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ODA 承认孤儿药独占权的重要性,这是使药物开发可行的关键激励因素,尤其在公司试图在 COVID-19 公共卫生紧急事件后恢复临床试验的情况下,这一点尤为重要。由于高风险罕见病患者的健康问题,临床试验更难完成,公司面临着新的安全和后勤挑战以及试验继续的更大不确定性带来的额外财务挑战。延长在疫情期间中断的孤儿药独占权将激励公司完成这些试验,并为与罕见病作斗争的患者带来新的治疗方法和治愈方法。

孤儿药法案 40 周年回顾

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