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少数患者人群和加速市场授权意味着稀有疾病药物很少有足够的证据来满足卫生技术评估者的期望。这意味着HTA对稀有疾病药物的决定几乎总是受到高不确定性的限制。加上这种不确定性是制药公司为其药物要求的相对较高的价格与NHS货币可用来支付它们的价格之间的常规僵局。挽救生命的疗法较少正在吸引罕见病患者，这不仅意味着英国在可用的治疗方面急剧落后于其他欧洲国家，这也意味着患者及其家人可以陷入黑暗，不确定下一步。
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