代表着一种有希望的途径。